Ensayos clínicos financiados por CIRM
Ensayo clínico de terapia génica con células madre para la anemia de células falciformes
Detalles:
La enfermedad de células falciformes (SCD) es causada por una mutación genética en el gen de la hemoglobina que hace que los glóbulos rojos se vuelvan falciformes en condiciones de poco oxígeno. La ECF afecta a 1:500 afroamericanos y también es común en hispanoamericanos. La mediana de supervivencia de los pacientes con ECF es de 42 años para los hombres y de 48 años para las mujeres. Un equipo de UCLA está modificando genéticamente las propias células madre sanguíneas de un paciente para producir una versión correcta de hemoglobina, la proteína que está mutada en estos pacientes, lo que causa glóbulos rojos anormales con forma de hoz. Estas células deformes provocan coágulos sanguíneos peligrosos, dolor debilitante e incluso la muerte. Las células madre genéticamente modificadas se devolverán al paciente para crear un nuevo suministro de sangre libre de células falciformes.
Diseño:
Estudio abierto de un solo brazo.
Meta:
Primario: Seguridad, viabilidad. Secundaria: Recuperación Hematopoyética; función de los glóbulos rojos; Evaluación de la calidad de vida.
actualizaciones:
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