Modelado de enfermedad cerebral en un plato: ¿en serio?

La tecnología de programación y reprogramación celular ha proporcionado una nueva forma de investigar las características del desarrollo y las enfermedades humanas. Esta tecnología es particularmente útil para enfermedades en las que el tejido afectado no está disponible para la purificación celular y en las que aspectos del desarrollo celular son cruciales para la patología. El sistema nervioso central (SNC) es un buen ejemplo de tejido que entra en esta categoría. Modelar enfermedades del cerebro humano utilizando células madre pluripotentes inducidas o células neuronales inducidas tiene el notable potencial de generar conocimientos para comprender los mecanismos de las enfermedades y abrir nuevas vías para la intervención clínica. Los investigadores ahora tienen la oportunidad de estudiar las enfermedades humanas en células neuronales vivas y en desarrollo que portan las variantes genéticas específicas de la enfermedad que están presentes en el paciente. Además, la tecnología de reprogramación representa un nuevo enfoque para desarrollar herramientas de diagnóstico originales y obtener nuevos fármacos candidatos para la terapia del SNC. Es importante destacar que los compuestos candidatos para tratar defectos del SNC fracasan en los ensayos clínicos en más del 90% de los casos debido a una mala orientación, falta de eficacia y efectos secundarios inaceptables. Creemos firmemente que la tecnología de reprogramación puede ofrecer una valiosa herramienta adicional para detectar y validar compuestos del SNC para las empresas farmacéuticas en un futuro próximo.