Ensayos clínicos financiados por CIRM
Un ensayo clínico para evaluar la seguridad y eficacia de RP-L201 en sujetos con deficiencia de adhesión de leucocitos-I
Detalles:
La deficiencia de adhesión de leucocitos-I (LAD-I) es una enfermedad pediátrica poco común causada por una mutación en un gen específico que afecta la capacidad del cuerpo para combatir infecciones. Como resultado, los bebés con LAD-I grave suelen verse afectados inmediatamente después del nacimiento. Durante la infancia, sufren infecciones bacterianas y fúngicas recurrentes que ponen en peligro su vida y que responden mal a los antibióticos y requieren hospitalizaciones frecuentes. Aquellos que sobreviven a la infancia experimentan infecciones graves recurrentes, con tasas de mortalidad por LAD-I grave del 60-75% antes de los dos años y la supervivencia es muy rara después de los cinco años.
Rocket Pharmaceuticals, Inc. probará un tratamiento que utiliza las células madre sanguíneas del propio paciente e inserta una versión funcional del gen. Estas células madre modificadas luego se reintroducen en el paciente, lo que daría lugar a células inmunitarias funcionales, lo que permitiría al cuerpo combatir las infecciones.
Diseño:
Este es un ensayo clínico pediátrico de fase I/II, abierto, no aleatorizado.
Meta:
Seguridad y eficacia