Nos entristece profundamente saber del fallecimiento de un paciente que participaba en el ensayo clínico de fase 2 de Rocket Pharmaceuticals con RP-A501 para tratar la enfermedad de Danon. En nombre del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), que financia parcialmente el ensayo clínico, transmito nuestras más sinceras condolencias a la familia del paciente, a sus seres queridos y al dedicado equipo médico que lo atendió durante este momento difícil.
La enfermedad de Danon es un trastorno genético raro y devastador que provoca insuficiencia cardíaca y muerte prematura en muchas personas afectadas. La participación del paciente en este ensayo fue un paso valiente hacia el avance de posibles tratamientos para esta afección. Honramos la valentía del paciente y su contribución a la ciencia y a otras personas que viven con esta devastadora enfermedad y que podrían beneficiarse en el futuro.
Rocket nos ha informado que el paciente experimentó una complicación médica grave durante el ensayo. Mientras se estudia a fondo la afección, conocida como síndrome de fuga capilar, Rocket trabaja activamente para comprender exactamente qué sucedió y está realizando un análisis exhaustivo de la causa raíz. Desde entonces, la FDA ha suspendido el ensayo clínico para permitir una evaluación más exhaustiva.
Para obtener más información, visite el anuncio oficial. en el sitio web de Rocket.
Como la seguridad del paciente sigue siendo la máxima prioridad del CIRM, estamos siguiendo de cerca la investigación y seguiremos trabajando con Rocket para garantizar que se mantengan los más altos estándares de seguridad y ética en esta investigación.
El CIRM mantiene su compromiso de apoyar la investigación innovadora para el tratamiento de enfermedades raras y potencialmente mortales. Seguiremos priorizando la seguridad del paciente y la transparencia a medida que avanzamos.
Jonathan Thomas, doctor en Filosofía y Jurisprudencia
Presidente & Director Ejecutivo
Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
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Actualizar: A partir del 20 de agosto de 2025, la FDA levantó la suspensión clínica del ensayo fundamental de fase 2 de RP-A501 para el tratamiento de la enfermedad de Danon. Lea la actualización de Rocket Pharma. aquí.
