Ensayos clínicos financiados por CIRM
Un estudio de seguridad de fase 1b para la administración guiada por resonancia magnética de AAV2-GDNF para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson
Detalles:
La enfermedad de Parkinson es una enfermedad neurodegenerativa que se cree que es el resultado de la degradación gradual de las neuronas dopaminérgicas en el cerebro, que son un tipo de célula que produce una sustancia química en el cerebro conocida como dopamina. Esta disminución en el contenido de dopamina en el cerebro puede provocar síntomas como temblores incontrolables de las manos, movimientos lentos, músculos rígidos, pérdida de movimientos automáticos, cambios en el habla, problemas de vejiga, estreñimiento y trastornos del sueño. Sólo en Estados Unidos, aproximadamente 60,000 personas son diagnosticadas con EP cada año y se espera que casi un millón de personas vivan con la enfermedad para 2020.
Este ensayo utiliza un enfoque de terapia génica para promover la producción de una proteína llamada GDNF, mejor conocida por su capacidad para proteger las neuronas dopaminérgicas, el tipo de célula dañada por la enfermedad de Parkinson. El enfoque busca aumentar la producción de dopamina en el cerebro, aliviando los síntomas de la EP y potencialmente ralentizando el progreso de la enfermedad.
Diseño:
Este es un ensayo de Fase 1b.
Meta:
Evaluar la seguridad y eficacia preliminar.