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Sur de San Francisco, CA, 28 de junio de 2024 – El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a la medicina regenerativa, otorgó 26 millones de dólares para financiar investigaciones clínicas que tienen como objetivo abordar una variedad de cánceres, afecciones cardíacas y enfermedades raras.
Los premios apoyarán cinco proyectos en el programa clínico de la Agencia, que proporciona financiación para proyectos elegibles basados en terapia génica y con células madre a lo largo de todas las etapas del desarrollo de ensayos clínicos. Estos premios elevan a 108 el número de ensayos clínicos financiados por CIRM.
Los solicitantes seleccionados en el programa clínico de CIRM este mes son:
| Solicitud # | Título del programa | Investigador Principal/Institución | Cantidad |
| CLIN1-14792 | Vector superior de globina b orientado hacia adelante para el tratamiento de la anemia de células falciformes | Abedi, Mehrdad - UC Davis | $4,619,455 |
| CLIN1-14825 | Desarrollo de una terapia génica para el tratamiento de la encefalopatía epiléptica relacionada con WWOX (WOREE) | Weiss, Yael - Terapéutica Mahzi | $4,000,000 |
| CLIN1-16244 | Nueva terapia genética dirigida a múltiples factores patológicos de la miocardiopatía arritmogénica asociada a desmoplaquina | Ascheim, Deborah D. - Rejuvenecimiento Bio | $4,000,000 |
| CLIN2-15218 | Un estudio de fase 2 que evalúa la eficacia y seguridad de la terapia génica rAAV administrada por vía intravenosa en pacientes masculinos con enfermedad de Danon | Schwartz, Jonathan - Rocket Pharmaceuticals, Inc. | $5,808,735 |
| CLIN2-16156 | Terapia selectiva de células NK CAR con activación lógica lista para usar dirigida a CD33 y/o FLT3 que expresan neoplasias malignas hematológicas | Emery, Rochelle – Senti Bio | $8,000,000 |
Terapia génica de apoyo para los trastornos cardíacos relacionados con la desmoplaquina
A través de una subvención preclínica de $ 4 millones, Deborah D. Ascheim, MD, y el equipo de Rejuvenate Bio avanzarán en el desarrollo de una terapia génica única (RJB-0402) para el tratamiento de la miocardiopatía arritmogénica variante del gen desmoplaquina (DSP ACM). un trastorno genético en el que una mutación en el gen DSP causa problemas en las conexiones entre las células del músculo cardíaco. Esto puede provocar una afección debilitante, poco común y potencialmente mortal que hace que el corazón lata de forma irregular y potencialmente falle con el tiempo.
RJB-0402 es una nueva terapia genética en investigación que utiliza AAV8, un tipo de virus utilizado para administrar genes, para ayudar al hígado a producir la proteína FGF21. Esta terapia se dirige a varios problemas clave de DSP ACM. Se sabe que FGF21 ayuda al funcionamiento del corazón y reduce problemas como latidos cardíacos irregulares, acumulación de grasa, inflamación y cicatrices, todos ellos comunes en la DSP ACM.
"Nuestro objetivo es apoyar las investigaciones más prometedoras", afirmó Abla Creasey, PhD, vicepresidente de desarrollo terapéutico de CIRM. “Un tratamiento de terapia génica único para pacientes con esta rara enfermedad cardíaca DSP ACM podría tener un impacto significativo en los pacientes con este trastorno degenerativo. Esperamos apoyar a Rejuvenate Bio para llevar esta emocionante terapia a los pacientes con esta enfermedad degenerativa”.
"La financiación y el apoyo estratégico de CIRM acelerarán el desarrollo de nuestro candidato a terapia génica RJB-0402 en ensayos clínicos para pacientes con DSP ACM que necesitan desesperadamente nuevas terapias", afirmó Noah Davidsohn, PhD, director científico y cofundador de Rejuvenate. Biografía. "Confiamos en que RJB-0402, una terapia génica de una sola vez, podría ser una medicina regenerativa transformadora y la primera terapia modificadora de enfermedades para abordar la necesidad médica no cubierta de los pacientes con DSP ACM, y la reciente financiación de CIRM nos permitirá iniciar el primero en un ensayo clínico en humanos”.
Terapias avanzadas para la leucemia mieloide aguda y los síndromes mielodisplásicos
Un premio de 8 millones de dólares para Rochelle Emery, MD, de Senti Bio, impulsará un ensayo clínico para una nueva terapia dirigida a la leucemia mieloide aguda (AML) y los síndromes mielodisplásicos (MDS), afecciones que afectan a aproximadamente 20,000 estadounidenses al año.
La AML y el MDS son cánceres de la sangre que afectan la médula ósea y las células sanguíneas. Ambos cánceres alteran la producción de células sanguíneas sanas y tienen una tasa de supervivencia a cinco años de alrededor del 5 por ciento. Los pacientes con leucemia mieloide aguda recurrente y recurrente enfrentan una mediana de supervivencia de solo 32 a 3 meses a pesar de varios enfoques de quimioterapia o tratamientos de ensayos clínicos.
El premio de CIRM apoyará el desarrollo de una nueva terapia que utiliza células asesinas naturales (células NK) de activación lógica modificadas genéticamente para ayudar al cuerpo a combatir estos cánceres. Este enfoque único y más específico ofrece una solución potencialmente más duradera y eficaz, con el objetivo de aumentar la esperanza de vida media de los pacientes con leucemia mieloide aguda recurrente/recurrente.
"Estamos entusiasmados de avanzar en la investigación clínica para la AML y el SMD, para los cuales existen opciones de tratamiento limitadas", añadió el Dr. Creasey. "Esta terapia innovadora es muy prometedora para mejorar los resultados del tratamiento y brindar nuevas esperanzas a los pacientes que enfrentan estas condiciones desafiantes".
Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión. Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad.
Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.
