Para su publicación inmediata

Contacto:
Koren Temple-Perry
Director sénior de marketing y comunicaciones
510-775-2314
prensa@cirm.ca.gov

South San Francisco, CA - Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), la institución más grande del mundo dedicada a la medicina regenerativa, ha otorgado 17.5 millones de dólares para financiar proyectos de investigación en etapa clínica destinados a promover tratamientos de terapia génica y con células madre para una variedad de afecciones que van desde enfermedades neurodegenerativas hasta cánceres de la sangre.  

Los premios apoyarán tres proyectos en el ámbito de la Agencia programa clinico que proporciona financiación para proyectos elegibles basados ​​en terapia génica y con células madre a lo largo de todas las etapas del desarrollo de ensayos clínicos. Estos premios elevan a 96 el número de ensayos clínicos financiados por CIRM.

Los premios incluyen: 

Solicitud	Título del programa	Investigador Principal / Institución	Cantidad
CLIN1-14945	Desarrollo de terapia génica preclínica a clínica para CMT4J	pirovolakis, Terry – Terapéutica Elpida	$3,930,964
CLIN1-15060	Una terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) BCMA totalmente no viral y mejorada con 1XX para el mieloma múltiple en recaída y refractario	Martín, Thomas – UCSF	$4,585,501
CLIN2-15115	La sección Curar Ensayo: Terapia celular para la reparación intrauterina del mielomeningocele	Granjera, Diana L. – UC Davis	$8,996,477

 Los premios clínicos de este mes incluyen dos proyectos preclínicos y un proyecto en etapa clínica. Entre los premios se encuentra una subvención de $9 millones para Diana Farmer, MD de UC Davis y jefa de cirugía pediátrica de Shriners Children's Northern California para apoyar la finalización de un ensayo clínico de fase 2 para mejorar los resultados de los niños que nacen con una forma grave de espina bífida. llamado mielomeningocele (MMC).  

MMC es un defecto congénito que ocurre cuando la columna y la médula espinal no se forman adecuadamente durante el desarrollo fetal, lo que generalmente resulta en parálisis de la parte inferior del cuerpo y disfunción de los intestinos y la vejiga de por vida.  

El premio CIRM apoyará el avance de un tratamiento único administrado mientras el feto aún se está desarrollando en el útero de la madre a través de un parche recubierto con células madre derivadas de la placenta. El tratamiento está destinado a prevenir la parálisis y preservar la función corporal normal y, en última instancia, mejorar la calidad de vida de estos niños afectados y sus familias. Conozca más sobre el procedimiento aquí.

 

Crédito de la imagen: UC Davis Health 

"Este premio proporciona financiación fundamental para respaldar un ensayo clínico de fase 2 para lograr nuestro objetivo de utilizar células madre antes del nacimiento para mejorar la capacidad de caminar y controlar los intestinos y la vejiga en pacientes nacidos con espina bífida", dijo Farmer, profesor distinguido de cirugía. en UC Davis, jefe de cirugía pediátrica del Hospital Shriners para Niños Northern California e investigador principal del proyecto, también conocido como CuRe Trial. UC Davis Children's Hospital y Shriners Children's Northern California tienen uno de los programas de espina bífida más grandes y conocidos del país. 

CIRM ha financiado varias etapas de la investigación de Farmer, incluida la investigación preclínica y la finalización de un estudio de seguridad clínica de Fase 1 que no indicó problemas de seguridad en seis pacientes. 

"Estamos muy agradecidos y orgullosos de tener a CIRM y Shriners Children's como socios para la Fase 2 del ensayo CuRe", afirmó Aijun Wang, PhD, coinvestigador principal de Farmer en el proyecto. Shriners Children's cofinancia el ensayo.  

“Es esta importante asociación la que hace posible este trabajo innovador. Esto también es un testimonio del enfoque científico en equipo que nuestro equipo siempre ha adoptado para realizar investigaciones innovadoras y resolver necesidades médicas no satisfechas”. 

Además del proyecto en etapa clínica, CIRM apoya dos proyectos en etapa preclínica. Estos incluyen una subvención de 4 millones de dólares para promover una terapia génica para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 4J (CMT4J), una enfermedad neurológica sensorial y motora hereditaria, rara, debilitante y progresiva. También se incluye una subvención de 4.6 millones de dólares para producir una terapia con células CAR-T para el mieloma múltiple, la segunda neoplasia maligna más común entre los cánceres de la sangre.  

Para obtener más información sobre el programa de etapas clínicas de CIRM, visite el sitio web de CIRM. página de oportunidades de financiación. 

Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)

En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión.

Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad.

Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.

Para obtener más información, visite www.cirm.ca.gov