Ensayos clínicos financiados por CIRM
Estudio de fase 1 de CD4LVFOXP3 autólogo en participantes con síndrome IPEX
Detalles:
El síndrome IPEX es una afección poco común en la que el cuerpo no puede controlar o restringir una respuesta inmunitaria, por lo que las células inmunitarias de la persona atacan su propio tejido sano. El síndrome afecta principalmente a niños, se diagnostica en el primer año de vida y suele ser mortal. Los niños que nacen con síndrome IPEX tienen anomalías en el gen FOXP3. Este gen controla la producción de un tipo de célula inmunitaria llamada célula T reguladora o Treg. Sin células Treg FOXP3 + normales, otras células inmunitarias atacan el cuerpo, lo que provoca el desarrollo del síndrome IPEX, diabetes tipo 1, eccema grave, daño al intestino delgado y los riñones y retraso del crecimiento.
La Dra. Rosa Bacchetta y su equipo de la Universidad de Stanford han desarrollado una terapia utilizando las propias células T CD4 naturales del paciente que, en el laboratorio, han sido modificadas genéticamente para expresar el gen FoxP3 y convertirse en células Treg. Luego, esas células se reinfunden al paciente con el objetivo de determinar si este enfoque es seguro y beneficioso. Debido a que las células provienen de los pacientes, habrá menos preocupaciones sobre la necesidad de un tratamiento inmunosupresor para evitar que el cuerpo rechace las células. También ayudará a evitar los problemas de encontrar un donante sano y la enfermedad de injerto contra huésped.
Diseño:
Etiqueta abierta, no aleatoria
Meta:
Este primer ensayo clínico de fase 1 en humanos probará la viabilidad de la fabricación y la seguridad de la administración de CD4^LVFOXP3 en hasta 36 participantes humanos con IPEX y evaluará el impacto de la infusión de CD4^LVFOXP3 en la enfermedad.