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Amy Adams
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South San Francisco, CA, 25 de septiembre de 2025 – El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) ha aprobado la concesión de más de 73 millones de dólares en 23 subvenciones para apoyar proyectos de investigación de descubrimiento en medicina regenerativa en instituciones de toda California.
Estas subvenciones, aprobadas en la reunión de septiembre del Comité Ciudadano Independiente de Supervisión (la "Junta"), financiarán investigaciones en fase inicial destinadas a impulsar nuevas ideas y herramientas que constituyen el primer paso en el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades. El CIRM aumentó la financiación asignada a esta ronda de subvenciones de 37 millones de dólares a 74 millones de dólares en junio, en respuesta a los recortes en la financiación de la investigación que afectan a las instituciones californianas.
El CIRM fue creado por los votantes en 2004 mediante la Proposición 71 de California y ampliado en 2020 mediante la Proposición 14 para acelerar las terapias para necesidades médicas insatisfechas. La agencia financia la investigación con células madre y terapia génica (conocida colectivamente como medicina regenerativa) desde sus etapas iniciales hasta los ensayos clínicos, con el objetivo de impulsar terapias para las personas en California y el mundo.
Acelerar el descubrimiento
Los premios recientemente aprobados, conocidos como Premios Fundación DISC0, son parte de la iniciativa del CIRM Programas de investigación de la etapa de descubrimientoSe espera que, dentro de tres años, los proyectos financiados impulsen la comprensión de las células madre y la genética en la biología y las enfermedades humanas, desarrollen herramientas basadas en células madre para la innovación biomédica o descubran nuevas aplicaciones en la medicina regenerativa.
“La investigación de descubrimiento es crucial para descubrir nuevas dianas terapéuticas y biomarcadores que podamos traducir en terapias de uso clínico”, afirmó la Dra. Kelly Shepard, directora de los programas de Descubrimiento y Educación del CIRM. “Los proyectos DISC0 tienen el potencial de abordar las lagunas en nuestro conocimiento actual, profundizar en la comprensión de los orígenes y mecanismos de las enfermedades y ampliar las aplicaciones existentes de los tratamientos basados en células madre y terapia génica”.
Los premios DISC0 incluyen dos vías de financiación: una para investigadores principales individuales y una segunda que apoya a equipos colaborativos liderados por un investigador principal con uno o más coinvestigadores.
Las terapias del mañana
Los tratamientos innovadores para las enfermedades no surgen de la nada. Cada uno de los 116 ensayos clínicos Los proyectos financiados por el CIRM hasta la fecha comenzaron con una idea o descubrimiento que surgió de una investigación muy similar a las propuestas en los proyectos DISC0, incluidos los ensayos para epilepsia y ceguera que surgieron de investigaciones de descubrimiento financiadas por el CIRM. Los proyectos DISC0 financiados hoy sientan las bases para las terapias del futuro.
“La investigación en la etapa de descubrimiento sienta las bases para la futura investigación preclínica, los ensayos clínicos y, en última instancia, las curas y tratamientos para personas con necesidades médicas no cubiertas”, afirmó Rosa Canet-Avilés, PhD, Directora Científica del CIRM. “A través de nuestro Marco de Asignación Estratégica, la financiación del CIRM, desde la investigación de descubrimiento hasta los ensayos clínicos, pasando por el desarrollo preclínico, se coordina para garantizar que nuestra cartera de investigación avance hacia los pacientes lo más rápido posible”.
La investigación financiada en esta ronda de subvenciones DISC0 incluye proyectos que buscan identificar nuevas formas de modificar el genoma humano para el tratamiento de enfermedades, nuevas técnicas de trasplante de células madre para trastornos neurodegenerativos en bebés y niños pequeños, e investigaciones sobre la base genética del mayor riesgo de leucemia en personas con síndrome de Down, entre muchos otros.
Las 23 subvenciones aprobadas son:
| Solicitud # | Título del programa | Investigador Principal/Institución | Cantidad |
| DISCO0-17363 | Allele Prospector: Aprovechar la variación genética humana para permitir la edición terapéutica del genoma en cientos de genes de enfermedades | Bruce R. Conklin — Los Institutos J. David Gladstone | $5,112,209 |
| DISCO0-17394 | Aprovechar la biología del desarrollo para lograr una edición genómica in vivo segura y eficiente de las células madre hematopoyéticas | Tippi C. MacKenzie - Universidad de California, San Francisco | $2,316,683 |
| DISCO0-17652 | Enfoques de trasplante de células madre de próxima generación para trastornos neurodegenerativos pediátricos | Nicole G Coufal — Universidad de California, San Diego | $4,628,762 |
| DISCO0-17515 | Escuchando el silencio: mapeo de silenciadores específicos de cada tipo de célula en el cerebro humano en desarrollo | Jingjing Li - Universidad de California, San Francisco | $4,244,432 |
| DISCO0-17608 | Interrogatorio de variantes de repetición en tándem que contribuyen a rasgos psiquiátricos y del neurodesarrollo utilizando modelos de células madre | Melissa Gymrek — Universidad de California, San Diego | $2,405,997 |
| DISCO0-17610 | Desentrañando la trayectoria del desarrollo desde las células madre hematopoyéticas alteradas hasta la leucemia en el síndrome de Down | Hanna Mikkola - Universidad de California, Los Ángeles | $2,337,847 |
| DISCO0-17674 | Identificación y superación de obstáculos para la recuperación auditiva mediante células madre pluripotentes humanas inducidas | Konstantina Stankovic – Universidad de Stanford | $4,608,000 |
| DISCO0-17626 | Desarrollo de un modelo funcional in vitro e in vivo de organoides de riñón sintético humano (hSKO) como plataforma tecnológica para la investigación renal. | Zhongwei Li — Universidad del Sur de California | $2,287,926 |
| DISCO0-17364 | Mecanismos de la haploinsuficiencia de factores de transcripción en la cardiopatía congénita humana | Benoit Bruneau - Los Institutos J. David Gladstone | $2,444,376 |
| DISCO0-17635 | Regulación genética y epigenética de XIST y silenciamiento del cromosoma X en hiPSC: superando barreras en terapias basadas en células madre para la salud de la mujer | Kathrin Plath — Universidad de California, Los Ángeles | $2,358,742 |
| DISCO0-17421 | Desarrollo de células de islotes de reemplazo para la diabetes utilizando células madre humanas | Seung K. Kim - Universidad de Stanford | $3,943,364 |
| DISCO0-17487 | Mecanismos subyacentes a la sensibilidad a la dosis en los trastornos del desarrollo | Joanna Wysocka - Universidad de Stanford | $2,304,000 |
| DISCO0-17685 | Diseccionando las interacciones celulares y moleculares entre el embrión y el endometrio durante la implantación humana | Matteo Amitaba Mole — Universidad de Stanford | $2,290,157 |
| DISCO0-17946 | Descubrimiento de alto rendimiento de factores de formación de embriones mediante modelos de embriones humanos basados en células madre | Magdalena Zernicka-Goetz — Instituto Tecnológico de California | $2,872,697 |
| DISCO0-17976 | Mejora de la predictibilidad clínica con nuevos modelos de nociceptores derivados de iPSC para el dolor crónico | Fernando Alemán — Navega Terapéutica | $1,498,623 |
| DISCO0-18130 | Desbloquear el potencial regenerativo de la plasticidad de los hepatocitos para las enfermedades del sistema biliar | Holger F. Willenbring — Universidad de California, San Francisco | $4,871,000 |
| DISCO0-17315 | El IFN-γ suprime la regeneración de células AT2 para promover la fibrosis pulmonar | Peter Chen — Centro Médico Cedars-Sinai | $4,525,190 |
| DISCO0-17998 | Perfil global de activación genética basada en miRNA para posibilitar una nueva categoría de medicina genética | Chi Zhang — Iris Medicine, Inc. | $2,997,574 |
| DISCO0-17566 | En las neuronas y más allá: cómo las interacciones proteicas dan forma a la respuesta celular a la enfermedad de Huntington | Leslie M. Thompson — Universidad de California, Irvine | $2,056,195 |
| DISCO0-17276 | Modelado del síndrome de Rett, trastorno neurológico, con células madre pluripotentes humanas para su desarrollo en plataformas de cribado de celulosa. | Robert Tjian — Universidad de California, Berkeley | $2,393,281 |
| DISCO0-17488 | Una nueva plataforma para rescatar los trastornos del neurodesarrollo causados por la haploinsuficiencia | Giordano Lippi — Investigación Scripps | $4,086,486 |
| DISCO0-18038 | Edición de bases, multiómica unicelular y organoides cardíacos para decodificar variantes genéticas | Joseph C. Wu — Universidad de Stanford | $4,606,248 |
| DISCO0-17507 | Desentrañando las funciones nucleares de Tau utilizando neuronas humanas inducidas equivalentes a la edad de donantes sanos envejecidos y pacientes con tauopatía | Jerome Mertens — Universidad de California, San Diego | $2,137,778 |
Progreso hacia objetivos estratégicos
También en la reunión de septiembre, el presidente y director ejecutivo del CIRM, Jonathan Thomas, PhD, JD, realizó una presentación para actualizar a la Junta sobre el progreso de la implementación del Marco de asignación estratégica (SAF). El CIRM desarrolló el SAF para garantizar que los fondos restantes de la agencia se traduzcan en terapias. Para ello, el SAF incluye objetivos mensurables que sirven como hitos para impulsar nuevas curas y tratamientos para enfermedades. Las preferencias de financiación en los anuncios de nuevos programas buscan seleccionar las solicitudes con mayor probabilidad de que el CIRM alcance dichos objetivos.
Thomas presentó un pronóstico presupuestario sobre cómo el CIRM invertirá aproximadamente $3.5 millones durante los próximos seis años en los cinco pilares de financiación de la agencia: descubrimiento, preclínico, clínico, educativo e infraestructura. También informó a la Junta sobre el progreso en el desarrollo e implementación de nuevos programas de financiación.
“Quiero recordarles que el SAF y las preferencias que nos ayudarán a alcanzar los objetivos de impacto no están pensados para ser estáticos”, dijo Thomas a la Junta. “Están diseñados para adaptarse en función de la cartera interna del CIRM y los avances en el campo”.
Nuevos miembros de la junta
En la misma reunión, dos nuevos miembros de la junta directiva prestaron juramento. Se trata de Marguerite Casillas, defensora de pacientes con esclerosis múltiple, y Shannon Dahl, PhD, fundadora y directora ejecutiva de Carve Bio. Ambas fueron nombradas por el vicegobernador de California. Lea más sobre... Comité Independiente de Supervisión Ciudadana del CIRM.
“Me enorgullece enormemente formar parte de una organización que apoya la ciencia de vanguardia para ayudar a mejorar la vida de los californianos que viven con enfermedades graves. Me ha impresionado el talento y la pasión del personal del CIRM, y espero conocer a mis compañeros de la junta directiva y aportar mi voz y mis experiencias a nuestros debates”, declaró Casillas.
“Espero aportar mi experiencia en el avance de las terapias, desde la investigación y el desarrollo hasta el reembolso, a la vez que colaboro con otros miembros de la junta directiva que aportan valiosas perspectivas desde la biotecnología, la defensa del paciente y el liderazgo universitario”, afirmó Dahl. “Junto con el equipo del CIRM, apoyaremos la misión del CIRM de brindar tratamientos eficaces a los pacientes de California y otros lugares, y de definir las mejores prácticas para el acceso a la atención médica”.
Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
El CIRM fue creado por los californianos para financiar la investigación en células madre y terapia génica con el objetivo de acelerar los tratamientos para pacientes con necesidades médicas insatisfechas. Con $5.5 mil millones en fondos asignados mediante la Proposición 71 en 2004 y la Proposición 14 en 2020, el CIRM apoya los descubrimientos en células madre y terapia génica desde su inicio hasta los ensayos clínicos, capacita a la fuerza laboral en California para ocupar puestos en la próspera industria de la investigación biotecnológica y biomédica del estado, y crea infraestructura para que los ensayos clínicos sean accesibles para toda California. Todos los programas de investigación, desarrollo de la fuerza laboral e infraestructura del CIRM están diseñados para beneficiar a los californianos, cuya visión creó la agencia.