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Sur de San Francisco, CA, 30 de mayo de 2024 – El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a la medicina regenerativa, ha premiado 53 millones de dólares para financiar diversos proyectos desde sus programas clínicos y de traducción destinados a prevenir la insuficiencia cardíaca hasta el avance de la terapia celular para la enfermedad de Parkinson y la lucha contra numerosos cánceres.
Entre los premios se encuentran dos proyectos preclínicos en el programa clínico de la Agencia, que proporciona financiación para proyectos elegibles basados en células madre y terapia génica a lo largo de todas las etapas del desarrollo de ensayos clínicos.
Terapia de corrección genética basada en células madre para la sinusitis por fibrosis quística
Uno de los dos premios preclínicos de este mes es una subvención de 6 millones de dólares al Dr. Matthew Porteus y su equipo de la Universidad de Stanford para desarrollar una innovadora terapia de corrección genética basada en células madre para la sinusitis crónica en pacientes con fibrosis quística (FQ).
La FQ, una enfermedad genética común, actualmente no tiene tratamiento curativo, lo que lleva a los pacientes a pasar la vida controlando los síntomas. A pesar de los avances significativos en las terapias de la FQ en las últimas dos décadas, existen opciones de tratamiento efectivas limitadas para la enfermedad grave de los senos nasales.
La nueva terapia propuesta podría proporcionar opciones de tratamiento a pacientes con FQ con mutaciones que no responden a los tratamientos actuales o aquellos que no pueden tolerar las terapias existentes. Si bien la enfermedad de los senos nasales en la FQ no afecta directamente la mortalidad, sí afecta significativamente la calidad de vida y puede tener implicaciones para la enfermedad del tracto respiratorio inferior. El enfoque propuesto tiene como objetivo corregir permanentemente las mutaciones del regulador de conductancia transmembrana de la FQ (CFTR) (la proteína que ayuda a mantener el equilibrio de sal y agua en muchas superficies del cuerpo), ofreciendo una mejora potencialmente transformadora con respecto a los estándares de atención actuales con efectos más duraderos. efectos.
“CIRM está encantado de respaldar esta terapia pionera con células madre basada en las vías respiratorias sinusales con corrección genética para la sinusitis crónica en pacientes con FQ. Este enfoque innovador tiene el potencial de mejorar la calidad de vida de los pacientes con FQ más allá de los tratamientos actuales”, afirmó Abla Creasey, PhD, vicepresidente de desarrollo terapéutico de CIRM.
“Nos complace haber reunido un equipo multidisciplinario tan destacado a través del CDCM de Stanford para llevar este producto basado en células madre a personas con fibrosis quística. Y estamos entusiasmados de asociarnos con CIRM para abordar la gran necesidad médica no cubierta de esta población. Nuestra experiencia ha sido que dichas asociaciones con CIRM han sido altamente sinérgicas”, dijo el Dr. Porteo.
Prevención de la insuficiencia cardíaca después de un ataque
CIRM otorgará una subvención de $6 millones a Arjun Deb, MD, de UCLA para avanzar en el desarrollo de un anticuerpo monoclonal humanizado terapéutico para el tratamiento del infarto de miocardio (también conocido como ataque cardíaco) y la posterior insuficiencia cardíaca.
Esta terapia se dirige a ENPP1, una proteína que exacerba el daño cardíaco mediante inflamación y fibrosis después de un evento cardiovascular. Al inhibir ENPP1, este tratamiento único tiene como objetivo reducir la inflamación, reducir la fibrosis y prevenir el desarrollo de insuficiencia cardíaca después de un ataque cardíaco.
Sólo en Estados Unidos, cerca de 7 millones de personas viven con insuficiencia cardíaca, y la tasa de supervivencia después del diagnóstico es sólo de alrededor del 50 por ciento en cinco años. Las enfermedades cardiovasculares siguen siendo una de las principales causas de muerte en California y representan casi un tercio de todas las muertes.
"Estamos muy agradecidos con agencias como CIRM que han apoyado este proyecto desde el principio", dijo el Dr. Deb. "Esperamos ofrecer este nuevo agente terapéutico a millones de personas con insuficiencia cardíaca en California y más allá".
La necesidad de una terapia que detenga la progresión hacia la insuficiencia cardíaca después de un ataque cardíaco es significativa, ya que los ataques cardíacos contribuyen entre el 40 y el 70 por ciento de todas las insuficiencias cardíacas en el mundo occidental.
“La prevención de la insuficiencia cardíaca después de un ataque cardíaco es una gran necesidad médica no cubierta. Es intrigante saber que la insuficiencia cardíacae de ataques cardíacos couPotencialmente se puede prevenir con un tratamiento único con este medicamento”, añadió el Dr. Creasey.
Dedicando 41 millones de dólares para avanzar en la investigación de la etapa traslacional
CIRM también otorgó más de $41 millones para apoyar 10 proyectos en su programa traslacional.
El objetivo del programa traslacional de CIRM es apoyar proyectos prometedores basados en células madre o genes que aceleren la finalización de las actividades de la etapa de traslación necesarias para avanzar al estudio clínico o al uso final amplio. Entre ellos se pueden incluir candidatos terapéuticos, métodos o dispositivos de diagnóstico y herramientas novedosas que aborden obstáculos críticos en la investigación.
Los solicitantes seleccionados en el programa traslacional de CIRM este mes son:
| Solicitud # | Título del programa | Investigador Principal/Institución | Cantidad |
| TRAN1-16050 | Combatir el cáncer de ovario con terapia con células CAR-NKT disponible en el mercado diseñada con células madre | Yang, Lili – UCLA | $6,312,000 |
| TRAN1-16225 | Desarrollo de una interneurona humana alogénica universal Candidato a terapia celular para el tratamiento de pacientes resistentes a los medicamentos. epilepsia focal | Nicholas, Cory R. - Terapéutica Neurona | $3,828,714 |
| TRAN1-16011 | Desarrollo de una terapia génica para el tratamiento de Traducción de la deficiencia de guanidinoacetato metiltransferasa Prueba de concepto in vivo para respaldar un pre-IND | Lipshutz, Gerald – UCLA | $5,145,825 |
| TRAN1-16026 | Hacia una cura para la enfermedad de Gaucher tipo 1: autóloga Trasplante de tallo hematopoyético editado con genoma Células | Gómez-Ospina, Natalia – Stanford | $4,997,237 |
| TRAN2-16061 | Un organoide clínico digital rápido derivado del paciente para guiar Decisión sobre el tratamiento del cáncer de mama | Yuan, Yuan – Cedros-Sinai | $1,535,375 |
| TRAN1-16023 | Células TCR-NK hipoinmunógenas derivadas de iPSC para oncología | Conway, Anthony – Replay Holdings, Inc. | $4,107,571 |
| TRAN1-16012 | Una terapia celular accesible y de alta calidad para el Parkinson Enfermedad producida en un sistema de biorreactor escalable para 3D expansión y diferenciación celular | Joshi, Abhay – Axent Biosciences Inc. | $3,999,241 |
| TRAN1-16013 | Desarrollo de un antisentido dirigido a UNC13A Tratamiento con oligonucleótidos (ASO) para la ELA, para habilitar la IND Estudios | Alworth, Samuel V. – AcuraStem Inc. | $4,012,325 |
| TRAN1-16192 | Abordar el cáncer de páncreas con alogénicos disponibles en el mercado Células NK PSCA-CAR | Tian, Lei - Instituto de Investigación Beckman de City of Hope | $6,036,000 |
| TRAN4-16091 | Purificación de células madre hematopoyéticas humanas (HSC) para Trasplante clínico de células madre | Weissman, Irving L. – Stanford | $1,499,683 |
Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión. Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad.
Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.
