En ADA-SCID, los trasplantes alogénicos de células madre hematopoyéticas (sangre) de donantes hermanos no compatibles son un procedimiento de alto riesgo. Además, la eficacia de la terapia de reemplazo enzimático crónico es incierta a largo plazo. Un equipo de UCLA está utilizando células madre sanguíneas del propio paciente para intentar reconstruir el sistema inmunológico dañado de pacientes con ADA-SCID. Utilizarán lo que se llama un vector lentiviral para introducir material genético en las células madre sanguíneas, corrigiendo el defecto genético que causa la SCID. Se espera que esto cree un nuevo sistema sanguíneo y un sistema inmunológico saludable. Los datos preliminares indican que OTL-101, una terapia genética con células madre desarrollada por UCLA y Orchard Therapeutics Limited, puede mejorar significativamente los resultados en comparación con las terapias disponibles.

Diseño:

Comparabilidad del producto criopreservado versus producto fresco.

Meta:

Primaria: Seguridad. Secundario: Eficacia, marcado genético, reconstitución inmune. Prueba de registro.

actualizaciones:

Designación de terapia innovadora. Designación pediátrica poco común. Evidencia temprana de seguridad y eficacia clínica en todos los pacientes tratados.

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