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Sur de San Francisco, CA, 26 de abril de 2024 - Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a la medicina regenerativa, aprobó la concesión de casi 31 millones de dólares para financiar diversas investigaciones clínicas en todo el espectro de cánceres y enfermedades oculares.

Los premios apoyarán tres proyectos del programa clínico de la Agencia que proporciona financiación para proyectos elegibles basados ​​en terapia génica y con células madre a lo largo de todas las etapas del desarrollo de ensayos clínicos. Estos premios elevan a 106 el número de ensayos clínicos financiados por CIRM.

Los siguientes premios aprobados en la reunión del Subcomité de Revisión de Solicitudes (ARS) de CIRM incluyen:

Solicitud	Título del programa	Investigador Principal/Institución	Cantidad
CLIN2-15282	Terapia RPESC-RPE para la degeneración macular seca relacionada con la edad	Stern, Jeffrey H - Biotecnología Luxa	$4,009,675
CLIN2-15311	Un estudio de fase I/IIa para evaluar la eficacia de una terapia génica con terapia estándar en glioma de alto grado recién diagnosticado	Kasahara, Noriyuki – UCSF	$11,807,220
CLIN2-15343	Un estudio de fase 1B que evalúa la seguridad y eficacia de una terapia celular alogénica en sujetos con carcinoma de células renales de células claras (ccRCC)	Le Gall, John - Terapéutica alógena	$15,000,000

Avances en la investigación sobre enfermedades oculares progresivas

Un premio de 4 millones de dólares para Jeffrey Stern, MD, PhD de Luxa Biotechnology impulsará la investigación clínica centrada en una terapia pionera para la degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE), una afección que afecta a casi 19.8 millones de personas en los Estados Unidos.

La DMAE seca provoca el deterioro de las células epiteliales pigmentarias de la retina (EPR), que son esenciales para sostener la retina y mantener una visión clara. Actualmente, las personas que padecen DMAE seca no tienen opciones de tratamiento eficaces para mejorar su visión, lo que les plantea importantes desafíos en su vida diaria.

Esta investigación se centra en el reemplazo celular de las células del EPR perdidas durante la progresión de la enfermedad de DMAE seca con el objetivo de restaurar la visión.

"Los alentadores resultados preliminares motivan a Luxa Biotechnology a expandir nuestras actividades clínicas y de fabricación de células en California", dijo el Dr. Stern, investigador principal del proyecto. "Agradecemos al CIRM por el apoyo que acelerará el progreso de la terapia con células madre del EPR en beneficio del paciente con DMAE seca".

"Esta terapia tiene el potencial de restaurar la visión perdida en pacientes con DMAE seca y mejorar la calidad de vida de las personas con esta afección que afecta a millones", afirmó el Dr. Abla Creasey, PhD, vicepresidente de desarrollo terapéutico de CIRM. "CIRM ha financiado varios proyectos para la DMAE seca, lo que subraya nuestro compromiso de avanzar en la investigación y los tratamientos para pacientes con pérdida de visión".

Gene  Ensayo de terapia prueba virus que mata el cáncer en tumores cerebrales

Una subvención de 11.8 millones de dólares para Noriyuki Kasahara, MD, PhD de UCSF apoyará un ensayo clínico dirigido a gliomas de alto grado recién diagnosticados. Los gliomas de alto grado son cánceres de rápido crecimiento que se forman en el cerebro o la médula espinal y son difíciles de tratar.

Este premio CIRM apoyará la investigación para explorar el potencial de DB107 (anteriormente Toca 511), que utiliza una plataforma de terapia génica para atacar y penetrar selectivamente las células tumorales, entregando una enzima única que transforma un compuesto inofensivo en un fármaco contra el cáncer justo en el mismo momento. núcleo de las células cancerosas.

Este primer ensayo clínico en humanos evaluará la seguridad y eficacia de una nueva tecnología de terapia génica en pacientes con glioma de alto grado recién diagnosticados. Esta prueba se llevará a cabo en tres instituciones de California (UCSF, USC, UCSD).

Este primer ensayo clínico en humanos en gliomas de alto grado recién diagnosticados representa un nuevo enfoque de tratamiento que tiene como objetivo avanzar en el manejo de esta devastadora enfermedad”, dijo el Dr. Creasey.

Respaldo de un ensayo con células CAR-T para el cáncer de riñón

Además, CIRM aprobó una subvención de 15 millones de dólares a John Le Gall, MD de Allogene Therapeutics, para apoyar el desarrollo de un producto de células CAR-T anti-CD70 diseñado para tratar el carcinoma de células renales de células claras metastásico (ccRCC).

El CCR metastásico es el cáncer de riñón más común a nivel mundial y existen opciones limitadas de tratamiento. Las células CAR-T alogénicas que se dirigen a las células cancerosas CD70 positivas muestran tasas de respuesta prometedoras.

Al dirigirse a las expresiones de CD70 en tumores ccRCC, esta terapia ofrece un enfoque diferente al tratamiento del cáncer, priorizando tanto la eficacia como la seguridad del paciente.

Este estudio clínico tiene el potencial de demostrar el valor de la terapia con células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) en cánceres sólidos como el cáncer de riñón con una gran necesidad médica no cubierta”, dijo el Dr. Creasey.

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Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)

En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión.

Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad.

Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.

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