Inmovilización de superficie de vectores virales adenoasociados etiquetados con hexahistidina para la administración de genes localizados.

Los vectores virales adenoasociados (AAV), que están siendo objeto de una amplia exploración en ensayos clínicos, son muy prometedores para la administración de genes terapéuticos debido a su seguridad y eficiencia de administración. Las tecnologías de administración de genes capaces de mediar la expresión genética localizada pueden mejorar aún más el potencial del AAV en una variedad de aplicaciones terapéuticas al reducir la propagación fuera de una región objetivo, lo que puede reducir así los efectos secundarios fuera del objetivo. Hemos diseñado genéticamente una variante de AAV capaz de unirse a superficies con alta afinidad mediante una interacción de unión a metal de hexa-histidina. Este sistema de vector de AAV inmovilizado media la administración de alta eficiencia a las células que entran en contacto con la superficie y, por lo tanto, puede ser prometedor para la administración de genes localizados, lo que puede ayudar a numerosas aplicaciones de la administración de AAV a la terapia génica.