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27 Julio 2023
South San Francisco, CA – El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), la institución más grande del mundo dedicada a la medicina regenerativa, otorgó hoy $50.1 millones para financiar proyectos de investigación en etapa clínica destinados a promover tratamientos de terapia génica y con células madre para una variedad de afecciones que van desde enfermedades neurodegenerativas y enfermedades sanguíneas. cánceres hasta el VIH/SIDA.
Los premios apoyarán seis proyectos en el ámbito de la Agencia programa clinico que proporciona financiación para proyectos elegibles basados en terapia génica y con células madre durante cualquier etapa de la actividad de ensayos clínicos.
Los premios incluyen:
| Solicitud | Título | Investigador Principal – Institución | Cantidad |
| CLIN1-14607 | Intercepción de células madre cancerosas con rebecsinib: el primer inhibidor de ADAR1 de su clase | Catriona Jamieson - Aspera Biomedicines, Inc. | $3,200,000 |
| CLIN1-14933 | Fabricación de AS-202, un oligonucleótido antisentido para un ensayo clínico de fase 1/2 para la esclerosis lateral amiotrófica | Samuel Alworth – AcuraStem Inc. | $2,199,782 |
| CLIN2-14068 | Tratamiento de la anemia aplásica grave mediante la inducción de quimerismo mixto mediante trasplante de células madre de donante haploidéntico con células T CD4+ empobrecidas | Ryotaro Nakamura – Instituto de Investigación Beckman de City of Hope | $9,054,216 |
| CLIN2-14748 | Evaluación de la seguridad y viabilidad de las células T del receptor de antígeno quimérico anti-VIH (CMV / VIH-CAR) específicas del citomegalovirus en personas con VIH | John Zaia – Instituto de Investigación Beckman de City of Hope | $11,299,976 |
| CLIN2-14787 | Un ensayo clínico de fase 2b, aleatorizado y enmascarado por un evaluador para evaluar la seguridad y eficacia del implante CPCB-RPE1 en sujetos con atrofia geográfica | Jane Lebkowski - Tecnologías de parches regenerativos LLC | $12,373,748 |
| CLIN2-15087 | Estudio de fase I de células T diseñadas con receptores de antígenos quiméricos dirigidos a CD33 para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda en recaída o refractaria | Elizabeth Budde – Instituto de Investigación Beckman de City of Hope | $11,983,547 |
Entre los premios se encuentra una subvención de 12.4 millones de dólares para apoyar a Regenerative Patch Technologies LLC en un ensayo clínico de fase 2b para evaluar la seguridad y eficacia de un implante de epitelio pigmentado de retina (EPR). El implante se evaluará en pacientes con atrofia geográfica, una forma avanzada de degeneración macular relacionada con la edad (DMAE), una afección común que puede provocar pérdida de visión en adultos mayores.
El EPR es una capa celular importante que sostiene la retina y desempeña un papel fundamental en el mantenimiento de la visión. En la atrofia geográfica, las células del EPR se descomponen con el tiempo, lo que provoca problemas de visión y pérdida de independencia.
El implante basado en células madre tiene como objetivo promover la supervivencia y la función de la retina, protegiendo el ojo de la progresión de la enfermedad y potencialmente mejorando la visión.
"Este premio proporciona financiación fundamental para respaldar un ensayo clínico de fase 2b para lograr nuestro objetivo de mejorar la visión en pacientes con atrofia geográfica", dijo Jane Lebkowski, PhD, presidenta de Regenerative Patch Technologies. "Queremos agradecer a CIRM por su apoyo a este programa".
La atrofia geográfica afecta a más de 8 millones de personas en todo el mundo y se estima que a 1 millón de personas en los Estados Unidos. Actualmente no existen terapias aprobadas que sean efectivas para mejorar la visión en pacientes con atrofia geográfica.
"CIRM se enorgullece de seguir financiando esta innovadora terapia con células madre que tiene el potencial de mejorar los resultados de millones de personas que sufren de atrofia geográfica", dijo María T. Millan, MD, presidenta y directora ejecutiva de CIRM. “Esta inversión es una continuación del apoyo anterior de CIRM para desarrollar esta terapia. Refleja nuestro compromiso con el avance de la ciencia de vanguardia y subraya nuestra dedicación para abordar las necesidades médicas no cubiertas de aquellos afectados por enfermedades degenerativas”.
Los premios clínicos de este mes incluyen dos proyectos preclínicos y cuatro proyectos en etapa clínica. Esto eleva el número de ensayos clínicos financiados por CIRM a 95. Para obtener más información sobre el programa de etapas clínicas de CIRM, visite nuestro Página de oportunidades de financiación.
Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión.
Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad.
Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.
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