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South San Francisco, CA – El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), el instituto más grande del mundo dedicado a la medicina regenerativa, desea felicitar a Rocket Pharmaceuticals, Inc, una empresa líder en biotecnología de última etapa, por recibir la aceptación de la FDA de EE. UU. de la Solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) y la revisión de prioridad para RP-L201 (marnetegragene autotemcel), una terapia génica basada en vectores lentivirales (LV) para la deficiencia grave de adhesión de leucocitos-I (LAD-I) que recibió financiación y apoyo de CIRM.

La aceptación de BLA por parte de la FDA marca un hito significativo hacia el objetivo de brindar una terapia genética única a pacientes que enfrentan los efectos devastadores de LAD-I, un raro trastorno inmunológico genético pediátrico que predispone a los pacientes a infecciones recurrentes y fatales, para quienes la supervivencia más allá de la infancia es poco probable. La fecha de la Ley de tarifas para usuarios de medicamentos recetados (PDUFA) establecida por la FDA es el 31 de marzo de 2024.

"Actualmente, la única opción de tratamiento es un trasplante de médula ósea, que tiene una morbilidad y mortalidad sustanciales y puede que no sea accesible a tiempo para estos niños", afirmó Kinnari Patel, PharmD, MBA, presidente y director de operaciones de Rocket Pharma. “Agradecemos al CIRM por proporcionar financiación para apoyar esta investigación crítica, así como a los pacientes, cuidadores e investigadores que han compartido este viaje con nosotros. Esperamos seguir trabajando para llevar RP-L201 a los pacientes lo más rápido posible”.

CIRM proporcionó una financiación de 5.9 millones de dólares para respaldar las pruebas de ensayos clínicos de RP-L201. La terapia génica utiliza células madre sanguíneas del propio paciente e inserta una versión corregida del gen mutado. Estas células madre modificadas luego se reintroducen en el paciente. El objetivo es establecer células inmunitarias funcionales que permitan al cuerpo combatir las infecciones.

LAD-I provoca infecciones bacterianas y fúngicas recurrentes que responden mal a los antibióticos, requieren hospitalizaciones frecuentes y pueden ser mortales. Es causada por una mutación en un gen específico que provoca niveles bajos de una proteína llamada CD18. Los niveles bajos de CD18 reducen la capacidad del sistema inmunológico para funcionar de manera eficiente y combatir infecciones.

"La dedicación de Rocket, junto con el apoyo de CIRM, ha sido fundamental para acercar a la realidad esta terapia genética que podría salvar vidas", dijo María T. Millán, MD, presidenta y directora ejecutiva de CIRM. "Este hito representa un paso importante en nuestro compromiso de promover terapias innovadoras que puedan transformar las vidas de los niños y las familias afectados por LAD-I grave".

Acerca de RP-L201 (marnetegragene autotemcel)

RP-L201 es una terapia génica en investigación que contiene células madre hematopoyéticas autólogas (derivadas del paciente) que han sido modificadas genéticamente con un vector lentiviral para entregar una copia funcional del gen ITGB2, que codifica el componente de la integrina beta-2 CD18, un Proteína clave que facilita la adhesión de los leucocitos y permite su extravasación de los vasos sanguíneos para combatir infecciones. Rocket posee las designaciones de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT), Pediátrica Rara y Fast Track de la FDA en los EE. UU., las designaciones PRIME y Producto Medicinal de Terapia Avanzada (ATMP) en la UE y la designación de Medicamento Huérfano en ambas regiones para el programa. RP-L201 obtuvo la licencia del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz. El vector lentiviral fue desarrollado en colaboración entre la UCL y el CIEMAT.

Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)

En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión. Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad. Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.

Para obtener más información, visite www.cirm.ca.gov

Acerca de Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) está avanzando en una línea integrada y sostenible de terapias genéticas en investigación diseñadas para corregir la causa raíz de trastornos complejos y raros. El enfoque independiente de la plataforma de la compañía le permite diseñar la mejor terapia para cada indicación, creando opciones potencialmente transformadoras para pacientes que padecen enfermedades genéticas raras. Los programas clínicos de Rocket que utilizan terapia génica basada en vectores lentivirales (LV) son para el tratamiento de la anemia de Fanconi (FA), una enfermedad genética difícil de tratar que conduce a insuficiencia de la médula ósea y potencialmente cáncer, Deficiencia de adhesión de leucocitos-I (LAD-I). , un trastorno genético pediátrico grave que causa infecciones recurrentes y potencialmente mortales que con frecuencia son mortales, y la deficiencia de piruvato quinasa (PKD), un trastorno monogénico poco común de los glóbulos rojos que provoca una mayor destrucción de glóbulos rojos y una anemia de leve a potencialmente mortal. El primer programa clínico de Rocket que utiliza terapia genética basada en virus adenoasociados (AAV) es para la enfermedad de Danon, una afección devastadora de insuficiencia cardíaca pediátrica. Rocket también está desarrollando programas de terapia génica basados ​​en AAV en la miocardiopatía arritmogénica (MCA) PKP2 y la miocardiopatía dilatada (CMD) asociada a BAG3. Para obtener más información sobre Rocket, visite www.rocketpharma.com.