Ensayos clínicos financiados por CIRM
Un estudio de fase I de etiqueta abierta para evaluar la seguridad, la viabilidad y el injerto de células madre/progenitoras hematopoyéticas CD5+ autólogas modificadas con nucleasas de dedos de zinc (ZFN) CCR34 (SB-728MR-HSPC) con dosis crecientes de busulfano en VIH-1 (R5 ) Sujetos infectados con niveles subóptimos de CD4 en cART
Área de enfermedad:
VIH / SIDA
Patrocinador de la prueba:
Etapa de prueba:
Fase 1
Estado de prueba:
Activo, no reclutando
Inscripción dirigida:
12
Identificación de ClinicalTrials.gov:
Detalles:
Un equipo de City of Hope y Sangamo Therapeutics está modificando genéticamente la sangre de los pacientes formando células madre para curar funcionalmente a las personas con VIH. El equipo está utilizando una tecnología llamada nucleasas de dedos de zinc, una especie de tijeras moleculares, para cortar el gen objetivo que codifica el receptor CCR5. Este receptor es la puerta de entrada del virus VIH a las células inmunitarias. La esperanza es que este tratamiento proporcione una fuente renovable y duradera de células inmunes resistentes al VIH en los pacientes.
Diseño:
Estudio no aleatorio de un solo brazo.
Meta:
Seguridad. Eficacia - injerto.
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