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South San Francisco, CA, 27 de septiembre de 2024 – El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), uno de los institutos más grandes del mundo dedicados a la medicina regenerativa, anunció recomendaciones clave de su Marco de Asignación Estratégica (SAF), un esfuerzo estructurado e basado en datos diseñado para priorizar los recursos y maximizar el impacto de la financiación del CIRM.

Estas recomendaciones marcan un importante paso adelante en la alineación de las iniciativas del CIRM con la misión general de la Agencia de acelerar el desarrollo y la prestación de tratamientos innovadores de medicina regenerativa.

El SAF será fundamental para orientar los 3.86 millones de dólares restantes de financiación del CIRM, de los cuales 1.14 millones deben destinarse a la investigación neurológica, tal como lo exige la Propuesta 14 (2020). La iniciativa se puso en marcha en septiembre de 2023 tras un debate de priorización que identificó la necesidad de un enfoque más estructurado para la asignación de recursos. Durante los últimos seis meses, el CIRM ha presentado recomendaciones en reuniones conjuntas del Subcomité Científico y del Grupo de Trabajo sobre Neurología sobre áreas en las que la financiación del CIRM puede tener el mayor impacto.

“El panorama de la medicina regenerativa ha evolucionado drásticamente desde la creación del CIRM. Con los avances en terapias celulares y genéticas, incluidos los prometedores descubrimientos para enfermedades raras y prevalentes, debemos asegurarnos de que nuestro enfoque esté en satisfacer las demandas de este campo en rápida expansión”, afirmó Jonathan Thomas, PhD, JD, presidente y director ejecutivo del CIRM. “El Marco de Asignación Estratégica (SAF, por sus siglas en inglés) es crucial para que el CIRM mantenga su papel como líder mundial en medicina regenerativa e investigación con células madre. Por lo tanto, debemos asegurarnos de que estos recursos restantes se distribuyan de manera inteligente para generar el mayor impacto posible”.

Las preguntas de diseño sirvieron como base para orientar el SAF, además de amplios conjuntos de datos clave internos y externos. Los datos se recopilaron y analizaron, lo que desempeñó un papel clave en la formulación de recomendaciones.

Recomendaciones estratégicas del proceso SAF

El SAF fue diseñado para concentrar los recursos del CIRM en objetivos de impacto mensurables enmarcados en cuatro categorías clave: Aceleración del descubrimiento y la traducción, Aprobaciones de terapias celulares y genéticas, Accesibilidad y asequibilidad, y Desarrollo de una fuerza laboral diversa.

El resultado fue un conjunto de seis recomendaciones diseñadas para acelerar el descubrimiento y la traducción de terapias, avanzar en aprobaciones críticas para terapias celulares y genéticas, mejorar la accesibilidad y la asequibilidad, y garantizar una fuerza laboral diversa y calificada capaz de sostener los avances en la medicina regenerativa.

Los siguientes son objetivos y recomendaciones del proceso SAF:

 

Acelerando el descubrimiento y la traducción
Objetivos	Recommendations
1. Catalizar la identificación y validación de al menos 4 nuevos objetivos y biomarcadores, garantizando su integración en la investigación preclínica o clínica de enfermedades en California.	Apoyar la investigación de descubrimiento integral a través de las estructuras de financiación DISC4 y DISC5 Fomentar la innovación colaborativa y multidisciplinaria en la investigación genética y de células madre en diversas disciplinas e indicaciones de enfermedades con la participación temprana de la industria para abordar cuestiones de reproducibilidad y escalabilidad.
	Establecer un Centro de Gestión y Coordinación de Datos (DCMC) para agilizar la gestión de datos y mejorar la utilidad de los datos sobre enfermedades cruzadas Financiar y desarrollar un centro central para la coordinación de datos, facilitando una mejor integración con consorcios e iniciativas de investigación y posibilitando esfuerzos colaborativos en ciencia de datos a través de subvenciones específicas.
2. Acelera desarrollo y utilización de 5 a 8 tecnologías que tienen el potencial de mejorar la seguridad, la eficacia y/o la calidad de las terapias celulares y genéticas.	Programa piloto de plataforma tecnológica INFR para cerrar la brecha entre la investigación y la comercialización Fomentar asociaciones entre investigadores académicos y profesionales de la industria para apoyar programas de incubación de tecnología de múltiples partes interesadas que logren niveles definidos de preparación tecnológica, facilitando así una rápida aplicación en el desarrollo de terapias celulares y genéticas.
Aprobaciones de terapia celular y genética
3. Avanzar 4-7 proyectos de enfermedades raras para la solicitud de licencia de productos biológicos (BLA)	Acelerar la actual línea de terapias para enfermedades raras Aumentar y ampliar la financiación de CLIN4 para abordar de manera integral las brechas de preparación de BLA en Fabricación, investigación clínica/no clínica y precomercialización
	Desarrollo de una terapia basada en una plataforma piloto Implementar un enfoque basado en una plataforma piloto para el desarrollo de terapias genéticas utilizando trastornos neurológicos monogénicos potencialmente mortales como caso de prueba
4. Impulsar De 15 a 20 terapias dirigidas a enfermedades que afectan a los californianos en ensayos en etapa avanzada.	Agilizar los programas de desarrollo preclínico Consolidar DISC2, TRAN 1-4 y CLIN1 para acelerar el desarrollo preclínico, incentivar las colaboraciones multidisciplinarias y la rápida progresión hacia la IND. Incorporar la priorización de terapias innovadoras para enfermedades que afectan a los californianos.
	Actualización de CLIN2 Permitir el apoyo a nuevos diseños de ensayos clínicos emergentes en el programa CLIN2 Incentivar el desarrollo de estrategias de acceso al mercado apropiadas para cada etapa y actividades de precomercialización en el programa CLIN2 Incorporar la priorización de terapias innovadoras para enfermedades que afectan a los californianos
Accesibilidad y asequibilidad de las terapias celulares y genéticas financiadas por el CIRM
5. Asegúrese que cada programa preparado para BLA tenga una estrategia de acceso y asequibilidad.	Fortalecer la conectividad de la infraestructura clínica Desarrollar interconectividad y métricas de rendimiento entre la infraestructura clínica del CIRM (clínicas Alpha, CCCE, PSP) para garantizar una mejor inscripción y retención de pacientes de California en ensayos clínicos.
	Apoyo al desarrollo de estrategias de acceso al mercado y reembolso Programas clínicos de recursos para apoyar la planificación apropiada para cada etapa y la generación de evidencia para Informar sobre estrategias sólidas de acceso al mercado y reembolso
	Política de influencia Implementar recursos de AAWG para promover políticas que promuevan el acceso y el reembolso de medicamentos regenerativos
	Mejorar las asociaciones Involucrar a los socios estatales y nacionales para alinear iniciativas que amplíen el acceso sostenible a las medicinas regenerativas
Desarrollo de una fuerza laboral diversa
6. Reforzar Programas de desarrollo de la fuerza laboral del CIRM para abordar las brechas y satisfacer las demandas cambiantes en la medicina regenerativa.	Proporcionar capacitación técnica de alta demanda a través de las actualizaciones del programa Bridges & COMPASS Aumentar la oferta de formación, diversificar los tipos de prácticas y aumentar la integración con las subvenciones de I+D del CIRM
	Crear un nuevo programa EDUC para desarrollar conjuntos de habilidades híbridas Implementar una nueva estructura de programa para centrarse en pasantías interdisciplinarias
	Lanzar campañas de divulgación para educar al público y aumentar la diversidad de la fuerza laboral de medicina regenerativa de California Desarrollar una programación para apoyar los esfuerzos de extensión educativa para K-12, maestros y miembros de la comunidad a través de la colaboración con las partes interesadas clave.
Recomendaciones adicionales	Reinicio de la conferencia de beneficiarios para informar sobre el progreso de la meta del SAF Reiniciar la conferencia periódica de beneficiarios (fecha a definir) con el objetivo principal de informar sobre el progreso de las metas del SAF
	Conservar las subvenciones de la conferencia para necesidades específicas del CIRM (mecanismo 1 de EDUC2) El beneficiario conserva la responsabilidad principal de planificar, dirigir y ejecutar el evento propuesto. El equipo del CIRM trabajará en estrecha colaboración con el beneficiario para diseñar e implementar un evento que responda a las necesidades específicas del CIRM.

“CIRM ha tenido un impacto significativo en el ecosistema de investigación en California. Nuestras nuevas prioridades refinarán ese proceso, asegurándonos de que cada dólar se asigne estratégicamente a través de objetivos de impacto y análisis basados ​​en datos. Esto garantiza que los recursos se gasten en proyectos que tienen el mayor potencial de marcar una diferencia significativa. Además, nuestras nuevas prioridades están cambiando hacia la superación de cuellos de botella en la traducción y métricas de éxito claramente definidas. Esto garantiza que el trabajo que se está financiando se esté acercando a la comercialización y beneficie a los pacientes más pronto”, dijo Rosa Canet-Avilés, PhD, quien encabezó el esfuerzo de SAF.

Transiciones internas para apoyar los esfuerzos de priorización 

Para implementar con éxito el SAF, el CIRM ha llevado a cabo una importante reestructuración para alinear mejor sus operaciones con sus prioridades estratégicas:

El Dr. Canet-Avilés ha asumido el cargo de Director Científico (CSO), supervisando todos los programas y estrategias científicas y asegurándose de que estén estrechamente alineados con los objetivos del SAF del CIRM. Además de la introducción del cargo de Director Científico, se han anunciado varias transiciones internas.

Abla Creasey, PhD, pasó de su puesto como vicepresidenta de Desarrollo Terapéutico a directora ejecutiva de estrategia para enfermedades raras, donde supervisará la plataforma de enfermedades raras recientemente establecida, una recomendación clave descrita en la estrategia de SAF.

Shyam Patel, PhD, pasó de ser Director Sénior de Desarrollo Comercial al puesto de Vicepresidente Asociado de Desarrollo Preclínico e Infraestructura, centrándose en el avance de los programas preclínicos.

Janie Byrum, PhD, se ha convertido en la Oficial Científica Senior de la Infraestructura de Datos del CIRM para Programas de Investigación y Desarrollo (I+D), en transición desde su puesto actual como Oficial Científica dentro de la división de Programas Científicos y Educación.

Además, Sara Taylor, PhD, ha sido promovida a Gerente de Programa en Estrategia y Programas, apoyando a la OSC en la implementación de las prioridades estratégicas del CIRM. 

Impulsando nuevas investigaciones prometedoras 

Además de aprobar recomendaciones clave del SAF, el CIRM otorgó 6 millones de dólares al Dr. Mark Humayun, MD, PhD, de la Facultad de Medicina Keck de la USC, para apoyar un proyecto preclínico diseñado para retardar la progresión de la degeneración macular relacionada con la edad.

El CIRM también otorgó más de 22.5 millones de dólares a nueve proyectos a través del Programa de Premios Quest, que fomenta el descubrimiento de tecnologías innovadoras basadas en células madre y terapia genética.

Estos premios incluyen los siguientes:

 

Solicitud #	Título del programa	Investigador Principal/Institución	Cantidad
DISCO2-16738	Desarrollo de una terapia génica CRISPR universal Enfoque para el tratamiento de la ELA C9orf72	Clelland, Claire — UCSF	$2,740,529
DISCO2-16715	Descubrimiento de fármacos para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth utilizando células de Schwann derivadas de hPSC	Fattahi, Faranak — UCSF	$2,471,664
DISCO2-16589	Edición del genoma de Tregs humanos para permitir Terapia tolerogénica combinada con productos biológicos dirigidos a las células T para la diabetes tipo 1	Tang, Qizhi — Universidad de California en San Francisco	$2,485,549
DISCO2-16638	Desarrollo de un sistema autorrenovable trifuncional Terapia con células T CAR de memoria para superar el Heterogeneidad y microambiente supresor de Glioblastoma	Brown, Christine E. — Ciudad de la Esperanza	$2,700,810
DISCO2-16774	Focalización terapéutica de células madre de glioblastoma Señalización de supervivencia y autorrenovación	Anderson, Aileen J. — Universidad de California en Irvine	$2,567,379
DISCO2-16725	Expresión lentiviral de anticuerpos anti-VIH mediada por receptores de células B	Morizono, Koki — UCLA	$2,751,504
DISCO2-16562	Células gliales derivadas de células madre pluripotentes inducidas humanas Progenitores enriquecidos para el tratamiento de la enfermedad leve lesión cerebral traumática	Luo, Jian — PAVIR	$2,255,189
DISCO2-16590	Modulación de la isoforma de la cadena pesada de miosina cardíaca expresión para el tratamiento de las miocardiopatías	Chi, Neil Carson — UCSD	$2,772,000
DISCO2-16772	Fotorreceptores diseñados químicamente para la visión Restauración en la degeneración de la retina asociada ceguera	Mahato, Biraj - Hospital Infantil de Los Ángeles	$1,711,000

 

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Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)

En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por la gente de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no satisfechas, y actuamos con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión. Para enfrentar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados colabora activamente con el mundo académico y la industria en un entorno práctico y emprendedor para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad. 

CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina regenerativa a la realidad.