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14 de diciembre de 2023
La sección Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) aplaude y reconoce la importancia histórica de la aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de la terapia génica basada en CRISPR (Casgevy) de Vertex y CRISPR Therapeutics para la anemia de células falciformes.
Como la primera autorización regulatoria de una terapia de edición genética basada en CRISPR en el mundo, esto trae consigo una nueva era de opciones de tratamiento para las personas que viven con anemia falciforme, una condición que afecta a más de 100,000 estadounidenses y 20 millones de personas en todo el mundo.
“Como la primera autorización regulatoria para una terapia de edición genética basada en CRISPR en el mundo, esta aprobación no solo marca un hito en el avance de las terapias celulares y genéticas, sino que también marca un paso transformador en el panorama del tratamiento para millones de personas. personas afectadas por la anemia de células falciformes”, dijo el vicepresidente de desarrollo terapéutico del CIRM, Abla Creasey, PhD.
Al aprovechar la edición de genes CRISPR, esta terapia tiene el potencial de proporcionar una solución más eficaz y potencialmente curativa en comparación con los tratamientos tradicionales. La FDA también aprobó otra terapia genética para la anemia de células falciformes (Lyfgenia) de bluebird bio basada en tecnología de vectores de lentivirus de larga data.
A través de los Iniciativa para curar las células falciformes, CIRM, con financiación del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre, sigue comprometido a financiar programas de terapia celular y genética que acelerarán el desarrollo de terapias genéticas para tratar la enfermedad de células falciformes, además de crear una investigación colaborativa centrada en el paciente. ambiente.
CIRM reconoce que se necesita innovación a largo plazo para reducir los costos de las terapias génicas, reducir la carga del tratamiento para el paciente y hacer que estas terapias sean más accesibles.
CIRM y NHLBI están cofinanciando dos ensayos clínicos que prueban diferentes tipos de enfoques de terapia génica para pacientes con anemia falciforme grave. Entre ellos se incluyen un ensayo fundamental de fase 2 dirigido por David A. Williams, MD del Boston Children's Hospital y un ensayo de fase 1 dirigido por Mark Walters, MD del UCSF Benioff Children's Hospital Oakland.
En el ensayo clínico de Fase 2 dirigido por Williams, los investigadores tomarán células madre sanguíneas del propio paciente e insertarán un nuevo gen diseñado para silenciar la hemoglobina anormal e inducir la expresión normal de la hemoglobina fetal. Luego, las células madre sanguíneas modificadas se reintroducen en el paciente. El objetivo de esta terapia es la producción de glóbulos rojos de forma normal, robustos y capaces de transportar cantidades normales de oxígeno, reduciendo así la gravedad de la enfermedad.
“Como investigador involucrado en el desarrollo de nuevas terapias para tratar la anemia falciforme y como médico que atiende a niños con esta terrible enfermedad, estoy encantado de ver que la FDA ha aprobado dos terapias genéticas efectivas diferentes. Espero ansiosamente el acceso a estas terapias por parte de pacientes con enfermedades graves, así como el desarrollo continuo de opciones adicionales de terapias curativas para nuestros pacientes”, dijo el Dr. Williams, quien ha sido consultor de Vertex Pharmaceuticals y bluebird bio.
En el ensayo de Fase 1 dirigido por Walters, a los pacientes se les trasplantará sus propias células madre sanguíneas que han sido editadas con CRISPR-Cas9 para corregir la mutación causante de la enfermedad en el gen de la beta globina. Este ensayo comenzará a inscribir pacientes en California en 2024.
Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión.
Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad.
Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.
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