Ensayos clínicos financiados por CIRM

Células alogénicas derivadas de la cardiosfera para la miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne


Área de enfermedad:
Enfermedad cardíaca asociada con distrofia muscular de Duchenne
Investigador:
Dra. Linda Marbán
Institución:
Capricor, Inc.
Beca CIRM:
CLIN2-08334 (Cerrado)
Valor del premio:
$3,376,259.00
Patrocinador de la prueba:
Capricor, Inc.
Etapa de prueba:
Fase 2
Estado de prueba:
Completado
Inscripción dirigida:
25
Identificación de ClinicalTrials.gov:
NCT02485938

Detalles:

Capricor utiliza células de donantes derivadas del corazón para tratar a pacientes que padecen distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno genético que conduce a la degeneración muscular progresiva, incluido el músculo cardíaco. Una de las principales causas de muerte en niños con DMD es la insuficiencia cardíaca y el objetivo de este tratamiento es ayudar a mejorar los resultados del músculo cardíaco en estos pacientes.

Diseño:

Aleatorizado, abierto, controlado con placebo. Administración intracoronaria multivaso, dosis única.

Meta:

Primario: Seguridad y tolerabilidad en pacientes con DMD. Secundario: Beneficios cardíacos estructurales o funcionales, mejoras en la calidad de vida.

actualizaciones:

Completamente matriculado. El análisis intermedio de 6 meses mostró una mejora significativa en algunas medidas de la función cardíaca y de las extremidades superiores. Capricor recibió la designación RMAT de la FDA de EE. UU. para esta terapia basada en células DMD en febrero de 2018.

Noticias sobre este ensayo clínico:

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