15 de diciembre de 2022
South San Francisco, CA – El trasplante de células madre sanguíneas después de dosis altas de quimioterapia es un tratamiento estándar y potencialmente curativo para las formas agresivas de linfoma. Sin embargo, este régimen de tratamiento está limitado por una toxicidad grave y complicaciones potencialmente mortales debido al retraso en la recuperación del sistema sanguíneo y al daño vascular de múltiples órganos.
Hoy la Junta Directiva de el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) financió un ensayo clínico de fase 3 para apoyar el desarrollo de una alternativa más segura y tolerable.
Esto eleva el número de ensayos clínicos financiados por CIRM a 86.
La Junta otorgó $15,000,000 al Dr. Paul Finnegan y Angiocrine Bioscience para probar AB-205, células endoteliales humanas diseñadas para expresar un factor de supervivencia. Datos anteriores sugieren que, en el contexto de la quimioterapia y el trasplante de células madre, la terapia con células AB-205 puede acelerar la recuperación del sistema sanguíneo y proteger de la toxicidad al mejorar la recuperación del daño vascular. AB-205 se está estudiando en un ensayo de fase 3 en adultos con linfoma sometidos a quimioterapia en dosis altas y trasplante autólogo de células madre sanguíneas.
"Si tiene éxito, este enfoque puede superar los obstáculos para el éxito de la quimioterapia y el trasplante de células madre sanguíneas para el tratamiento del cáncer de sangre avanzado", afirma la Dra. María T. Millán, presidenta y directora ejecutiva de CIRM. "Este ensayo de fase 3 es la culminación de la investigación preclínica y del ensayo clínico inicial financiado previamente por CIRM".
La Junta del CIRM otorgó $3,999,113 al Dr. David Stover y Nammi Therapeutics para completar la fabricación y las pruebas necesarias para obtener el permiso de la FDA para un ensayo clínico para mieloma múltiple y tumores sólidos avanzados. La terapia QXL 138AM, una “inmunocitocina enmascarada”, se une al tumor y lo mata activando el sistema inmunológico.
La Junta del CIRM también otorgó $4,048,253 al Dr. Joseph Anderson y su equipo en UC Davis para desarrollar una terapia genética con células madre sanguíneas para el tratamiento de la enfermedad de Tay-Sachs. La enfermedad de Tay-Sachs es un trastorno genético poco común en el que una deficiencia de la enzima hexosaminidasa A produce una acumulación excesiva de ciertas grasas en el cerebro y las células nerviosas y causa una disfunción progresiva. El equipo de UC Davis modificará genéticamente las propias células madre sanguíneas del paciente para restaurar la enzima hexosaminidasa que falta en la enfermedad. El objetivo es completar los estudios de seguridad y solicitar a la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE.UU. para un nuevo medicamento en investigación (IND), la autorización necesaria para comenzar un ensayo clínico en personas. Este trabajo es una continuación de un premio TRAN 1 que recibió el equipo.
Finalmente, la Junta del CIRM otorgó $6,000,000 a la Dra. Karin Gaensler de la Universidad de California en San Francisco (UCSF) para apoyar el desarrollo de una vacuna contra el cáncer de sangre, la leucemia mielógena aguda (AML). Para desarrollar la vacuna contra el cáncer, la Dra. Gaensler y su equipo diseñarán las células madre sanguíneas del paciente para maximizar la estimulación de la actividad letal específica de la leucemia y reintroducirán las células diseñadas en el paciente para atacar y matar las células madre residuales de la leucemia. Este enfoque tiene el potencial de ser efectivo a largo plazo, ya que se dirige tanto a los blastos de AML como a las células madre leucémicas que a menudo son la fuente de recaída. Esta subvención, que es una continuación de una subvención CIRM TRAN 1, apoyará la fabricación de la vacuna y la finalización de las pruebas y la preparación de última etapa necesarias para solicitar permiso a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para comenzar un ensayo clínico.
Acerca de CIRM
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Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad.
Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.
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