Ensayos clínicos financiados por CIRM
Terapia génica lentiviral para bebés con inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X mediante células madre autólogas de médula ósea y acondicionamiento con busulfano
Área de enfermedad:
Enfermedad inmunológica, inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X (X-SCID)
Patrocinador de la prueba:
Etapa de prueba:
Fase 1 / 2
Estado de prueba:
Suspendido
Inscripción dirigida:
28
Identificación de ClinicalTrials.gov:
Detalles:
St. Jude Children's Research Hospital se está asociando con UC San Francisco para reparar el sistema inmunológico dañado de los niños nacidos con SCID. Modificarán genéticamente las células madre sanguíneas del propio paciente, con el objetivo de crear un nuevo sistema sanguíneo y restaurar la salud del sistema inmunológico.
Diseño:
Estudio abierto de un solo brazo.
Meta:
Primario: Seguridad y viabilidad. Secundario: Eficacia; marcado de genes; reconstitución inmune
Noticias sobre este ensayo clínico:
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