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Sur de San Francisco, CA, 25 de julio de 2024 – El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a la medicina regenerativa, otorgó casi $35 millones para financiar investigaciones clínicas para abordar un trastorno poco común de las células plasmáticas y seis nuevos Laboratorios de Recursos Compartidos, un componente importante del programa de infraestructura del CIRM. .
El premio clínico de 8 millones de dólares otorgado a Ilya Rachman, MD, PhD, de Nexcella, Inc. impulsará una terapia destinada a tratar la amiloidosis de cadena ligera amiloide (amiloidosis AL), un trastorno poco común de las células plasmáticas en el que el sistema inmunológico del cuerpo produce formas anormales. de anticuerpos llamados “cadenas ligeras”.
La concesión se otorga a través del programa clínico de la Agencia, que proporciona financiación para proyectos elegibles basados en terapia génica y con células madre a lo largo de todas las etapas del desarrollo de ensayos clínicos. Este premio eleva a 109 el número de ensayos clínicos financiados por CIRM.
En los Estados Unidos, aproximadamente 4,000 casos nuevos de amiloidosis AL se diagnostican anualmente. Los pacientes con esta afección enfrentan una reducción significativa en su calidad de vida debido a los síntomas debilitantes y la necesidad de intervenciones médicas frecuentes. La carga de vivir con una enfermedad rara también supone tensiones emocionales y financieras para los pacientes y sus familias.
No existe cura para la amiloidosis y el estándar de atención actual es ineficaz para prevenir la progresión de la enfermedad. La terapia propuesta tiene como objetivo eliminar las células plasmáticas defectuosas con un único tratamiento. Utiliza las propias células inmunitarias del paciente, que están genéticamente alteradas, para atacar y destruir con precisión las células problemáticas.
"Nexcella está encantada de haber sido seleccionada para recibir este prestigioso premio y de unirse al próspero ecosistema de innovación biotecnológica de California", afirmó el Dr. Rachman, investigador principal del proyecto. "Creemos que este premio resalta la importancia de NXC-201 como tratamiento potencial para pacientes con amiloidosis AL en recaída/refractaria, que actualmente no cuentan con terapias aprobadas por la FDA".
“La amiloidosis AL tiene una necesidad médica no cubierta. Las terapias actualmente aprobadas para esta rara enfermedad en su mayoría no se toleran bien y no han dado lugar a remisiones sostenidas”, afirmó el Dr. Abla Creasey, PhD, vicepresidente de Desarrollo Terapéutico de CIRM. "Esta terapia única sería un tratamiento innovador para pacientes con amiloidosis AL y los datos preliminares son alentadores".
Fomento de la colaboración a través de laboratorios compartidos
La Junta del CIRM otorgó casi $27 millones a instalaciones adicionales como parte de la red de Laboratorios de Recursos Compartidos (SRL) para el modelado basado en células madre, lo que eleva el total de SRL financiados a 11.
Los SRL financiados por CIRM están diseñados para abordar los desafíos que obstaculizan el progreso en el campo de la medicina regenerativa.
Los premios SRL aprobados incluyen:
| Solicitud # | Título del programa | Investigador Principal/Institución | Cantidad |
| INFR6.1-15363 | Recurso de asociación basado en células madre para Investigación de enfermedades humanas y formación (PIQUE) | Al Alam, Denise - Instituto Lundquist | $5,400,000 |
| INFR6.1-15413 | Recursos para ampliar los derivados de células madre Tejidos y Órganos para la Regeneración Ingeniería (RESTAURAR) | McCloskey, Kara E - UC Merced | $5,396,133 |
| INFR6.1-15517 | Laboratorio de recursos compartidos para el tallo humano Modelado basado en células (SRL-hSC) | Sprowles, Amy - Fundación Estatal Humboldt | $4,399,888 |
| INFR6.2-15440 | Laboratorio de recursos compartidos para el modelado basado en células madre: recursos para explorar el Fundamentos biológicos del envejecimiento y patologías asociadas a la edad | Gage, Fred H - Instituto Salk | $3,641,064 |
| INFR6.2-15475 | Laboratorio de recursos compartidos para Stem avanzado Modelado basado en células | Sharma, Arun — Cedars-Sinai | $3,991,879 |
| INFR6.2-15457 | Laboratorio de recursos compartidos para el modelado basado en células madre en biología de células madre y Ingeniería | Clegg, Dennis O - UCSB | $3,999,995 |
El objetivo de los Laboratorios de Recursos Compartidos (SRL) financiados por el CIRM es fomentar la colaboración entre los investigadores de California, romper los silos de investigación y brindar a los estudiantes e investigadores acceso a recursos y capacitación de primer nivel utilizando modelos basados en células madre, que incluyen varias células. tipos de cerebro, sistema cardiovascular y otros sistemas de órganos. Estos modelos basados en células madre ayudarán a avanzar en el conocimiento de las enfermedades humanas para identificar posibles terapias, biomarcadores y fármacos candidatos.
Hay dos categorías de SRL: SRL6.1, que prestará servicios a investigadores, educadores y estudiantes de California en áreas geográficas donde el acceso a modelos de células madre es limitado; y SRL6.2, que permitirá a los principales expertos en modelos basados en células madre compartir sus modelos y experiencia a nivel local y en todo California.
Un premio SRL de $4.4 millones apoyará a Amy Sprowles, PhD, de la Fundación Estatal Humboldt para establecer una SRL en la Universidad Politécnica de California Humboldt, la Universidad Estatal más septentrional de California ubicada en una de las áreas geográficas más rurales, remotas y médicamente desatendidas de California.
El SRL propuesto en Humboldt proporcionará las instalaciones y el equipo para que los investigadores regionales realicen modelos basados en células madre humanas y creen líneas de hiPSC diversas y bien caracterizadas para satisfacer diferentes necesidades médicas.
Cal Poly Humboldt SRL también brindará talleres educativos y experiencias de investigación para estudiantes universitarios, de secundaria y de secundaria; oportunidades de desarrollo profesional para profesionales clínicos locales en la región rural médicamente desatendida de Humboldt; y facilitar la extensión educativa a las comunidades de la región.
"Nos sentimos honrados de tener la oportunidad de ampliar la capacidad de CIRM para acelerar la ciencia de clase mundial para brindar tratamientos de medicina regenerativa transformadores de manera equitativa en nuestra remota pero vibrante área de California a través de la investigación, la educación y la divulgación", dijo el Dr. Sprowles.
Otro premio SRL aprobado por 3.6 millones de dólares apoyará a Fred H. Gage, PhD del Instituto Salk.
El premio permitirá al Instituto Salk distribuir recursos de células madre de calidad controlada para crear numerosas vías para que los investigadores de California logren avances importantes hacia la comprensión del envejecimiento y la neurodegeneración, lo que podría conducir a avances en el diagnóstico y la terapéutica.
"Durante los últimos cinco años hemos almacenado células de una cohorte única de envejecimiento y con el generoso apoyo de CIRM podremos distribuir estos recursos de calidad controlada a las comunidades de investigación de células madre y envejecimiento de California", dijo el Dr. Gage. "Nuestro objetivo es permitir la investigación de una variedad de patologías asociadas a la edad, incluidas las enfermedades neurodegenerativas".
Con el apoyo del CIRM, el Instituto Salk enfatizará la capacitación y la estandarización de los recursos y protocolos celulares para fomentar la investigación reproducible, atraer nuevos californianos al campo de las células madre y garantizar que el estado permanezca a la vanguardia de la biología de las células madre.
“Al invertir en laboratorios de recursos compartidos, no solo brindamos infraestructura esencial para la investigación con células madre, sino que también posicionamos a California a la vanguardia de esta investigación transformadora. Estos nuevos premios SRL muestran el notable progreso en la investigación de células madre y resaltan el papel fundamental del CIRM en el impulso de la investigación de células madre”, dijo la Dra. Rosa Canet-Avilés, vicepresidenta de Programas Científicos y Educación del CIRM. "A través de estos premios, CIRM continuará impulsando el progreso, centrándose ahora en el modelado de enfermedades de vanguardia utilizando células madre humanas".
Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión. Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad.
Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.
