Ensayos clínicos financiados por CIRM

Transferencia génica para la inmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de Artemisa mediante un vector lentiviral para transducir células madre hematopoyéticas CD34 autólogas y terapia génica para la inmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de Artemisa mediante un vector lentiviral autoinactivante

Área de enfermedad:

Inmunodeficiencia combinada grave, deficiencia de Artemisa (ART-SCID)

Investigador:

Dr. Morton Cowan

Institución:

Universidad de California, San Francisco

Beca CIRM:

CLIN2-10830 (Cerrado)

Valor del premio:

$12,000,000.00

Investigador:

Dr. Morton Cowan

Institución:

Universidad de California, San Francisco

Beca CIRM:

CLIN2-17127 (Activo)

Valor del premio:

$14,999,999.00

Patrocinador de la prueba:

Universidad de California, San Francisco

Etapa de prueba:

Fase 1|Fase 2

Estado de prueba:

Reclutamiento

Inscripción dirigida:

25

Identificación de ClinicalTrials.gov:

NCT03538899

Detalles:

Los investigadores de la UC San Francisco tienen como objetivo reparar el sistema inmunológico dañado de los niños que nacen con inmunodeficiencia combinada grave (SCID), un trastorno sanguíneo genético en el que incluso una infección leve puede ser fatal. Este ensayo se centrará en pacientes con SCID que tienen mutaciones en un gen llamado Artemisa, la forma de SCID más difícil de tratar cuando se utiliza un trasplante estándar de médula ósea de un donante sano. El equipo modificará genéticamente las células madre sanguíneas del propio paciente con una copia funcional de Artemisa, con el objetivo de crear un nuevo sistema sanguíneo y restaurar la salud del sistema inmunológico.

Diseño:

Estudio abierto de un solo brazo.

Meta:

Seguridad y eficacia. Persistencia del injerto multilinaje y reconstitución de células B.