Ensayos clínicos financiados por CIRM

Detalles:

La ELA es una enfermedad neurodegenerativa que provoca la muerte de las células nerviosas del cerebro y la médula espinal, lo que hace que los músculos del cuerpo se debiliten gradualmente, lo que provoca la pérdida de la función de las extremidades, dificultad para respirar, parálisis y, finalmente, la muerte. Existen medicamentos que pueden frenar la progresión de la ELA, pero lamentablemente no existe cura para la enfermedad. Este ensayo utiliza un enfoque de terapia combinada celular y génica como tratamiento para la ELA y se basa en un ensayo de ELA financiado por CIRM y también realizado por Cedars-Sinai.

Se trasplantarán células madre genéticamente modificadas en la corteza motora, un área del cerebro responsable de los movimientos voluntarios. Estas células trasplantadas luego se convierten en astrocitos, un tipo de célula de apoyo que ayuda a mantener el funcionamiento de las células nerviosas. Los astrocitos han sido alterados genéticamente para administrar altas dosis de un factor de crecimiento que se ha demostrado que protege las células nerviosas. 

Meta:

Protege las neuronas motoras superiores que controlan la función muscular y mejora significativamente la calidad de vida de los pacientes con ELA.

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