Células madre pluripotentes étnicamente diversas para el desarrollo de fármacos.
Año de publicación:
2012
Identificación de PubMed:
23142148
Subvenciones de financiación:
- Centro TSRI para la investigación de hESC
- Laboratorio colaborativo para la investigación de células madre embrionarias humanas en el Instituto de Investigación Médica Sanford-Burnham
- La matriz de células madre: un mapa de las vías moleculares que definen las células pluripotentes
- Garantizar la seguridad de la terapia celular: un proceso de control de calidad para la purificación y validación celular
Resumen público:
La variación genética es un factor identificado que subyace a la eficacia y toxicidad de los medicamentos y a las reacciones adversas a los medicamentos. Aquí, discutimos los beneficios y desafíos del uso de iPSC para introducir diversidad genética en el proceso de desarrollo de fármacos.
Resumen científico:
La variación genética es un factor identificado que subyace a la eficacia y toxicidad de los medicamentos, y las reacciones adversas a los medicamentos, como la toxicidad hepática, son las razones principales del fracaso de los medicamentos poscomercialización. La predisposición genética a la toxicidad podría detectarse en una etapa temprana del proceso de desarrollo de fármacos mediante la introducción de ensayos basados en células que reflejen la variación genética y étnica de la población de tratamiento esperada. Un desafío para este enfoque es obtener una colección de líneas celulares adecuadas derivadas de poblaciones étnicamente diversas. Las células madre pluripotentes inducidas (iPSC) parecen ideales para este propósito. Se pueden obtener de cualquier individuo, se pueden diferenciar en múltiples tipos de células relevantes y su capacidad de autorrenovación hace posible generar grandes cantidades de tipos de células con calidad controlada. Aquí, discutimos los beneficios y desafíos del uso de iPSC para introducir diversidad genética en el proceso de desarrollo de fármacos.