Determinar cómo la heterogeneidad específica de la edad de las células madre hematopoyéticas humanas y los progenitores de megacariocitos contribuye a la enfermedad trombótica al envejecer

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Objetivo de la investigación Nuestra investigación determinará cómo el envejecimiento de las células madre sanguíneas humanas conduce a aumentos dramáticos en los trastornos de las plaquetas, células que normalmente previenen el sangrado pero forman coágulos dañinos…

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Terapia antiviral COVID-19 para bloquear la lesión celular directa y el daño tisular asociado

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Se investigará el candidato traslacional Berzosertib (VE-822), un fármaco candidato seguro para el tratamiento contra la COVID-19. Área de impacto El resultado de los estudios propuestos tendrá un beneficio significativo para la salud…

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Una nueva terapia para la reparación celular autóloga del cartílago articular mediante injerto de pasta

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Objetivo de la investigación Se combinará un injerto de pasta articular que contiene células madre mesenquimales y un hidrogel adhesivo que favorece el crecimiento del cartílago para lograr un procedimiento eficaz y funcional de reparación del cartílago basado en células madre. Impacto…

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Reprogramación no viral del locus TCRα endógeno para dirigir las células T de memoria madre contra neoantígenos compartidos en gliomas malignos

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Objetivo de la investigación Desarrollaremos una tecnología de edición genética no viral para reemplazar el locus TCRα endógeno de las células madre de memoria con TCR transgénicos que son específicos del cáncer cerebral…

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Generación y perfilado in vitro de líneas de células madre neurales para predecir la eficacia in vivo en la lesión crónica de la médula espinal cervical.

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Objetivo de la investigación Este proyecto genera nuevas líneas de células madre neuronales humanas educadas en tejidos que cumplen con cGMP, junto con pruebas de concepto preclínicas in vivo y el desarrollo de un predictivo…

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Inmunoterapia para la infección por VIH utilizando células madre/progenitoras hematopoyéticas diseñadas

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Objetivo de la investigación El candidato terapéutico propuesto aquí son células madre/progenitoras hematopoyéticas diseñadas para codificar receptores de células T específicos del VIH. Impacto El éxito de los estudios propuestos pondrá a prueba la eficacia…

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Edición de genes de células madre hematopoyéticas para la agammaglobulinemia ligada al cromosoma X (XLA)

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Candidato a traducción Células madre y progenitoras hematopoyéticas autólogas CD34+ (HSPC) con inserción del gen BTK para el tratamiento de la agammaglobulinemia ligada al cromosoma X (XLA). Área de impacto El candidato proporcionará mejores resultados para…

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