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Sur de San Francisco, CA, 29 de enero de 2024 – El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), la institución más grande del mundo dedicada a la medicina regenerativa, otorgó casi 26 millones de dólares para financiar diversas investigaciones clínicas, desde el tratamiento de la depresión bipolar hasta el avance de una terapia para las lesiones de la médula espinal.
Los premios apoyarán cuatro proyectos en el programa clínico de la Agencia que proporciona financiación para proyectos elegibles basados en terapia génica y con células madre a lo largo de todas las etapas del desarrollo de ensayos clínicos.
Además, CIRM aprobó una propuesta conceptual para los Centros de Excelencia de Atención Comunitaria (CCCE), un nuevo modelo para aumentar el acceso a ensayos clínicos en comunidades diversas en todo California.
Los premios clínicos aprobados en la reunión del Comité de Supervisión de Ciudadanos Independientes (ICOC) de CIRM de enero incluyen:
| Solicitud #
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Título del programa
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Investigador Principal/Institución |
Cantidad
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| CLIN1-14840 | Prevención de GvHD en pacientes que reciben HLA relacionado o no relacionado no coincidente TCMH alogénico para el tratamiento de neoplasias hematológicas | de Vries, David – Tr1X Inc. | $4,000,000 |
| CLIN2-15085 | Terapia personalizada con oligonucleótidos antisentido para enfermedades genéticas pediátricas raras: SCN2A |
Kim-McManus, Olivia – UCSD | $985,713 |
| CLIN2-15395 | Un estudio de fase 2b de la eficacia de un nuevo fármaco proneurogénesis/proplasticidad para la depresión bipolar mediante un enfoque de psiquiatría de precisión | Etkin, Amit - Alto Neurociencia | $15,000,000 |
| CLIN1-15450 | Células madre neuronales derivadas de células madre embrionarias humanas para lesiones graves de la médula espinal (LME) | Tuszynski, Mark – UCSD | $6,000,000 |
Mejora del panorama del tratamiento para la depresión bipolar
Un premio de 15 millones de dólares para Alta Neurociencia y Amit Etkin, MD, PhD, presidente y director ejecutivo de Alto Neuroscience avanzará en un ensayo de fase 2b para probar un nuevo tratamiento terapéutico para la depresión bipolar (I o II), una condición que impacta 4.4% de los adultos estadounidenses en algún momento de sus vidas.
La droga está diseñado para actuar sobre las células progenitoras neurales mejorando la capacidad del cerebro para crear nuevas neuronas y mejorar las conexiones en el hipocampo, una región específica del cerebro implicada en la depresión bipolar.
La depresión bipolar es una enfermedad psiquiátrica grave que dura toda la vida y que se asocia con una carga significativa de enfermedad y riesgo de suicidio.
"Dada la prevalencia de la depresión bipolar y las grandes necesidades médicas insatisfechas de quienes enfrentan este desafiante trastorno, esta nueva terapia potencial podría ampliar las opciones de tratamiento a los cientos de miles de californianos afectados por esta enfermedad neuropsiquiátrica crónica", dijo Abla Creasey, PhD, Vicepresidente. Presidente de Desarrollo Terapéutico del CIRM.
A diferencia de las opciones de tratamiento actuales que consisten en un régimen de antipsicóticos y estabilizadores del estado de ánimo. medicamentos, este fármaco de pequeña molécula tiene el potencial de Ofrece una mejor tolerabilidad e incluye un enfoque diagnóstico. diseñado a identificar a los pacientes que tienen más probabilidades de beneficiarse.
Uso de células madre para restaurar la función después de una lesión de la médula espinal
Otro proyecto añadido al CIRM El programa clínico incluye una subvención de 6 millones de dólares para Mark Tuszynski, MD, PhD, de la Universidad de California en San Diego (UCSD) para explorar el uso de células madre embrionarias humanas para tratar Lesión grave de la médula espinal (LME).
La terapia propuesta funciona mediante la implantación de células madre neurales en el sitio de la lesión para regenerar y reparar los axones dañados asociados con la lesión medular.
La LME afecta a más de medio millón de estadounidenses y se asocia con una morbilidad significativa, que incluye discapacidad grave y a largo plazo, dolor neuropático crónico y altos costos de atención médica.
"La terapia potencial representa un enfoque único y con visión de futuro en el panorama del tratamiento de lesiones graves de la médula espinal y subraya el compromiso de CIRM de promover soluciones innovadoras para transformar la vida de los pacientes", dijo el Dr. Creasey.
Mejorando el acceso a tratamientos en todo California
Además, CIRM aprobó un plan para los Centros de Excelencia de Atención Comunitaria (CCCE). Se prevé que el programa otorgue hasta 60 millones de dólares en Premios CCCE.
La Iniciativa de Investigación, Tratamientos y Curas con Células Madre de California de 2020 (Proposición 14) exige el establecimiento del Programa CCCE para promover el acceso en todo el estado a ensayos clínicos, tratamientos y terapias que surjan de la investigación financiada por CIRM.
Los CCCE están diseñados para servir como centro para ampliar el acceso a ensayos clínicos, tratamientos de medicina regenerativa y programas de educación y capacitación CIRM. El programa buscará reclutar asociaciones comunitarias para involucrar a las poblaciones que puedan beneficiarse de estos tratamientos.
Un objetivo estratégico es brindar acceso equitativo a comunidades y poblaciones que de otro modo tendrían oportunidades más limitadas en ausencia de estos centros.
Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión. Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad. Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.
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