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Sur de San Francisco, CA, 23 de febrero de 2024 – El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), la institución más grande del mundo dedicada a la medicina regenerativa, otorgó 56 millones de dólares para financiar diversas investigaciones clínicas destinadas a tratar la enfermedad de Parkinson, afecciones autoinmunes y una variedad de cánceres.
Los premios apoyarán siete proyectos en el programa clínico de la Agencia, que proporciona financiación para proyectos elegibles basados en terapia génica y con células madre a lo largo de todas las etapas del desarrollo de ensayos clínicos.
Además, CIRM aprobó la concesión de 21.3 millones de dólares para crear una red de laboratorios de recursos compartidos (SRL) para el modelado basado en células madre, un componente importante del programa de infraestructura de CIRM.
Los premios clínicos aprobados en la reunión del Comité de Supervisión de Ciudadanos Independientes (ICOC) de CIRM de enero incluyen:
| Solicitud #
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Título del programa
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Investigador Principal/Institución |
Cantidad
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| CLIN1-14845 | Células madre neuronales administran viroinmunoterapia oncolítica para el cáncer de ovario | Abody, Karen - Ciudad de la Esperanza | $5,314,547 |
| CLIN1-15337 | El receptor de señalización quimérico TGFB (CTSR) permitió la terapia de células T con CAR anti-B7H3 en niños, adolescentes y adultos jóvenes (AYA) con tumores sólidos recurrentes | Asgharzadeh, Shahab – Hospital Infantil de Los Ángeles | $6,000,000 |
| CLIN2-14801 | Células T receptoras de antígeno quimérico IL13Ra2 derivadas de tallo para pacientes con melanoma y tumores sólidos avanzados | Kalbasi, Anusha – Stanford | $10,211,085 |
| CLIN2-15547 | Estudio de fase 1/2a de aumento de dosis de reemplazo de neuronas autólogas en la enfermedad de Parkinson (EP) esporádica | Wirth, Edward - Neurociencia de Aspen | $8,000,000 |
| CLIN2-15562 | Estudio de fase 1 de células T E-SYNC autólogas en participantes adultos con glioblastoma EGFRvIII + | Okada, Hideho – UCSF | $10,927,618 |
| CLIN2-16063 | Un estudio de fase 1/2 para evaluar una célula T CAR biespecífica dirigida a CD19/CD20, en la nefritis lúpica (NL) refractaria y el lupus eritematoso sistémico (LES) | Benjamín, Jonathan – ImmPACT-Bio, Inc. | $8,000,000 |
| CLIN2-16303 | Un estudio de fase 1 en participantes con lupus eritematoso sistémico activo de moderado a grave | Hickingbottom, Barbara - Terapéutica del destino | $7,934,448 |
Un tratamiento individualizado para el Parkinson
Un premio de 8 millones de dólares para Aspen Neuroscience impulsará una terapia de reemplazo de neuronas dopaminérgicas derivadas de células madre en investigación para la enfermedad de Parkinson (EP). Esta terapia potencial individualizada se está explorando en un ensayo clínico de fase 1/2a, el primero en humanos, para pacientes con EP de moderada a avanzada.
La EP, que afecta a más de un millón de estadounidenses, es un trastorno neurodegenerativo devastador que causa problemas motores y para caminar, así como problemas de equilibrio y coordinación. Las terapias existentes alivian los síntomas pero no tratan la enfermedad, lo que genera una importante necesidad médica insatisfecha para quienes padecen esta afección crónica.
"Nos gustaría agradecer al CIRM por su apoyo a este programa para investigar una terapia celular autóloga para la enfermedad de Parkinson, que es una afección muy personalizada", dijo Damien McDevitt, PhD, presidente y director ejecutivo de Aspen Neuroscience, Inc. "Esta primera- El ensayo en humanos es la culminación de muchos años de trabajo de un extraordinario equipo de investigadores y médicos. Nuestro enfoque de proporcionar a los pacientes sus propias células neuronales de dopamina tiene el potencial de impactar todo el campo de los trastornos neurodegenerativos”.
Este ensayo clínico tiene como objetivo evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de esta terapia única que, de tener éxito, eliminaría la necesidad de medicamentos diarios.
"Este premio clínico representa un importante paso adelante en el panorama del tratamiento de la enfermedad de Parkinson al avanzar en la terapia individualizada que tiene el potencial de restaurar la función motora en aquellos afectados por esta devastadora afección", dijo el Dr. Abla Creasey, PhD, vicepresidente de Desarrollo Terapéutico. en el CIRM.
CAR T CD19 disponible para pacientes con enfermedades autoinmunes
A través de una subvención de 7.9 millones de dólares a Barbara Hickingbottom, MD, de Fate Therapeutics, CIRM y Fate avanzarán en la investigación clínica de FT819, una terapia de células T con CAR CD19 derivadas de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) para el lupus eritematoso sistémico (LES). El LES es una enfermedad autoinmune debilitante y afecta a más de 200,000 estadounidenses, en particular a mujeres de color.
FT819 se dirige a las células B con el objetivo de restablecer el sistema inmunológico y proporcionar una remisión sin fármacos a pacientes con enfermedades autoinmunes. Fate fabrica FT819 utilizando una línea clonal maestra iPSC como fuente de células de renovación, proporcionando un producto de terapia celular uniforme que se produce en masa y se entrega listo para usar a los pacientes. Como resultado, FT819 está diseñado para llevar el potencial curativo de la terapia celular a un gran número de pacientes con LES y otras enfermedades autoinmunes.
"Este enfoque innovador es muy prometedor para transformar la práctica clínica del lupus eritematoso sistémico, proporcionando una nueva opción de tratamiento potencial para las personas y familias afectadas por esta desafiante enfermedad", añadió el Dr. Creasey.
"La terapia con células T con CAR CD19 ha demostrado un enorme potencial para pacientes con enfermedades autoinmunes", dijo el Dr. Hickingbottom. "Esperamos asociarnos con CIRM para aprovechar ampliamente este potencial con FT819, la primera terapia de células T con CAR de la industria fabricada a partir de una línea clonal maestra de iPSC para llegar a la investigación clínica".
Identificación de posibles nuevas opciones de tratamiento para el cáncer de ovario
Otro proyecto agregado al programa clínico de CIRM incluye una subvención de $5.3 millones a Karen Aboody, MD de City of Hope, para una investigación preclínica en etapa avanzada para desarrollar un tratamiento mediado por células madre neurales para un cáncer de ovario metastásico resistente a la quimioterapia.
Aproximadamente 22,000 mujeres son diagnosticadas con cáncer de ovario (el cáncer ginecológico más letal) cada año en Estados Unidos. En el momento del diagnóstico, más del 70 por ciento de los pacientes ya se encuentran en una etapa avanzada con metástasis abdominales, lo que lleva a una deprimente tasa de supervivencia a cinco años del 34 por ciento. El estándar de atención incluye quimioterapia agresiva, que a menudo produce efectos secundarios tóxicos y el desarrollo de quimiorresistencia, lo que subraya la necesidad de opciones de tratamiento más seguras y efectivas para mejorar el resultado clínico de estos pacientes.
Este tratamiento propuesto utiliza células madre neurales para dirigir un virus oncolítico directamente a los sitios de tumores de ovario abdominal. El virus infecta y mata las células tumorales, incluso si son resistentes a la quimioterapia, lo que luego estimula el sistema inmunológico del paciente para que reconozca y combata el cáncer.
Si tiene éxito, esta terapia administrada con células madre puede conducir potencialmente a un tratamiento más eficaz y menos tóxico para pacientes con cáncer de ovario en estadio III, mejorando la supervivencia y la calidad de vida.
"La financiación de CIRM nos permite completar los estudios preclínicos, la fabricación de productos y el diseño de ensayos clínicos necesarios para recibir la aprobación de la FDA para trasladar este nuevo tratamiento a los pacientes en un plazo de 2 a 3 años", dijo el Dr. Aboody.
CIRM ha apoyado anteriormente a Aboody y al equipo de investigación de City of Hope con un premio por investigación traslacional en etapas anteriores.
Fomento de la colaboración a través de laboratorios compartidos
La Junta del CIRM también otorgó 21.3 millones de dólares para crear una red de Laboratorios de Recursos Compartidos (SRL) para el modelado basado en células madre. Los SRL son un componente importante del Programa de Infraestructura del CIRM, que está diseñado para abordar los desafíos que obstaculizan el progreso en el campo de la medicina regenerativa.
Los premios aprobados incluyen:
| Solicitud | Título del programa | Director de Programa – Institución | Cantidad |
| INFR6.1-15357 | Laboratorio de recursos compartidos de modelado de enfermedades basado en células madre | Carlesso, Nadia – Ciudad de la Esperanza | $5,400,000 |
| INFR6.2-15383 | Un enfoque de automatización modular para el modelado de células madre para aumentar el rendimiento, la reproducibilidad y el acceso | Plath, Kathrin – UCLA | $3,999,999 |
| INFR6.2-15368 | Laboratorios de recursos compartidos para mejorar el modelado y la capacitación de células madre in vitro | Walsh, Craig - UC Irvine | $4,000,000 |
| INFR6.2-15527 | Un centro para el modelado y la terapéutica de enfermedades con células madre | Conklin, Bruce - Institutos Gladstone | $4,000,000 |
| INFR6.2-15400 | 0 Centro CIRM ASCEND – Promoción de la educación sobre células madre y nuevos descubrimientos | Lindstrom, Nils – USC | $3,946,795 |
La Junta del CIRM también recomendó que 11 solicitantes puedan revisar y volver a presentar sus solicitudes para la aprobación de financiación.
El objetivo de los SRL es fomentar la colaboración entre los investigadores de California, romper los silos de investigación y brindar a los estudiantes e investigadores acceso a recursos y capacitación de primer nivel en el uso de modelos basados en células madre para acelerar la ciencia de clase mundial. Estos modelos basados en células madre incluyen varios tipos de células del cerebro, el sistema cardiovascular y otros sistemas de órganos, y ayudarán a avanzar en el conocimiento de las enfermedades humanas para identificar posibles terapias, biomarcadores y fármacos candidatos.
La red SRL también respaldará el uso de tecnologías de última generación, incluidos CRISPR, análisis ómicos y flujos de trabajo de automatización.
En un Programa de Infraestructura anterior en 2007, CIRM otorgó más de $50 millones para financiar la construcción de laboratorios de investigación compartidos en 17 instituciones académicas y sin fines de lucro, que dedicaron espacio de laboratorio para la investigación utilizando células madre embrionarias humanas (hESC). En ese momento, la investigación de hESC todavía estaba en su infancia y la política federal prohibía que la investigación con hESC se realizara en laboratorios construidos con fondos federales.
“Al invertir en laboratorios de recursos compartidos, no solo brindamos infraestructura esencial para la investigación con células madre, sino que también posicionamos a California a la vanguardia de esta investigación transformadora. Estos nuevos premios SRL muestran el notable progreso en la investigación de células madre y resaltan el papel fundamental del CIRM en el impulso de la investigación de células madre”, dijo la Dra. Rosa Canet-Avilés, vicepresidenta de Programas Científicos y Educación del CIRM. "A través de estos premios, CIRM continuará impulsando el progreso, centrándose ahora en el modelado de enfermedades de vanguardia utilizando células madre humanas".
