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Sur de San Francisco, CA, 27 de marzo de 2025 - El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a la medicina regenerativa, aprobó conceptos de programas de financiamiento nuevos y modificados que preparan el escenario para brindar hasta $425 millones en fondos para investigación científica en los pilares de financiamiento de investigación de descubrimiento, preclínica y clínica.
El consejo directivo del CIRM también aprobó la concesión de 26.5 millones de dólares para financiar tres proyectos destinados a abordar diversas afecciones, incluido el síndrome de Angelman, una forma de epilepsia resistente a los medicamentos, y la prevención de la enfermedad de injerto contra huésped.
Las becas apoyarán proyectos de los programas preclínicos y clínicos de fase avanzada de la Agencia, que financian proyectos elegibles basados en células madre y terapia génica durante la autorización de un nuevo fármaco en investigación (IND) y todas las etapas del desarrollo de ensayos clínicos. Estas becas elevan a 115 el número de ensayos clínicos financiados por el CIRM.
Los solicitantes seleccionados en el programa clínico de CIRM este mes son:
| Solicitud # | Título del programa | Investigador Principal/Institución | Cantidad |
| CLIN1-17103 | Expresión de Ube3a por el sistema hematopoyético para el tratamiento del síndrome de Angelman | Anderson, Joseph — UC Davis | $4,487,656 |
| CLIN2-17080 | TRX103 para la prevención de la EICH (enfermedad de injerto contra huésped) en pacientes que reciben TPH con HLA no compatible para el tratamiento de neoplasias hematológicas | Roncarolo, María - Tr1X Inc. | $8,000,000 |
| CLIN2-17135 | Terapia con células interneuronales inhibitorias para el tratamiento de la enfermedad bilateral resistente a fármacos
Epilepsia del lóbulo temporal |
Nicholas, Cory — Neurona Therapeutics | $13,999,983 |
“Estas decisiones de financiación ejemplifican la dedicación del CIRM para impulsar una investigación impactante y centrada en el paciente que aborde necesidades médicas críticas no satisfechas”, dijo Rosa Canet-Avilés, PhD, directora científica del CIRM.
Estamos especialmente entusiasmados con estos nuevos premios, ya que subrayan nuestro compromiso estratégico de impulsar terapias innovadoras desde el laboratorio hasta la atención al paciente. Estos compromisos no solo reflejan la fuerza innovadora y el espíritu colaborativo de la comunidad científica de California, sino que también impulsan nuestra misión de brindar soluciones transformadoras de medicina regenerativa a quienes las necesitan. Nos entusiasma apoyar estos prometedores proyectos a medida que avanzan en su desarrollo clínico y esperamos seguir colaborando en iniciativas de investigación de vanguardia en los próximos meses.
La junta del CIRM aprueba conceptos nuevos y modificados para el programa de financiación
La junta directiva del CIRM ha aprobado varias nuevas iniciativas de financiación destinadas a impulsar la investigación en medicina regenerativa en California. Estas incluyen:
- DISCO 4: Como parte del programa Discovery del CIRM, esto financiará equipos grandes y colaborativos que utilizan diversas tecnologías para abordar las brechas en la comprensión de las enfermedades humanas.
- DISCO 5: También como parte del programa Discovery, esto apoyará la investigación innovadora realizada por pares de investigadores centrados en la biología de células madre o la medicina regenerativa.
- Desviación PDE: Como parte del programa de desarrollo preclínico del CIRM, esto respaldará la finalización del desarrollo preclínico, la autorización IND de la FDA y el inicio de ensayos clínicos para terapias genéticas y basadas en células madre.
- CLIN2: Como parte del programa de Desarrollo Clínico del CIRM, esto financiará ensayos clínicos para terapias genéticas y basadas en células madre, promoviendo diseños de ensayos innovadores, estrategias de acceso al mercado y actividades de precomercialización.
Además, la Junta aprobó un concepto de financiamiento actualizado para los Centros de Excelencia en Atención Comunitaria (CCCE), que tiene como objetivo ampliar el acceso a los tratamientos de medicina regenerativa en toda California.
Jon Thomas, PhD, JD, CIRM Presidente y Director Ejecutivo, dijo, Con la adopción de estos planes conceptuales, CIRM permanece fully comprometido a financiar la investigación de descubrimiento, preclínica y clínica, con hasta 425 millones de dólares asignado a estos programas recurrentes. En un momento de incertidumbre sobre la financiación federaly, CIRM está resuelto en su apoyo a la investigación sobre terapia celular y genética, posible gracias a los votantes de California a través de la Proposición 14”.
El CIRM publicará los anuncios finales del programa y los detalles en su sitio web durante la primavera y el otoño. Los investigadores interesados en postularse deben visitar nuestra página web. página de oportunidades de financiación y se les anima a Regístrate para recibir alertas por correo electrónico.
Estos esfuerzos se alinean con las recomendaciones del Marco de Asignación Estratégica (SAF) del CIRM, un esfuerzo estructurado e basado en datos diseñado para priorizar los recursos y maximizar el impacto de la financiación del CIRM.
El Dr. Canet-Avilés afirmó: «Estoy sumamente orgulloso del trabajo en equipo que hizo posible estos conceptos y premios en tan poco tiempo. Este ha sido un verdadero esfuerzo colectivo, desde nuestro dedicado personal del CIRM en los programas, la gestión de subvenciones, la revisión, el departamento legal y la gobernanza, hasta el invaluable liderazgo de nuestro Subcomité Científico y el Grupo de Trabajo sobre Neurología. Es un testimonio de nuestro compromiso compartido y de lo que podemos lograr juntos mientras seguimos impulsando la innovación y el avance de las terapias para los pacientes».
Un premio de 4.5 millones de dólares para impulsar la investigación del síndrome de Angelman
Un premio de 4.5 millones de dólares financiará un proyecto de investigación que facilita la IND y está dirigido por Joseph Anderson, PhD, MAS, de UC Davis, cuyo objetivo es avanzar en una terapia con células madre modificadas genéticamente para el síndrome de Angelman.
Este raro trastorno del neurodesarrollo, que se manifiesta en la primera infancia, causa convulsiones, problemas de movimiento y equilibrio, y discapacidad intelectual. El síndrome de Angelman se presenta en uno de cada 15,000 nacidos vivos o en 500,000 personas en todo el mundo. Actualmente, no existe un tratamiento eficaz y la atención se limita al control de los síntomas.
La terapia propuesta implica modificar las propias células madre hematopoyéticas del paciente con un gen corregido. Gen Ube3a, que proporciona instrucciones para la producción de una proteína llamada ubiquitina proteína ligasa E3A. Estudios sugieren que la ubiquitina proteína ligasa E3A desempeña un papel en el desarrollo y funcionamiento normal del sistema nervioso.
En este estudio, las células trasplantadas suministrarían la proteína Ube3a funcional, lo que podría prevenir, detener o revertir los síntomas del síndrome de Angelman.
“Nuestro equipo está muy agradecido por recibir esta financiación del CIRM para seguir avanzando en nuestra terapia para la EA”, afirmó el Dr. Anderson. “A partir de nuestra idea original de utilizar una forma modificada pero funcional de Ube3a en un contexto de células madre hematopoyéticas, esperamos acercarla a la ayuda de los pacientes”.
8 millones de dólares para financiar un ensayo de prevención de la enfermedad de injerto contra huésped en trasplantes de células madre
El consejo directivo del CIRM ha aprobado un premio de 8 millones de dólares para apoyar un ensayo clínico de fase I dirigido por la Dra. Maria Grazia Roncarolo, de Tr1X Inc. El ensayo evaluará la seguridad y tolerabilidad de TRX103, una terapia celular destinada a prevenir la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) en pacientes con cáncer de sangre sometidos a trasplantes de células madre no compatibles.
La EICH se produce cuando las células del donante atacan los tejidos y órganos del receptor, lo que a menudo causa complicaciones potencialmente mortales. Los tratamientos actuales para la EICH, que inhiben el sistema inmunitario, pueden provocar infecciones y reducir la eficacia del tratamiento del cáncer. TRX103, un producto de células T reguladoras de ingeniería alogénica, podría mejorar el acceso al trasplante para pacientes sin un donante compatible, a la vez que reduce el riesgo de EICH.
“Con el apoyo del CIRM, TRX103 ha avanzado rápidamente desde prometedores hallazgos preclínicos hasta ensayos clínicos, lo que nos acerca a transformar los trasplantes de células madre no compatibles en opciones más seguras que salvan vidas”, afirmó el Dr. Roncarolo. “Al aprovechar el poder único de las células Tr1 modificadas, nuestro objetivo es prevenir la enfermedad de injerto contra huésped, mejorar la reconstitución inmunitaria e inducir tolerancia a las células huésped, ampliando así el acceso a terapias curativas para los pacientes que las necesitan con urgencia”.
Este ensayo representa una esperanza para todos los trasplantadores, no solo para obtener mejores resultados, sino también para un futuro en el que tratamientos efectivos y personalizados, como el trasplante de células madre hematopoyéticas, sean accesibles para todos los pacientes, independientemente de la compatibilidad del donante.
Esta aprobación se produce tras una subvención de 4 millones de dólares del CIRM recibida por Tr1X Inc. a principios de 2024 para investigación preclínica en fase avanzada, lo que contribuye al avance de la terapia a ensayos en humanos. De tener éxito, TRX103 podría ampliar el acceso a trasplantes curativos de células madre, a la vez que mitiga los riesgos de la EICH.
Avances en una terapia celular innovadora para la epilepsia resistente a los fármacos
Un premio de 14 millones de dólares financiará un ensayo clínico de fase 1/2 dirigido por Cory R. Nicholas, PhD, director ejecutivo y cofundador de Neurona Therapeutics, para avanzar en NRTX-1001, el primer candidato a terapia celular humana para la epilepsia del lóbulo temporal (TLE) bilateral (ambos lados del cerebro) resistente a fármacos.
La epilepsia, un trastorno neurológico que causa convulsiones recurrentes, afecta a más de 3 millones de personas en Estados Unidos, incluyendo más de 500,000 en California. El lóbulo temporal es la región donde se inician las convulsiones con mayor frecuencia. Si bien los anticonvulsivos son el tratamiento principal, aproximadamente un tercio de los pacientes experimentan convulsiones resistentes a los fármacos, lo que afecta gravemente su calidad de vida. Los tratamientos actuales para la epilepsia resistente a los fármacos suelen implicar cirugías invasivas de lobectomía que destruyen el tejido cerebral y conllevan riesgos graves e irreversibles. Además, los pacientes con ELT bilateral no suelen ser candidatos a cirugías de resección o ablación debido al riesgo de pérdida de memoria profunda y permanente.
El NRTX-1001 podría ofrecer una alternativa novedosa y no destructiva para controlar las convulsiones y evitar el deterioro neurocognitivo. Esta terapia en investigación utiliza neuronas inhibidoras para restablecer el equilibrio en los circuitos cerebrales y suprimir las convulsiones. «Al administrar estas neuronas inhibidoras en zonas específicas del cerebro, buscamos proporcionar el freno necesario que falta en los pacientes con epilepsia», explicó el Dr. Nicholas.
Con el apoyo del CIRM Desde su etapa inicial de descubrimiento hasta el actual primer ensayo en humanos, el NRTX-1001 ha demostrado potencial para tratar este tipo de epilepsia, ofreciendo nuevas esperanzas a pacientes con opciones de tratamiento limitadas. En diciembre de 2024, el La empresa reportó resultados alentadores de su ensayo de fase 1/2 en curso de NRTX-1001 en pacientes con TLE unilateral (un hemisferio cerebral) resistente a fármacos, que indican que la terapia celular ha sido bien tolerada tanto en dosis altas como bajas y puede reducir significativamente las convulsiones. Fue Posteriormente anunció que la FDA había acordado el diseño de un ensayo de Fase 3 que se planea comenzar a inscribir a pacientes con ELT unilateral a finales de este año.
“Agradecemos sinceramente el continuo apoyo y la orientación del CIRM”, afirmó el Dr. Nicholas. “El progreso de NRTX-1001 demuestra la visión y el compromiso del CIRM con la financiación de la ciencia innovadora desde el laboratorio hasta la atención primaria. Con esta nueva subvención, tenemos la oportunidad de ampliar las posibles indicaciones de NRTX-1001 para incluir a la población con ELT bilateral refractaria a fármacos, que representa la mayor necesidad médica no cubierta en la epilepsia. Esta subvención representa un gran logro para la comunidad de pacientes y familias con epilepsia que necesitan opciones de tratamiento alternativas”.
Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) es una agencia de financiamiento creada por los californianos para acelerar la investigación en medicina regenerativa y brindar tratamientos a pacientes con necesidades médicas no satisfechas.
Fundado en 2004 mediante la aprobación de la Proposición 71, el CIRM fue financiado inicialmente con $3 mil millones del estado de California para apoyar la investigación en curso y, en 2020, fue financiado nuevamente con otros $5.5 mil millones a través de la Proposición 14 para continuar el importante trabajo de la Agencia.
El CIRM ha proporcionado miles de millones de dólares en financiación para apoyar la investigación genética y de células madre y los programas de desarrollo de su cartera. A través de los programas de investigación, infraestructura y educación de la Agencia, el CIRM tiene como objetivo transformar el campo de la medicina regenerativa, estimular el crecimiento económico y mejorar las vidas de diversas comunidades en todo el estado.
Para obtener más información, vaya a www.cirm.ca.gov.
