Sur de San Francisco, CA, 27 de octubre de 2023– El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), la institución más grande del mundo dedicada a la medicina regenerativa, otorgó 42.1 millones de dólares para financiar diversas investigaciones traslacionales, desde el tratamiento de cánceres cerebrales y afecciones de las glándulas salivales hasta el avance de una terapia para una enfermedad metabólica rara.
El objetivo de los Programa traslacional de CIRM es apoyar proyectos prometedores basados en células madre o genes que aceleren la finalización de las actividades de la etapa de traducción necesarias para avanzar hacia el estudio clínico o el uso final amplio. Entre ellos se pueden incluir candidatos terapéuticos, métodos o dispositivos de diagnóstico y herramientas novedosas que aborden obstáculos críticos en la investigación.
Los solicitantes seleccionados en el programa traslacional de CIRM este mes son:
| Solicitud | Título del programa | Investigador Principal / Institución | Cantidad |
| TRAN1-15227 | Desarrollo de una terapia genética para el tratamiento de la deficiencia de arginasa: traducción de la prueba de concepto al apoyo a la reunión previa a la IND | Lipshutz, Gerald – UCLA | $5,266,504 |
| TRAN1-15257 | Edición de bases de adenina para la terapia génica con células madre hematopoyéticas autólogas de CD3δ SCID | Romero García, Zulema – UCLA | $5,966,928 |
| TRAN1-15230 | Células madre hematopoyéticas modificadas ex vivo para tratar la enfermedad de Danon | Adler, Eric - UCSD | $5,180,389 |
| TRAN1-15252 | Edición de genes de células madre hematopoyéticas para la agammaglobulinemia ligada al cromosoma X (XLA) | Kohn, Donald – UCLA | $4,822,284 |
| TRAN4-15222 | T-Pure: herramienta de procesamiento de sangre periférica para la fabricación de CAR-T en el punto de atención | Nolta, Jan - UC Davis | $1,302,837 |
| TRAN4-15298 | Desarrollo de un medio de mantenimiento de iPS de grado clínico y de bajo costo para permitir la fabricación de terapias con células madre | Rees, Steven - Biociencia definida, Inc. | $999,848 |
| TRAN1-15317 | El fármaco de ARN no codificante TY1 como candidato terapéutico para la esclerodermia y la esclerosis sistémica | Ibrahim, Ahmed – Cedros Sinaí | $2,590,224 |
| TRAN1-15330 | Estimulación neurogénica de células madre con hidrogel para regenerar glándulas salivales dañadas por la radiación | Knox, Sarah - UCSF | $2,312,021 |
| TRAN4-15253 | Generación de células iPS de donante universal humano | Hosoya, Tomonori – HEALIOS NA, Inc. | $999,989 |
| TRAN1-15325 | Desarrollo de una inmunoterapia de terapia génica AAV para el tratamiento del glioblastoma. | Paulk, Nicole - Siren Biotechnology, Inc. | $3,997,919 |
| TRAN1-15341 | Terapia optogenética para el tratamiento de la atrofia geográfica | Bresge, Paul - Ray Therapeutics, Inc. | $3,998,930 |
| TRAN1-15291 | Biomaterial ECM infusible proregenerativo para el tratamiento del infarto agudo de miocardio | Christman, Karen - UCSD | $4,624,192 |
Una terapia génica experimental con AAV para el tratamiento del glioblastoma
Un premio de 3.9 millones de dólares para Nicole Kristen Paulk, PhD, directora ejecutiva y presidenta de Siren Biotechnology impulsará una nueva terapia inmunogénica con virus adenoasociado (AAV) para el tratamiento de pacientes con glioblastoma, el tumor cerebral primario más común en adultos y el segundo en niños. .
Los glioblastomas siguen siendo uno de los cánceres cerebrales más mortales, con una tasa de supervivencia a cinco años del 5 por ciento. Hay más de 5 diagnósticos de este tipo de cáncer cada año en EE.UU.
Esta nueva terapia está diseñada para administrar una dosis única de proteínas citocinas anticancerígenas diseñadas directamente a las células tumorales de glioblastoma a través de un vector AAV, un vehículo de terapia génica probado. Tras la administración de proteínas citoquinas con un AAV, se activa el sistema inmunológico del paciente para combatir y eliminar las células tumorales.
“Siren Biotechnology está encantada y profundamente honrada de recibir este apoyo de CIRM. Estos importantes fondos ayudarán a avanzar en la primera terapia génica AAV del mundo en oncología y acelerarán nuestro desarrollo a medida que avanzamos hacia la clínica. Estamos entusiasmados de desarrollar esta modalidad completamente nueva para el cáncer y agradecidos con CIRM por compartir esta visión y entusiasmo con nosotros”, dijo Paulk.
Este premio tiene el potencial de brindar terapias efectivas y muy necesarias a los 1,400 californianos diagnosticados con glioblastomas cada año.
Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión.
Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad.
Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.
Para obtener más información, visite www.cirm.ca.gov
