Edición eficiente del genoma sin cicatrices en células madre pluripotentes humanas.
Año de publicación:
2018
Identificación de PubMed:
30504872
Subvenciones de financiación:
Resumen público:
Cambiar la secuencia del ADN dentro de los genomas de las células madre pluripotentes humanas tiene aplicaciones potencialmente amplias en las terapias con células madre. Sin embargo, los métodos actuales de edición de genes a menudo dejan “cicatrices” genéticas que pueden ser perjudiciales para las aplicaciones posteriores. Aquí, desarrollamos un nuevo enfoque que logró una edición genética eficiente y sin cicatrices en células madre pluripotentes humanas.
Resumen científico:
La edición sin cicatrices del genoma en células madre pluripotentes humanas hPSC representa un objetivo tanto para aplicaciones de investigación precisas como para la traducción clínica de terapias derivadas de hPSC. Aquí establecimos un método versátil y eficiente que combina la recombinación homóloga mediada por CRISPR-Cas9 con una selección positiva-negativa de clones editados para generar cambios genéticos sin cicatrices en las hPSC.