Ensayos clínicos financiados por CIRM

Un estudio de fase I/II, no aleatorizado, multicéntrico y abierto de G1XCGD (células CD34+ transducidas con vectores lentivirales) en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X

Área de enfermedad:

Enfermedad inmune, Pediatría, Enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X

Investigador:

Dr. Donald B. Kohn

Institución:

Universidad de California en Los Ángeles

Beca CIRM:

CLIN2-08231 (Cerrado)

Valor del premio:

$6,846,963.84

Patrocinador de la prueba:

Universidad de California en Los Ángeles

Etapa de prueba:

Fase 1 / 2

Estado de prueba:

Reclutamiento

Inscripción dirigida:

16

Identificación de ClinicalTrials.gov:

NCT02234934

Detalles:

La enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X (X-CGD, por sus siglas en inglés) es un trastorno inmunológico poco común que impide que los glóbulos blancos maten a los invasores extraños. Esto da como resultado infecciones graves y recurrentes que pueden afectar la calidad y la duración de la vida del paciente. La X-CGD generalmente se diagnostica antes de los 5 años, pero sin tratamiento, los niños mueren antes de los 10 años. Un equipo de la UCLA está utilizando las propias células madre sanguíneas genéticamente modificadas del paciente para crear un nuevo suministro de sangre y un sistema inmunológico saludable, con el objetivo de curar a los pacientes con esta enfermedad.

Diseño:

Enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X.

Meta:

Primario: Seguridad y Eficacia. Secundario: Restauración de la función inmune.

actualizaciones:

Inscribirse. Evidencia temprana de eficacia clínica.