Ensayos clínicos financiados por CIRM
Un estudio de fase 1 de sangre de cordón umbilical ampliada y régimen mieloablativo ECT-001 con toxicidad reducida en pacientes con anemia falciforme grave
Detalles:
La anemia de células falciformes (SCD) es un trastorno sanguíneo hereditario causado por una mutación de un solo gen que da como resultado la producción de glóbulos rojos con forma de "falciformes". Se estima que afecta a unas 100,000 personas, en su mayoría afroamericanas, en los EE. UU. y puede provocar daños en múltiples órganos, así como una reducción de la calidad y la esperanza de vida. Aunque el trasplante de células madre sanguíneas puede curar la ECF, menos del 20% de los pacientes tienen acceso a esta opción debido a problemas con la compatibilidad y disponibilidad de donantes.
Este ensayo utilizará células madre del cordón umbilical de donantes sanos, lo que podría ayudar a resolver el problema de la compatibilidad y la disponibilidad. Para generar suficientes células madre sanguíneas para el trasplante, se utilizará una pequeña molécula para expandir estas células madre sanguíneas. Las células del producto, denominadas ECT-001, se trasplantarán luego a niños y adultos jóvenes con ECF.
Diseño:
Ensayo abierto de fase I, de un solo grupo
Meta:
Evaluar la seguridad y la viabilidad.