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Amy Adams
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South San Francisco, CA, 11 de diciembre de 2025 – La junta directiva del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) aprobó hoy la financiación de más de 160 millones de dólares para 16 nuevos premios de investigación para desarrollar terapias para una variedad de enfermedades raras y comunes; apoyó dos nuevos conceptos de financiación para educar a estudiantes de secundaria, universitarios y de posgrado para carreras en medicina regenerativa; y apoyó una nueva estrategia sobre cómo el CIRM pondrá las terapias de medicina regenerativa al alcance de los californianos.
“El CIRM reconoce que lograr un avance médico es solo el comienzo del complejo proceso de ofrecer nuevas terapias de medicina regenerativa a la población de California”, afirmó Rosa Canet-Avilés, PhD, Directora Científica. “Por eso, el CIRM financia la investigación y los ensayos clínicos en medicina regenerativa, a la vez que fortalece y amplía las oportunidades educativas para los futuros profesionales de la medicina regenerativa y aborda las barreras que podrían impedir que los pacientes de California se beneficien de las terapias celulares y génicas”.
La junta directiva, formalmente conocida como el Comité Independiente de Supervisión Ciudadana, establece las prioridades de la agencia y asigna fondos para los programas de investigación, educación e infraestructura del CIRM, incluyendo la aprobación de nuevas subvenciones y nuevos conceptos de financiación. Está compuesta por 35 líderes de la industria de la investigación y la biotecnología con sede en California, defensores de pacientes, enfermeros y directivos de universidades e instituciones.
Desarrollando curas para los californianos
Las subvenciones aprobadas hoy apoyan cuatro ensayos clínicos como parte del programa clínico del CIRM y doce subvenciones que impulsan descubrimientos hacia ensayos clínicos como parte del programa de desarrollo preclínico. Estos proyectos de investigación preclínica y clínica se centran en enfermedades comunes como la incontinencia urinaria, las cardiopatías y el dolor crónico, así como en enfermedades raras como la leucoencefalopatía, entre otras.
Cuando se aprobó la Proposición 14 de California en 2020 y se asignaron 5.5 millones de dólares al desarrollo de terapias celulares y génicas, 1.5 millones de dólares se destinaron a enfermedades del sistema nervioso central. Con este mandato, el CIRM ha priorizado las solicitudes para dichas enfermedades. Cada uno de los ensayos clínicos aprobados en este ciclo se centra en una afección neurológica.
Los proyectos clínicos aprobados incluyen aquellos que prueban enfoques para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Huntington, que implican la inyección de células neuronales derivadas de células madre en el cerebro de los pacientes para reemplazar las células dañadas. Los programas dirigidos a las enfermedades genéticas raras, el síndrome de Dravet y la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 4J (CMTJ4), están probando terapias genéticas destinadas a corregir los genes mutados que las causan.
Los 12 proyectos preclínicos aprobados abarcan una amplia gama de enfermedades y enfoques terapéuticos. Los premios preclínicos incluyen diversas enfermedades neurológicas, así como enfermedades cardíacas, del cartílago, pulmonares y musculares. Los enfoques terapéuticos abarcan desde terapias celulares disponibles comercialmente hasta terapias genéticas CRISPR inyectadas. La tecnología CRISPR, que valió a sus descubridores el Premio Nobel en 2020, edita directamente genes mutados.
La mayoría de los enfoques de terapia génica administran la terapia a las células mediante un virus modificado. Dos enfoques CRISPR financiados hoy administran la terapia a las células del cuerpo sin usar un virus, lo cual es una novedad en la cartera activa del CIRM y podría superar los problemas comunes del uso de virus para este fin.
Los enfoques basados en células madre son igualmente diversos en esta ronda de financiación e incluyen células madre tomadas de los propios tejidos del paciente y modificadas en el laboratorio, o que implican enfoques listos para usar en los que las células se modifican en un laboratorio, se distribuyen a sitios de ensayos clínicos y se inyectan en el paciente.
Los solicitantes seleccionados en el programa de Desarrollo Preclínico del CIRM son:
| Solicitud # | Título del programa | Investigador principal/Institución | Cantidad |
| PDEV-19137 | Desarrollo de una terapia génica epigenética con AAV para trastornos de dolor crónico intratable | Ana Moreno – Navega Terapéutica | $9,486,864 |
| PDEV-19164 | Una terapia de edición genética CRISPR-CasX de primera clase para reducir la Lp(a) y prevenir eventos cardiovasculares. | María Mirotsou – Terapéutica Escribana | $12,714,480 |
| PDEV-19141 | TY1 y semaglutida para el tratamiento de la ICFEp cardiometabólica | David Lefer – Cedars-Sinai | $10,571,220 |
| PDEV-19150 | Un editor de genes CRISPR-CasX de primera clase que silencia la transcripción de APOC3 para el tratamiento de la hipertrigliceridemia grave | Brett Staahl - Terapéutica Scribe | $13,000,000 |
| PDEV-19140 | Edición de genes mediada por CRISPR/Cas9 de células madre y progenitoras hematopoyéticas para la ataxia de Friedreich | Stephanie Cherqui – UCSD | $7,423,504 |
| PDEV-19154 | Desarrollo en etapa avanzada de AS-241, un tratamiento con oligonucleótido antisentido dirigido a UNC13A para la esclerosis lateral amiotrófica, para estudios que permitan la IND. | Samuel Alworth – AcuraStem Incorporated | $7,500,000 |
| PDEV-19133 | Regeneración de tejido cartilaginoso basada en células madre | Darryl D'Lima - Salud Scripps | $12,715,000 |
| PDEV-19138 | Fármaco de ARN no codificante para la miocardiopatía arritmogénica | Alessandra Ciullo – Cedars-Sinai | $10,419,929 |
| PDEV-19156 | Terapia génica para la deficiencia de alfa-1 antitripsina | Melissa Calton – Terapia Molecular 4D, Inc. | $5,916,702 |
| PDEV-19152 | Avances en una terapia miotrópica que desvía la atención del hígado para LGMD2i/R9 | Tahseen Mozaffar – Cura de enfermedades raras | $7,350,596 |
| PDEV-19149 | Terapia de reemplazo de microglía para la leucoencefalopatía relacionada con CSF1R | Sunil Gandhi – Biografía de Savanna | $12,993,456 |
| PDEV-19131 | Células musculares lisas progenitoras autólogas derivadas de iPSC para el tratamiento de la incontinencia urinaria | Bertha Chen – Stanford | $7,499,999 |
Los solicitantes seleccionados para el programa clínico del CIRM son:
| Solicitud # | Título del programa | Investigador principal/Institución | Cantidad |
| CLIN2-19068
|
Un ensayo de fase 1 de RNDP-001, un fármaco progenitor dopaminérgico, en la enfermedad de Parkinson idiopática | Howard Federoff – Terapéutica Kenai | $8,000,000 |
| CLIN2-18731
|
Desarrollo clínico de ETX101, una terapia de regulación génica para el síndrome de Dravet SCN1A+ | Salvador Rico – Terapéutica Codificada | $15,000,000 |
| CLIN2-18595
|
Estudio de fase 1B/2A sobre la seguridad y tolerabilidad de las células madre neuronales humanas para la enfermedad de Huntington (REGEN4HD) | Leslie Thompson – Universidad de California en Irvine | $11,999,933 |
| CLIN2-19061 | Ensayo clínico de fase I/II para CMT4J | Keith Gottlieb – Terapéutica Elpida | $8,000,000 |
Construyendo la fuerza laboral de la medicina regenerativa
La creación de una fuerza laboral calificada que pueda abordar los desafíos científicos de hoy y brindar las soluciones innovadoras del mañana es una parte esencial de la misión del CIRM de acelerar la ciencia de clase mundial y brindar tratamientos de medicina regenerativa transformadores.
Hoy, la junta directiva aprobó los conceptos de dos programas educativos: EDUC8, que combina el Premio Bridges y el Programa COMPASS, y el Programa EDUC3 SPARK, que ofrece prácticas de investigación inmersivas de verano para estudiantes de secundaria. Estos conceptos amplían los programas existentes con algunas actualizaciones para brindar a los estudiantes oportunidades adicionales.
Las becas Bridges facilitan el acceso de estudiantes de pregrado y maestría de universidades estatales y colegios comunitarios a oportunidades de formación en investigación en laboratorios académicos y de la industria biotecnológica. El Programa COMPASS ofrece apoyo académico y mentoría a estudiantes de pregrado en sus primeras etapas, con énfasis en identificar talentos inexplorados y fomentar nuevas perspectivas dentro del mundo científico.
El nuevo programa EDUC8 incluye Bridges y COMPASS, además de la opción de un programa combinado. Este programa paraguas reduce la carga administrativa para los programas con ambas modalidades. EDUC8 también incluye oportunidades de capacitación ampliadas, fruto de encuestas y conversaciones con miembros de la industria para conocer sus necesidades de personal.
“Capacitar a los estudiantes y a los científicos en sus inicios profesionales para que tengan las habilidades y los recursos que necesitan para trabajar en los campos de la investigación con células madre es una parte fundamental del desarrollo y la implementación de terapias de medicina regenerativa”, afirmó Kelly Shepard, PhD, directora de programas de Descubrimiento y Educación en el CIRM.
Hasta la fecha, los programas de educación y capacitación laboral del CIRM han capacitado a más de 4,600 estudiantes, pasantes y becarios en el campo de la medicina regenerativa. Los estudiantes de estos programas provienen de diversas regiones de California y aportan conocimientos y perspectivas únicos que enriquecen sus contribuciones al campo.
Poniendo las terapias a nuestro alcance
El CIRM reconoce que acercar nuevas terapias de medicina regenerativa a la población de California es un proceso de varias etapas. Descubrir y desarrollar terapias celulares y genéticas transformadoras es uno de esos pasos, pero se requiere trabajo adicional para que estas nuevas terapias estén disponibles para quienes puedan beneficiarse de ellas.
Muchos pacientes, especialmente aquellos en comunidades marginadas y de difícil acceso geográfico, enfrentan barreras para acceder a tratamientos médicos. Para abordar este problema, se desarrolló la Estrategia de Acceso y Asequibilidad (A&A) del CIRM para garantizar que los californianos puedan acceder equitativamente a los tratamientos financiados por el CIRM.
La estrategia, que la junta aprobó hoy, proporciona un marco para la manera en que el CIRM brindará terapias celulares y genéticas a los californianos mediante la integración de programas de infraestructura clínica, participación de los pagadores, planificación de asequibilidad y asociaciones en el ciclo de vida completo de los programas.
La estrategia incluye objetivos para integrar la accesibilidad y la asequibilidad en infraestructuras clínicas como las Clínicas Alpha y los Centros de Excelencia en Atención Clínica, que acercan los ensayos clínicos a quienes los necesitan. También exige la colaboración con los financiadores públicos y privados para desarrollar políticas que faciliten el acceso de los pacientes. Finalmente, integra requisitos de planificación temprana en los programas de I+D con el objetivo de ayudar a los beneficiarios a desarrollar estrategias viables para reducir los gastos de bolsillo de los pacientes y facilitar el acceso a terapias a largo plazo.
La junta también recibió información actualizada sobre el Programa de Apoyo al Paciente del CIRM, que ayuda a reducir las barreras financieras para participar en ensayos clínicos. Este programa, que se inicia con un Fondo de Asistencia al Paciente de $15.6 millones, ofrece apoyo financiero para ayudar a los pacientes y sus familias a cubrir los costos de comidas, viajes, alojamiento y transporte asociados con las visitas clínicas. El programa se está expandiendo, pasando de los tres centros de ensayo iniciales a incluir todas las Clínicas Alpha y los programas clínicos del CIRM.
“Todo el esfuerzo, la investigación y los recursos dedicados al desarrollo de nuevas terapias de medicina regenerativa no tendrán éxito si solo unas pocas personas pueden acceder a ellas y costearlas”, declaró María González Bonneville, presidenta del Grupo de Trabajo de Acceso y Asequibilidad y vicepresidenta de la Junta. “El domicilio y los ingresos de un paciente no deberían determinar sus opciones de tratamiento. El CIRM se compromete a ampliar el acceso equitativo a los ensayos clínicos, priorizando a las comunidades marginadas de todo el estado”.
Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
El CIRM fue creado por los californianos para financiar la investigación en células madre y terapia génica con el objetivo de acelerar los tratamientos para pacientes con necesidades médicas insatisfechas. Con $8.5 mil millones en fondos asignados mediante la Proposición 71 en 2004 y la Proposición 14 en 2020, el CIRM apoya los descubrimientos en células madre y terapia génica desde su inicio hasta los ensayos clínicos, capacita a la fuerza laboral en California para ocupar puestos en la próspera industria de la investigación biotecnológica y biomédica del estado, y crea infraestructura para que los ensayos clínicos sean accesibles para toda California. Todos los programas de investigación, desarrollo de la fuerza laboral e infraestructura del CIRM están diseñados para beneficiar a los californianos, cuya visión creó la agencia. Para más información, visite www.cirm.ca.gov.
