Ensayos clínicos financiados por CIRM
Un estudio de fase 2 que evalúa la eficacia y seguridad del vector rAAV9 administrado por vía intravenosa que contiene RP-A501 en pacientes masculinos con enfermedad de Danon
Área de enfermedad:
Enfermedad de Danon, Pediatría
Patrocinador de la prueba:
cohete farmacéuticos, inc.
Etapa de prueba:
Fase 2
Estado de prueba:
Lanzamiento
Inscripción dirigida:
N/A
Identificación de ClinicalTrials.gov: