Seguridad y viabilidad de células madre limbares autólogas cultivadas para la deficiencia de células madre limbares

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Candidato terapéutico o dispositivo Células madre limbares cultivadas autólogas (cLSC) Indicación Deficiencia de células madre limbares Mecanismo terapéutico La restauración de una superficie corneal normal utilizando cLSC podría lograrse reponiendo…

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Un estudio de fase 2 sobre la seguridad de la inyección intravítrea repetida de células progenitoras de la retina humana (jCell) en sujetos adultos con retinitis pigmentosa

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Candidato terapéutico o dispositivo Células progenitoras de retina humana alogénicas (hRPC) Indicación Retinosis pigmentaria (RP) Mecanismo terapéutico Las células están destinadas a permanecer suspendidas en la cavidad vítrea del ojo…

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Un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del trasplante autólogo de HSPC ST-400 en la β-talasemia dependiente de transfusiones

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Candidato terapéutico o dispositivo ST-400 es un candidato a terapia celular editada genéticamente para pacientes con beta-talasemia dependiente de transfusión Indicación Beta-talasemia dependiente de transfusión Mecanismo terapéutico ST-400 está destinado a interrumpir el potenciador eritroide BCL11A en…

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Estudio de fase 1 de células T del receptor de antígeno quimérico (CAR) CD19 / CD22 en adultos con neoplasias malignas de células B recurrentes o refractarias

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Candidato terapéutico o dispositivo Células T modificadas genéticamente para expresarse como receptor de antígeno quimérico (CAR) biespecífico dirigido a CD19 y/o CD22 Indicación Pacientes con neoplasias malignas de células B recidivantes y refractarias…

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Inmunoterapia celular para la inducción de la tolerancia inmunitaria en receptores de trasplantes de riñón de donantes vivos compatibles con HLA

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Candidato terapéutico o dispositivo MDR-101 es una terapia celular que consiste en células madre hematopoyéticas CD34+ y células T CD3+ derivadas de donantes de riñón. Indicación Mantenimiento de la función del aloinjerto renal después de la retirada de fármacos inmunosupresores (IS) postrasplante…

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Ensayo de fase 110b AB-001-1 y actividades relacionadas para respaldar el desarrollo clínico de AB-110

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El candidato terapéutico o dispositivo AB-110 consiste en células madre hematopoyéticas y progenitoras derivadas de sangre del cordón umbilical cocultivadas y expandidas con células E-CEL UVEC Indicación Reconstitución hematológica e inmunitaria en pacientes que…

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Estudio clínico de fase 2b sobre la seguridad y eficacia de la inyección intravítrea de células progenitoras de la retina (jCell) para el tratamiento de la retinitis pigmentosa

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Candidato terapéutico o dispositivo Células progenitoras de retina humana alogénicas (hRPC) Indicación Retinosis pigmentaria (RP) Mecanismo terapéutico Las células están destinadas a permanecer suspendidas en la cavidad vítrea del ojo…

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Un estudio de fase I/II, no aleatorizado, multicéntrico y abierto de G1XCGD (células CD34+ transducidas con vectores lentivirales) en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X

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Candidato terapéutico o dispositivo El candidato terapéutico son células madre/progenitoras hematopoyéticas CD34+ autólogas (HSPC) transducidas con el vector lentiviral G1XCGD. Indicación La indicación de destino es el trasplante de células madre/progenitoras hematopoyéticas CDXNUMX+ autólogas (HSPC) transducidas con el vector lentiviral GXNUMXXCGD.

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Vector superior de globina b orientado hacia adelante para el tratamiento de la anemia de células falciformes

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Candidato terapéutico o dispositivo orientado hacia adelante HSC CD34+ vector que expresa globina Indicación Enfermedad de células falciformes grave (ECF) Mecanismo terapéutico Las HSC modificadas genéticamente con éxito generan glóbulos rojos con hemoglobina reparada efectiva en el 30 % de los casos…

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