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South San Francisco, CA, 30 de enero de 2025 – La sección Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a la medicina regenerativa, ha otorgado casi 100 millones de dólares para financiar varios proyectos de sus programas de descubrimiento, traslacional y clínico.
“El CIRM mantiene su profundo compromiso de acelerar las terapias con células madre y genes para los pacientes que las necesitan”, afirmó la Dra. Rosa Canet-Avilés, directora científica del CIRM. “Estamos entusiasmados de apoyar estos proyectos innovadores, que impulsan la investigación desde el descubrimiento hasta el impacto clínico en enfermedades neurológicas, psiquiátricas, cardiovasculares, sanguíneas y relacionadas con el cáncer, así como en el dolor crónico”.
Entre los premios se encuentran dos proyectos preclínicos (CLIN1) y dos ensayos clínicos (CLIN2) en el programa clínico de la Agencia, que proporciona financiación para proyectos elegibles basados en células madre y terapia genética a través de todas las etapas del desarrollo de ensayos clínicos.
Los solicitantes seleccionados en el programa clínico de CIRM este mes son:
| Solicitud # | Título del programa | Investigador Principal/Institución | Cantidad |
| CLIN1-16103 | Terapia génica dirigida a DOK7 para síndromes miasténicos congénitos | Sepúlveda, Patricio — Amplo Biotechnology Inc. | $2,894,305 |
| CLIN1-17165 | Desarrollo de un nuevo oligonucleótido antisentido para el tratamiento de la ataxia espinocerebelosa tipo 3 (SCA3), una enfermedad neurodegenerativa devastadora | Perlman, Susan — Curar enfermedades raras | $5,692,538 |
| CLIN2-14796 | Programa de tolerancia inmunológica retardada tras trasplante renal de la UCLA | Veale, Jeffrey — Universidad de California, Los Ángeles | $7,343,925 |
| CLIN2-17083 | Estudio de fase 1b de TN-401 en adultos con miocardiopatía arritmogénica del ventrículo derecho (ARVC) asociada a la mutación de PKP2 | Pollman, Matthew - Tenaya Therapeutics, Inc. | $8,000,000 |
Una posible terapia regenerativa para trastornos neuromusculares raros
Un premio preclínico de $2.8 millones a Patricio Sepulveda, PhD, MBA, CEO de Amplo Biotechnology Inc. avanzará con AMP-101, un producto de terapia genética para el tratamiento del síndrome miasténico congénito DOK7.
Los síndromes miasténicos congénitos (SMC) son un grupo de trastornos neuromusculares genéticos poco frecuentes que se caracterizan por una debilidad muscular debilitante. Las personas con SMC DOK7 enfrentan desafíos de por vida, que incluyen debilidad muscular extrema, crisis respiratoria con infecciones, letargo profundo y dependencia de dispositivos como dispositivos respiratorios, sondas de alimentación y sillas de ruedas.
Si bien el estándar de atención actual no es óptimo para la mayoría de los pacientes, la terapia genética propuesta podría ser un tratamiento regenerativo a largo plazo.
Al suministrar una copia funcional del gen DOK7 al paciente, AMP-101 tiene como objetivo corregir el defecto genético subyacente. Esta terapia innovadora podría mejorar significativamente los resultados del paciente y transformar la vida de quienes padecen este trastorno limitante de la vida.
“Recibimos el apoyo del CIRM con gran orgullo y un mayor sentido de responsabilidad hacia los pacientes a los que queremos ayudar. Estamos agradecidos por esta oportunidad y confiamos en nuestra capacidad para transformar las vidas de los pacientes de CMS”, expresó el Dr. Sepulveda.
Avanzando en un ensayo clínico de terapia génica para una enfermedad cardíaca hereditaria
El premio clínico de 8 millones de dólares otorgado al Dr. Matthew Pollman, de Tenaya Therapeutics, permitirá el desarrollo de un producto de terapia génica en etapa clínica, TN-401, para el tratamiento de la miocardiopatía arritmogénica del ventrículo derecho (MAVD) causada por mutaciones del gen plakofilina-2 (PKP2). Las mutaciones del gen PKP2 son la causa genética más común de la MAVD y se estima que afectan a más de 70,000 personas solo en los EE. UU.
La ARVC generalmente se manifiesta en adultos jóvenes y produce un alto riesgo de arritmias ventriculares potencialmente mortales, muerte cardíaca súbita y progresión a insuficiencia cardíaca.
La terapia de reemplazo genético TN-401 está diseñada para abordar la causa subyacente de la enfermedad mediante la administración de una versión funcional del gen PKP2 en las células del músculo cardíaco para restaurar potencialmente la función saludable y retardar o revertir la progresión de la enfermedad.
“Nos sentimos honrados de recibir esta subvención del Instituto de Medicina Regenerativa de California, que respaldará nuestro ensayo clínico RIDGE-1 en curso de TN-401, una posible terapia génica de primera clase destinada a tratar a pacientes sintomáticos portadores de mutaciones del gen PKP2, la causa genética más frecuente de miocardiopatía arritmogénica del ventrículo derecho”, afirmó el Dr. Pollman, vicepresidente sénior de Desarrollo Clínico de Tenaya Therapeutics. “Nuestro objetivo es aprovechar el poder de la terapia génica para corregir la causa subyacente de esta enfermedad grave y progresiva, ofreciendo nuevas esperanzas de una mejor calidad de vida a las personas y familias afectadas por esta enfermedad debilitante”.
Dedicando 57.5 millones de dólares para avanzar en la investigación de la etapa traslacional
Además, el CIRM otorgó más de 57 millones de dólares para apoyar 13 proyectos en su programa Traslacional.
El objetivo del programa de traducción del CIRM es apoyar proyectos prometedores basados en células madre o terapias génicas que aceleren la finalización de las actividades de la etapa de traducción necesarias para avanzar hacia el estudio clínico o el uso final generalizado. Los proyectos pueden incluir candidatos terapéuticos, métodos o dispositivos de diagnóstico y herramientas novedosas que aborden obstáculos críticos en la investigación.
Los solicitantes seleccionados en el programa traslacional de CIRM este mes son:
| TRAN1-16924 | Un nuevo tratamiento terapéutico de acondicionamiento de anticuerpos no genotóxicos para ampliar el acceso y la seguridad de las terapias con genes HSCT y CD34+ | Chhabra, Akanksha — Maro Bio | $4,043,427 |
| TRAN1-16935 | Terapia génica con Parkin para la enfermedad de Parkinson | Johnston, Jennifer — Neurología NysnoBio GT | $2,450,510 |
| TRAN1-16959 | Una nueva terapia génica para atacar el glioblastoma mediante vectores virales asociados a adenovirus diseñados a medida | Tran, David — Universidad del Sur de California | $5,927,454 |
| TRAN1-16998 | Células T CAR FM-IL2 para el cáncer de páncreas | Allen, Gregory — Universidad de California, San Francisco | $5,644,776 |
| TRAN1-16919 | Terapia génica con células madre hematopoyéticas para la alfa talasemia | Kohn, Donald — Universidad de California, Los Ángeles | $5,620,230 |
| TRAN1-16965 | Evaluación de una terapia génica lentiviral ex vivo para el tratamiento del síndrome de Angelman | Hollis, Roger — Universidad de California, Los Ángeles | $5,843,083 |
| TRAN1-17069 | Una estrategia terapéutica dirigida con oligonucleótidos antisentido para el síndrome de Timothy | Pasca, Sergiu — Universidad Stanford | $5,596,629 |
| TRAN1-16978 | Desarrollo de una terapia génica epigenética con AAV para trastornos de ganancia de función del gen SCN9A y dolor crónico | Moreno, Ana — Navega Terapéutica | $3,982,633 |
| TRAN1-16960 | Terapia genética dirigida al ARNm de mHTT y a la expansión somática para tratar la enfermedad de Huntington | Agosto, Paul — Terapéutica ReviR | $4,618,687 |
| TRAN1-17000 | Traducción de células T con CAR GlyTR2: eliminación segura de todo tipo de cáncer mediante la focalización dependiente de la densidad de los glicanos cancerosos con efecto velcro | Demetriou, Michael — Universidad de California, Irvine | $4,581,144 |
| TRAN1-16994 | Una terapia genética para el tratamiento de la lipodistrofia congénita | Lewis, John — Productos farmacéuticos Entos | $4,000,000 |
| TRAN1-16986 | Desarrollo de una terapia de células T CAR derivadas de iPSC lista para usar para el tratamiento de tumores sólidos | Hosking, Martin — Fate Therapeutics, Inc. | $4,000,000 |
| TRAN4-17158 | Ingeniería celular diseñada específicamente para la fabricación rápida de terapias con células madre | Han, Sewoon — Biotecnología CellFE | $1,187,250 |
Financiación de la investigación traslacional para la enfermedad de Parkinson
Un premio de 2.5 millones de dólares a Jennifer Johnston, PhD, directora ejecutiva de NysnoBio GT Neurology, apoyará la investigación traslacional sobre una terapia génica basada en el virus adenoasociado (AAV) para administrar el gen Parkin a pacientes con enfermedad de Parkinson con mutaciones en el gen Parkin.
Actualmente, no existen terapias que modifiquen la enfermedad de Parkinson. La terapia génica propuesta se dirige a la causa genética más común de Parkinson al restaurar la Parkin, un factor neuroprotector conocido por restablecer la salud de las células enfermas.
Si tiene éxito, la terapia tiene el potencial de ser una terapia curativa para el trastorno del movimiento asociado con el Parkinson, mejorando drásticamente la calidad de vida de los pacientes en California y el mundo.
“NysnoBio se siente honrada de recibir esta prestigiosa subvención del CIRM, cuya financiación es fundamental para promover terapias pioneras para curar enfermedades humanas”, afirmó el Dr. Johnston. “El CIRM es un firme defensor de las terapias celulares y genéticas, eliminando obstáculos y creando eficiencias para garantizar la integración de nuevas modalidades terapéuticas en el arsenal sanitario contra las enfermedades y el sufrimiento humanos”.
Apoyo a una terapia genética para tratar enfermedades crónicas y dolorosas
Una subvención de $4 millones a Ana Moreno, PhD, de Navega Therapeutics apoyará la investigación traslacional para desarrollar una terapia génica epigenética AAV para los trastornos de ganancia de función SCN9A y el dolor crónico.
La terapia genética propuesta se dirige al gen SCN9A que codifica Nav1.7, un canal de sodio responsable de la transmisión de señales de dolor, a nivel de ADN, para tratar el dolor crónico.
Si tiene éxito, la terapia puede ofrecer un tratamiento potencial para pacientes que sufren enfermedades debilitantes como la eritromelalgia primaria y la neuropatía de fibras pequeñas, donde las intervenciones farmacológicas tradicionales fallan o conducen a la dependencia de opioides.
Este enfoque no sólo supone un avance significativo en el tratamiento del dolor sin los riesgos de la adicción, sino que también sienta un precedente para el uso de la terapia genética en otras enfermedades crónicas, revolucionando potencialmente el tratamiento del dolor y mejorando la calidad de vida del paciente.
El premio traslacional a Navega Therapeutics representa una progresión del proyecto a partir de un premio CIRM Discovery (DISC2) anterior.
Apoyo a la investigación colaborativa sobre trastornos neuropsiquiátricos
La Junta Directiva del CIRM aprobó casi 17 millones de dólares para apoyar dos proyectos adicionales en el programa piloto de la Agencia. Recordar Programa. Los premios aprobados se destinarán a dos equipos de investigación dirigidos por Aparna Bhaduri, PhD, en UCLA y Mercedes Paredes, MD, PhD, en UCSF:
| DISCO4-16337 | Definición del metabolismo neurovascular en los trastornos neuropsiquiátricos y del desarrollo neurológico | Bhaduri, Aparna - Universidad de California, Los Ángeles | $10,330,000 |
| DISCO4-16345 | Modulación multigénica para rescatar síndromes de microdeleción asociados al SNC | Paredes, Mercedes — Universidad de California, San Francisco | $6,253,897 |
Recordar-Investigación que utiliza enfoques innovadores y multidisciplinarios en enfermedades neurológicas–es una iniciativa diseñada para acelerar el descubrimiento de los mecanismos que subyacen a los trastornos neuropsiquiátricos. El objetivo de esta iniciativa es proporcionar una base sólida para futuras investigaciones clínicas y translacionales, que puedan conducir a la identificación de nuevos objetivos y biomarcadores.
“Los tratamientos eficaces para las enfermedades neuropsiquiátricas siguen siendo una necesidad médica importante no satisfecha en California, Estados Unidos y el mundo”, afirmó el Dr. Canet-Avilés, director científico del CIRM. “El programa ReMIND forma parte de un esfuerzo deliberado del CIRM por apoyar la investigación multidisciplinaria como una forma de catalizar la innovación, especialmente en áreas de gran impacto potencial”.
En 2024, El CIRM recibió 67.5 millones de dólares para apoyar cinco proyectos en el marco del programa ReMIND. Estas últimas aprobaciones elevan a siete el número final de equipos financiados, que comprenden 44 investigadores en total de 10 instituciones de investigación de California. El CIRM apoyará la red de equipos financiados facilitando el intercambio de datos y conocimientos durante los próximos cuatro años.
“Nuestra esperanza con el programa ReMIND es catalizar colaboraciones innovadoras e interdisciplinarias”, afirmó el Dr. Chan Lek Tan, director científico sénior. “Creemos que los equipos financiados representan un conjunto diverso de enfoques y preguntas y harán avanzar este objetivo”.
Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) es una agencia de financiamiento creada por los californianos para acelerar la investigación en medicina regenerativa y brindar tratamientos a pacientes con necesidades médicas no satisfechas.
Fundado en 2004 mediante la aprobación de la Proposición 71, el CIRM fue financiado inicialmente con $3 mil millones del estado de California para apoyar la investigación en curso y, en 2020, fue financiado nuevamente con otros $5.5 mil millones a través de la Proposición 14 para continuar el importante trabajo de la Agencia.
El CIRM ha proporcionado miles de millones de dólares en financiación para apoyar la investigación genética y de células madre y los programas de desarrollo de su cartera. A través de los programas de investigación, infraestructura y educación de la Agencia, el CIRM tiene como objetivo transformar el campo de la medicina regenerativa, estimular el crecimiento económico y mejorar las vidas de diversas comunidades en todo el estado.
Para obtener más información, vaya a www.cirm.ca.gov.
