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South San Francisco, CA, 29 de mayo de 2025 – El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a la medicina regenerativa, otorgó 4.7 millones de dólares para financiar una investigación preclínica que tiene como objetivo desarrollar una terapia genética para la enfermedad rara llamada monocromaticidad de conos azules (BCM).

El premio apoyará un proyecto en el programa de proyectos preclínicos de última etapa de la Agencia, que brinda financiamiento para estudios preclínicos de última etapa necesarios para obtener un IND activo con la FDA para un candidato a terapia genética o basada en células madre.

El candidato seleccionado este mes es:

Gracias al premio de 4.7 millones de dólares, Aaron Nagiel, MD, PhD, y el equipo de Blue Gen Therapeutics Foundation impulsarán el desarrollo de una nueva terapia genética para el BCM, una enfermedad ocular hereditaria poco común que afecta la visión del color y gravemente la función visual.

El Dr. Nagiel afirmó: «Esta decisión de financiación del CIRM representa un hito fundamental para los pacientes con miocardiopatía espongiforme broncopulmonar (MCO), sus familias y toda la comunidad de pacientes con distrofia retiniana, a medida que avanzamos en la fase de ensayos clínicos con esta terapia».

El proyecto impulsará una posible terapia génica intravítrea única basada en AAV, diseñada para administrar una copia funcional del gen de la L-opsina directamente a los fotorreceptores de los conos en la retina. El objetivo es restaurar la función de los fotorreceptores rojo y verde, que se ven alterados por mutaciones genéticas en personas con MCA.

Generalmente diagnosticada en la infancia, la miocardiopatía atrófica cerebral (MCA) afecta significativamente la calidad de vida, causando baja visión, sensibilidad a la luz, alteración de la discriminación cromática y movimientos oculares involuntarios. Los tratamientos actuales se limitan al control de los síntomas, lo que subraya la urgente necesidad de opciones terapéuticas más eficaces.

“Este premio refleja el compromiso del CIRM de apoyar la ciencia de vanguardia con el potencial de transformar vidas”, afirmó el Dr. Shyam Patel, Vicepresidente Asociado de Desarrollo Preclínico del CIRM. “La monocromatismo de conos azules es una enfermedad rara pero de gran impacto, sin opciones de tratamiento efectivas. Nos enorgullece apoyar al Dr. Nagiel y al equipo de la Fundación Blue Gen Therapeutics en su trabajo para impulsar un posible tratamiento de terapia génica de una sola aplicación que busca restaurar la visión y mejorar la calidad de vida de las personas que viven con esta afección”.

Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)

El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) es una agencia de financiamiento creada por los californianos para acelerar la investigación en medicina regenerativa y brindar tratamientos a pacientes con necesidades médicas no satisfechas.

Fundado en 2004 mediante la aprobación de la Proposición 71, el CIRM fue financiado inicialmente con $3 mil millones del estado de California para apoyar la investigación en curso y, en 2020, fue financiado nuevamente con otros $5.5 mil millones a través de la Proposición 14 para continuar el importante trabajo de la Agencia.

El CIRM ha proporcionado miles de millones de dólares en financiación para apoyar la investigación genética y de células madre y los programas de desarrollo de su cartera. A través de los programas de investigación, infraestructura y educación de la Agencia, el CIRM tiene como objetivo transformar el campo de la medicina regenerativa, estimular el crecimiento económico y mejorar las vidas de diversas comunidades en todo el estado.

Para obtener más información, vaya a www.cirm.ca.gov.