Utilización de células del EPR derivadas de células madre como intervención terapéutica para la degeneración macular relacionada con la edad.
Año de publicación:
2014
Identificación de PubMed:
24664714
Subvenciones de financiación:
Resumen público:
OBJETIVO: La degeneración o disfunción del epitelio pigmentario de la retina (EPR) puede inducir atrofia secundaria de fotorreceptores y pérdida catastrófica de la visión en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad (DMAE). La DMAE es la principal causa de pérdida de visión en las personas mayores de los países industrializados y hasta la fecha no existe cura para la forma "seca" o atrófica. Sin embargo, datos preclínicos recientes de varios grupos sugieren que el trasplante de células del EPR derivadas de células madre embrionarias puede prevenir la degeneración de los fotorreceptores en modelos animales de degeneración del EPR. Otro enfoque puede ser obtener células del EPR a partir de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) autólogas reprogramadas a partir de tejido dérmico. Sin embargo, la seguridad de este enfoque ha sido cuestionada en varios niveles. En este capítulo resumiremos el trabajo informado por varios grupos, incluido el nuestro, que demuestran claramente que las células del EPR trasplantadas pueden proporcionar un rescate anatómico y funcional de fotorreceptores en modelos animales de degeneración de la retina. También discutiremos algunas de las preocupaciones y desafíos predominantes asociados con esta técnica.
Resumen científico:
OBJETIVO: La degeneración o disfunción del epitelio pigmentario de la retina (EPR) puede inducir atrofia secundaria de fotorreceptores y pérdida catastrófica de la visión en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad (DMAE). La DMAE es la principal causa de pérdida de visión en las personas mayores de los países industrializados y hasta la fecha no existe cura para la forma "seca" o atrófica. Sin embargo, datos preclínicos recientes de varios grupos sugieren que el trasplante de células del EPR derivadas de células madre embrionarias puede prevenir la degeneración de los fotorreceptores en modelos animales de degeneración del EPR. Otro enfoque puede ser obtener células del EPR a partir de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) autólogas reprogramadas a partir de tejido dérmico. Sin embargo, la seguridad de este enfoque ha sido cuestionada en varios niveles. En este capítulo resumiremos el trabajo informado por varios grupos, incluido el nuestro, que demuestran claramente que las células del EPR trasplantadas pueden proporcionar un rescate anatómico y funcional de fotorreceptores en modelos animales de degeneración de la retina. También discutiremos algunas de las preocupaciones y desafíos predominantes asociados con esta técnica.