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Sur de San Francisco, CA, 24 de abril de 2025 - El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a la medicina regenerativa, ha aprobado la concesión Terapéutica de rayos casi 8 millones de dólares para financiar un ensayo clínico de fase 1 que prueba una terapia para una forma de pérdida de visión conocida como retinitis pigmentosa (RP).
El premio apoyará un proyecto del programa clínico de la Agencia, que financia proyectos elegibles basados en células madre y terapia génica en todas las etapas de desarrollo clínico. Este premio eleva a 116 el número total de ensayos clínicos financiados por el CIRM.
Los detalles de la solicitud y el premio de Ray Therapeutics son los siguientes:
| Solicitud # | Título del programa | Investigador Principal/Institución | Cantidad |
| CLIN2-17086 | Terapia génica optogenética para el tratamiento de la retinosis pigmentaria | Paul Bresge – Ray Therapeutics INC | $7,975,224 |
Desarrollo de una terapia génica para la retinosis pigmentaria (RP)
Las personas con RP suelen empezar a perder la visión en la infancia o al principio de la edad adulta, y los síntomas suelen comenzar con dificultad para ver de noche. La enfermedad, que afecta a aproximadamente 100,000 personas en EE. UU., progresa con el tiempo, dejando a los afectados con una visión de túnel gravemente restringida o ceguera. Con la excepción de una forma genética muy rara de la enfermedad, no existe cura.
Con financiación previa del CIRM, Ray Therapeutics avanzó en el desarrollo de una posible terapia génica para la RP. Esta terapia introduce un gen que produce una proteína fotosensible en las células retinianas ubicadas en la parte posterior del ojo, las cuales normalmente perciben la luz y envían señales al cerebro. Estudios en animales demostraron que el método era seguro y mejoraba la capacidad de los animales para detectar la luz.
“La retinosis pigmentaria sigue siendo una enfermedad devastadora sin tratamientos aprobados para la gran mayoría de los pacientes”, afirmó Paul Bresge, director ejecutivo y cofundador de Ray Therapeutics. “Estamos profundamente agradecidos al CIRM por su confianza en nuestra ciencia y su continuo apoyo a nuestros programas. Nos honra colaborar con el CIRM en el desarrollo de terapias que tienen el potencial de transformar la vida de los pacientes”.
CIRM previamente otorgado Ray Therapeutics otorgó dos subvenciones por un total de 8 millones de dólares para apoyar el desarrollo de su enfoque de terapia génica tanto para la RP como para la atrofia geográfica, otra forma de degeneración macular relacionada con la edad. La subvención recientemente aprobada financiará el primer ensayo clínico para evaluar el enfoque de Ray Therapeutics en pacientes.
“Es increíblemente gratificante ver cómo un proyecto que el CIRM apoyó en sus primeras etapas avanza a ensayos clínicos, acercándonos así a la posibilidad de ofrecer tratamientos efectivos a los pacientes que los necesitan”, afirmó Joe Gold, PhD, Director Sénior de Desarrollo Clínico del CIRM. “Estamos entusiasmados por colaborar con el equipo de Ray Therapeutics en este ensayo clínico y nos comprometemos a mejorar la vida de los pacientes con retinosis pigmentaria en California y en todo el mundo”.
Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) es una agencia de financiamiento creada por los californianos para acelerar la investigación en medicina regenerativa y brindar tratamientos a pacientes con necesidades médicas no satisfechas.
Fundado en 2004 mediante la aprobación de la Proposición 71, el CIRM fue financiado inicialmente con $3 mil millones del estado de California para apoyar la investigación en curso y, en 2020, fue financiado nuevamente con otros $5.5 mil millones a través de la Proposición 14 para continuar el importante trabajo de la Agencia.
El CIRM ha proporcionado miles de millones de dólares en financiación para apoyar la investigación genética y de células madre y los programas de desarrollo de su cartera. A través de los programas de investigación, infraestructura y educación de la Agencia, el CIRM tiene como objetivo transformar el campo de la medicina regenerativa, estimular el crecimiento económico y mejorar las vidas de diversas comunidades en todo el estado.
Para obtener más información, vaya a www.cirm.ca.gov.
