Enfoques basados en moléculas pequeñas para terapias con células madre adultas.
Año de publicación:
2013
Identificación de PubMed:
23294307
Subvenciones de financiación:
Resumen público:
Las terapias basadas en células madre son prometedoras para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades humanas, incluidas enfermedades neurodegenerativas, autoinmunes, cardiovasculares y musculoesqueléticas. Ha habido dos tipos principales de enfoques para el desarrollo de terapias con células madre: 1. terapias de reemplazo celular, que implican el trasplante de células derivadas de células madre, y 2. uso de pequeñas moléculas similares a fármacos para estimular las células madre somáticas que existen en muchos tejidos. Aquí revisamos ejemplos del uso de la regulación química de células madre somáticas endógenas que están generando nuevos conocimientos biológicos y que, en última instancia, pueden conducir a nuevos medicamentos innovadores.
Resumen científico:
Existe un interés considerable en el desarrollo de estrategias basadas en células madre para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades humanas, incluidas enfermedades neurodegenerativas, autoinmunes, cardiovasculares y musculoesqueléticas. Hasta la fecha, estos enfoques regenerativos se han centrado en gran medida en el desarrollo de terapias de trasplante de células utilizando células derivadas de células madre embrionarias pluripotentes (ESC). Aunque ha habido informes preliminares interesantes que describen la eficacia de las terapias de reemplazo derivadas de ESC, los enfoques que involucran ESC manipuladas ex vivo se ven obstaculizados por cuestiones de mutación, rechazo inmunológico y controversia ética. Un enfoque alternativo implica la modulación directa in vivo o la expansión ex vivo de poblaciones endógenas de células madre adultas utilizando moléculas pequeñas similares a fármacos. Aquí describimos enfoques químicos para la regulación de la biología de las células madre somáticas que están generando nuevos conocimientos biológicos y que, en última instancia, pueden conducir a nuevos medicamentos innovadores.