La Dra. MacKenzie y su equipo de la UCSF están utilizando células madre hematopoyéticas (HSC) para tratar a bebés en el útero que tienen alfa talasemia mayor, un trastorno sanguíneo que casi siempre es fatal. El tratamiento actual requiere transfusiones de sangre en el útero y transfusiones de sangre mensuales de por vida o un trasplante de médula ósea si se identifica un donante adecuado. En este ensayo, las HSC se extraen de la médula ósea de la madre y se trasplantan al bebé antes del nacimiento. Las células de la madre son capaces de sobrevivir y corregir el defecto en las células sanguíneas del bebé, aumentando las posibilidades de un parto saludable y mejorando las posibilidades de recibir tratamientos efectivos después del nacimiento.

Diseño:

Estudio no aleatorio de un solo brazo.

Meta:

Seguridad y viabilidad, eficacia.

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