PARA PUBLICACION INMEDIATA   

Contacto:  
Koren Temple-Perry  
Director sénior de marketing y comunicaciones  
prensa@cirm.ca.gov   

South San Francisco, CA, 21 de noviembre de 2024 – El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a la medicina regenerativa, aprobó la concesión de 29.7 millones de dólares para financiar dos proyectos clínicos destinados a abordar enfermedades pediátricas raras.

Los premios apoyarán proyectos del programa clínico de la Agencia, que proporciona financiación para proyectos elegibles basados ​​en células madre y terapia génica en todas las etapas de desarrollo de ensayos clínicos. Estos premios elevan a 111 el número de ensayos clínicos financiados por el CIRM.

Los solicitantes seleccionados en el programa clínico de CIRM este mes son:
 

Solicitud #	Título del programa	Investigador Principal/Institución	Cantidad
CLIN2-17078	Eficacia y seguridad de células madre hematopoyéticas CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con el vector lentiviral EFSADA que codifica el gen ADA humano en sujetos con ADA-SCID	Kohn, Donald — UCLA	$14,798,337
CLIN2-17127	Terapia génica para la inmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de Artemisa mediante un vector lentiviral autoinactivante	Cowan, Mort — UCSF	$14,999,999

Avanzando en un ensayo clínico con células madre para ADA-SCID

Un premio de 14 millones de dólares al Dr. Donald B. Kohn, de la UCLA, apoyará un ensayo clínico que evalúa una terapia con células madre editadas genéticamente para el tratamiento de la inmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de adenosina desaminasa (ADA-SCID), una enfermedad rara y potencialmente mortal en la que los bebés nacen sin un sistema inmunológico funcional.

Si bien actualmente la mejor opción para la ADA-SCID es un trasplante de células madre de un donante compatible, solo está disponible para alrededor del 20 por ciento de los pacientes. Para otros, los trasplantes no compatibles conllevan un alto riesgo de rechazo y complicaciones a largo plazo.

A diferencia de un trasplante, la terapia propuesta toma las propias células madre del paciente y las modifica genéticamente en el laboratorio para producir la enzima ADA faltante. A partir de ahí, las células madre se devuelven al cuerpo del paciente para restablecer la función inmunológica. La terapia de una sola vez elimina el riesgo de rechazo y reduce significativamente el potencial de efectos secundarios a largo plazo.

“Esta terapia representa un avance significativo en la mejora del panorama de tratamiento para ADA-SCID, ofreciendo esperanzas de un tratamiento potencialmente curativo para esta enfermedad potencialmente mortal”, afirmó Jonathan Thomas, JD, PhD, presidente y director ejecutivo de CIRM. “Estamos orgullosos de apoyar terapias dirigidas a enfermedades raras y abordar las necesidades críticas no satisfechas de estos pacientes jóvenes”.

Esta financiación adicional se produce después de que Orchard Therapeutics transfiriera la licencia de la FDA a UCLA para continuar realizando el ensayo clínico en 2021.

“Esta financiación nos ayudará a avanzar con esta terapia curativa hacia la aprobación de la FDA, acercándonos a ponerla a disposición de todos los pacientes de todo el país”, afirmó el Dr. Kohn. “Estamos profundamente agradecidos al CIRM por su constante colaboración para trabajar en pos de nuestro objetivo común: garantizar que todos los niños que necesiten esta terapia puedan acceder a ella”.  

Apoyo a la terapia génica para enfermedades pediátricas raras  

Otro premio del CIRM también tiene como objetivo apoyar una posible terapia para una enfermedad pediátrica poco común. A través de un premio de 15 millones de dólares al Dr. Mort Cowan, de la UCSF, el CIRM apoyará un ensayo clínico para la inmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de Artemis (Artemis-SCID), un trastorno genético potencialmente mortal que afecta principalmente a los bebés.

Este ensayo se centrará en pacientes con IDCG que tienen mutaciones en un gen llamado DCLRE1C que codifica la proteína Artemis. La SCID Artemis es la forma más difícil de SCID de tratar cuando se utiliza un trasplante de médula ósea estándar de un donante sano.

Los bebés que nacen con Artemis-SCID carecen de un sistema inmunitario adaptativo funcional y de linfocitos T y B, lo que los deja muy vulnerables a infecciones potencialmente mortales e incapaces de sobrevivir sin un tratamiento definitivo. Si bien los trasplantes de médula ósea de un donante sano son el tratamiento estándar actual, conllevan riesgos significativos. Las complicaciones pueden incluir el rechazo del injerto de médula, enfermedad de injerto contra huésped (en la que las células T del donante atacan los tejidos del receptor), infecciones crónicas que provocan daño a los órganos, retraso del crecimiento y muerte prematura.

El equipo de la UCSF modificará genéticamente las células madre sanguíneas del propio paciente con una copia funcional de DCLRE1C, con el objetivo de crear un nuevo sistema inmunológico adaptativo y eliminar los riesgos asociados con un trasplante de médula ósea.

“El CIRM se enorgullece de apoyar este ensayo clínico de fase 2”, afirmó la Dra. Rosa Canet-Avilés, directora científica del CIRM. “Este enfoque innovador tiene el potencial de hacer que el tratamiento sea significativamente más seguro para la inmunodeficiencia combinada grave por arteritis reumatoide (ART-SCID), al tiempo que mejora las tasas de supervivencia de los bebés afectados por esta enfermedad potencialmente mortal”.

“Estamos muy entusiasmados con este enfoque terapéutico definitivo y esperamos que la nueva financiación del CIRM nos permita obtener una licencia biológica de la FDA, haciendo que esta terapia sea accesible para todos los pacientes afectados en todo el mundo”, afirmó el Dr. Cowan.