Ensayos clínicos financiados por CIRM
Estudio de fase 2 de la transferencia de genes de células madre hematopoyéticas que induce la hemoglobina fetal en la anemia de células falciformes
Detalles:
El Boston Children's Hospital está llevando a cabo un ensayo clínico de terapia génica para la anemia de células falciformes (SCD). Este proyecto es parte de un acuerdo entre CIRM y el Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre (NHLBI), parte de los Institutos Nacionales de Salud, para cofinanciar programas de terapia celular y genética bajo el Iniciativa “Cura la anemia falciforme” del NHLBI. El objetivo de este acuerdo es acelerar notablemente el desarrollo clínico de terapias celulares y genéticas para curar la ECF.
La ECF es una enfermedad hereditaria causada por una mutación de un solo gen que produce una hemoglobina anormal, lo que hace que los glóbulos rojos adquieran forma de "hoz". La anemia falciforme de los glóbulos rojos obstruye los vasos sanguíneos y provoca daño progresivo a los órganos, crisis de dolor, reducción de la calidad de vida y muerte prematura.
El equipo tomará las células madre sanguíneas del propio paciente e insertará un nuevo gen diseñado para silenciar la hemoglobina anormal e inducir la expresión normal de la hemoglobina fetal. Las células madre sanguíneas modificadas luego se reintroducirán en el paciente. El objetivo de esta terapia es ayudar en la producción de glóbulos rojos de forma normal, reduciendo así la gravedad de la enfermedad.