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Sur de San Francisco, CA, 29 de marzo de 2024 – El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a la medicina regenerativa, ha otorgado fondos para financiar numerosos proyectos en los programas de descubrimiento, clínicos y de infraestructura de la Agencia.
Los premios apoyarán 11 proyectos en el programa Foundation Awards (DISC 0) de la Agencia, que respalda estudios rigurosos que abordan lagunas críticas de conocimientos básicos en la biología de las células madre y los enfoques de la medicina regenerativa y para avanzar en herramientas basadas en células madre.
"CIRM se dedica al avance de terapias transformadoras en etapa temprana para afecciones de salud prevalentes, como las enfermedades cardíacas", dijo el Dr. Abla Creasey, PhD, vicepresidente de desarrollo terapéutico de CIRM.
Además, CIRM otorgó $2.5 millones para apoyar el establecimiento de un Programa de apoyo al paciente (PSP) para mejorar el acceso de los pacientes a los ensayos clínicos financiados por CIRM, un componente importante de la misión y el programa de infraestructura de CIRM.
Los premios de descubrimiento aprobados en la reunión del Comité de Supervisión de Ciudadanos Independientes (ICOC) de marzo de CIRM incluyen:
| Solicitud # | Título del programa | Investigador Principal/Institución | Cantidad |
| DISCO0-15949 | Interacciones neuroinmunes en el cerebro humano en desarrollo | Nowakowski, Tomasz – UCSF | $1,626,000 |
| DISCO0-15737 | Identificación en aldeas de factores de riesgo humanos para la neuropatogénesis viral | Wells, Michael F. – UCLA | $1,577,448 |
| DISCO0-15921 | Interrogación y reparación de defectos de células satélite y miofibras en DMD humana mediante secuenciación de ARN unicelular/núcleo unicelular de células residentes en músculos | Miceli, M. Carrie – UCLA | $1,578,000 |
| DISCO0-16039 | 39 Demencia con cuerpos de Lewy α-sinucleína y mecanismos de neurodegeneración específicos de cada célula | Finkbeiner, Steven M. – Gladstone | $1,739,760 |
| DISCO0-16122 | Mapeo y modelado de decisiones sobre el destino de las células endoteliales para la hipertensión arterial pulmonar | Qiu, Xiaojie - Stanford | $1,540,798 |
| DISCO0-15654 | 4 Modelado y comprensión de la hipoplasia alveolar en el síndrome de Down utilizando células alveolares tipo II derivadas de iPSC | Al-Alam, Denise – Instituto Lundquist |
$1,524,196 |
| DISCO0-15816 | Investigación del complejo SGF29/SAGA en la regulación de células madre normales y cancerosas | Deshpande, Aniruddha – Sanford-Burnham |
$1,647,600 |
| DISCO0-15774 | Modelado del trastorno del neurodesarrollo asociado a GATAD2B y NuRDopatías: investigación de anomalías celulares y moleculares que alteran el neurodesarrollo | Pierson, Tyler Mark - Cedars-Sinai | $1,318,441 |
| DISCO0-15972 | Encubrimiento inmunológico de células productoras de insulina derivadas de células madre humanas para terapia celular curativa sin inmunosupresión | Digovich, Katy - Minutia, Inc. | $1,192,586 |
| DISCO0-15920 | Aprovechar la capacidad rejuvenecedora de los factores asociados al embarazo para restaurar la función de las células madre envejecidas | Alperín, Marianna – UCSD | $1,539,520 |
| DISCO0-15689 | Utilización de células progenitoras de adipocitos específicas de la edad para la terapia celular en pacientes mayores | Wang, Qiong Annabel – Ciudad de la Esperanza | $1,508,997 |
Avance de la investigación antiviral mediante el análisis de células madre
Un premio de 1.5 millones de dólares para Michael Wells, PhD, de UCLA, apoyará la investigación destinada a identificar los factores de riesgo genéticos y moleculares que subyacen a las infecciones virales que causan enfermedades en múltiples poblaciones ancestrales diversas.
A través de una plataforma única de “aldea celular” basada en células madre, los investigadores analizarán los factores subyacentes a las diferencias en la susceptibilidad viral entre 150 donantes. Estas aldeas celulares, compuestas de células que capturan la inmensa diversidad de grupos raciales y étnicos en California, crean un entorno para un análisis integral de variantes genéticas y características celulares.
“A medida que la revolución de la medicina personalizada comienza a tomar forma, es imperativo que garanticemos que nuestros hallazgos sean relevantes para todas las personas. Las aldeas celulares podrían desempeñar un papel importante a la hora de abordar cuestiones sociales como las disparidades de salud que experimentan las mujeres y las minorías étnicas en los Estados Unidos”, dijo el Dr. Wells.
Al estudiar los factores biológicos que influyen en las diferencias en la respuesta inmune a los virus, esta investigación tiene el potencial de avanzar en el desarrollo futuro de fármacos antivirales.
“CIRM se dedica a promover la diversidad, la equidad y la inclusión en la investigación que financiamos. Proyectos como este, que aprovechan el conocimiento utilizando líneas de células madre de una amplia gama de orígenes ancestrales, subrayan nuestro compromiso con la investigación que refleja nuestra población diversa y es una piedra angular de nuestros objetivos generales”. dijo Rosa Canet-Avilés, PhD, vicepresidenta de programas científicos del CIRM.
Exploración de los defectos genéticos de la enfermedad pulmonar en el síndrome de Down
CIRM también otorgó 1.5 millones de dólares a Denise Al Alam, PhD, del Instituto Lundquist de Innovación Biomédica del Centro Médico Harbor-UCLA para apoyar la investigación que tiene como objetivo comprender la enfermedad pulmonar en personas con trisomía 21 (también conocida como síndrome de Down). Aunque la trisomía 21 afecta a múltiples sistemas orgánicos, las complicaciones respiratorias son una de las principales causas de muerte en niños y adultos con esta afección genética.
Este proyecto innovador utiliza células madre pluripotentes iPSC derivadas de pacientes de orígenes étnicamente diversos para modelar defectos alveolares inherentes a la trisomía 21. Debido a la singularidad de la trisomía 21 humana, que no se puede replicar completamente en modelos de roedores, este estudio está preparado para generar nuevos datos cruciales. Líneas celulares de trisomía 21 para estudiar defectos específicos de la trisomía 21. Los investigadores esperan descubrir los genes y las vías asociados con estos defectos, allanando el camino para el desarrollo de enfoques terapéuticos específicos.
En California, alrededor de 667 bebés nacen con síndrome de Down cada año, siendo la tasa más alta entre los bebés latinos.
“Las complicaciones respiratorias son una causa importante de mortalidad tanto en niños como en adultos con síndrome de Down. Estamos encantados de apoyar esta investigación que tiene como objetivo profundizar nuestra comprensión de la enfermedad pulmonar en personas con síndrome de Down. Este conocimiento tiene un inmenso potencial para intervenir tempranamente y mejorar los resultados de quienes padecen esta afección”, añadió la Dra. Canet-Avilés.
Fomento de la participación en ensayos en comunidades desatendidas
La junta de CIRM también aprobó la concesión de 2.5 millones de dólares a EVERSANA, un proveedor líder de servicios comerciales globales para la industria de las ciencias biológicas, para establecer un Programa de apoyo al paciente (PSP) para ayudar a los pacientes inscritos en ensayos clínicos financiados por CIRM.
Para muchos pacientes que luchan contra enfermedades y afecciones crónicas, obtener acceso a un ensayo clínico puede salvarles la vida, pero también puede ser un gran desafío. Los pacientes de ensayos clínicos a menudo enfrentan desafíos financieros, viajes de larga distancia y requieren compromisos familiares que pueden dificultar el mantenimiento de la participación.
A través de este premio, CIRM y EVERSANA abordarán los obstáculos informativos, financieros y logísticos que experimentan los pacientes de ensayos clínicos y sus familiares. El PSP será particularmente importante para brindar igualdad de acceso a los participantes de ensayos clínicos de California.
Los servicios ofrecidos por el PSP incluirán el mantenimiento de un Centro de Apoyo al Paciente para derivar pacientes a ensayos clínicos, verificar la participación y la elegibilidad para el apoyo financiero, así como la administración de reembolsos del Fondo de Asistencia al Paciente (PAF) para cubrir gastos de viaje, comidas, alojamiento, cuidado de niños y otros. fuera del presupuesto. Actualmente, a CIRM se le han asignado $15.6 millones del Fondo de Asistencia al Paciente para apoyar a los pacientes.
"CIRM se compromete a apoyar a los pacientes a través del proceso de ensayos clínicos para continuar avanzando en las terapias de medicina regenerativa transformadora en beneficio de todos los californianos", dijo Geoff Lomax, director asociado de Acceso de Pacientes de CIRM. "El Programa de Apoyo al Paciente es sólo una iniciativa diseñada para acercarnos un paso más a esa visión".
Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión. Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad.
Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.
Para obtener más información, vaya a www.cirm.ca.gov.
