South San Francisco, CA – El año pasado se realizaron más de 24,500 trasplantes de riñón en Estados Unidos. El procedimiento puede salvar vidas, pero también requiere que los pacientes tomen medicamentos inmunosupresores para evitar el rechazo del nuevo órgano. Hoy la Junta del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) aprobó la financiación de un ensayo clínico para probar un método para realizar trasplantes de riñón sin inmunosupresión.

Hasta la fecha, CIRM ha financiado 85 ensayos clínicos.

Cada año, California realiza alrededor de 100 trasplantes de riñón en niños pero, en promedio, el cuerpo de alrededor de 50 de estos pacientes rechazará el trasplante. Luego, estos niños deben someterse a diálisis periódica mientras esperan un nuevo órgano. Incluso los trasplantes exitosos requieren toda la vida de medicamentos inmunosupresores. Estos medicamentos pueden prevenir el rechazo pero también aumentan el riesgo de infección, enfermedades gastrointestinales, pancreatitis y cáncer.

Dra. Alicia Bertaina y su equipo de la Universidad de Stanford recibieron 11,998,188 dólares para probar un método que utiliza una combinación de células madre sanguíneas (HSC) y trasplante de riñón con el objetivo de mejorar los resultados del trasplante de riñón en niños. Este enfoque busca mejorar la preparación de células madre sanguíneas mediante un proceso de purificación de base inmune.

En este enfoque, las HSC del donante se trasplantan al paciente para prepararlo para la aceptación del riñón del donante una vez trasplantado. Las HSC de los donantes dan lugar a células y condiciones que vuelven a entrenar al sistema inmunológico para aceptar el riñón. Esto crea una “tolerancia” al riñón trasplantado, brindando la oportunidad de evitar la necesidad a largo plazo de medicamentos que inhiben el sistema inmunológico.

Los datos preclínicos respaldan la idea de que este enfoque podría permitir al paciente dejar de tomar cualquier medicamento inmunosupresor dentro de los 90 días posteriores a la cirugía.

La Dra. María T. Millán, presidenta y directora ejecutiva de CIRM, excirujana de trasplantes pediátricos e investigadora de tolerancia, afirma que “desarrollar una forma de garantizar el éxito a largo plazo del trasplante de órganos evitando el rechazo inmunológico y evitando al mismo tiempo los efectos secundarios de los trasplantes de órganos durante toda la vida”. Los medicamentos inmunosupresores beneficiarían enormemente a estos niños”.

La Junta del CIRM también otorgó $7,141,843 al Dr. Ivan King y Terapéutica de taquiones, Inc. probar un fármaco prometedor para bloquear la proliferación de células madre cancerosas en tumores sólidos como el cáncer colorrectal y gastrointestinal.

Los pacientes con cáncer colorrectal en etapa avanzada generalmente reciben quimioterapia para ayudar a detener o retardar la progresión de la enfermedad. Sin embargo, incluso con esta intervención las tasas de supervivencia son bajas, normalmente no más de dos años.

El medicamento de Tachyon, llamado TACH101, está destinado a atacar las células madre del cáncer colorrectal (CCR), así como el tumor en masa, bloqueando una enzima llamada KDM4, que las células madre cancerosas necesitan para crecer y proliferar.

En la primera fase de este ensayo, el Dr. King y su equipo reclutarán pacientes con tumores sólidos avanzados o metastásicos para evaluar la seguridad de TACH101 y determinar cuál es la dosis máxima más segura. En la segunda fase del ensayo, los pacientes con tumores gastrointestinales y cáncer colorrectal serán tratados utilizando la dosis determinada en la primera fase, para determinar qué tan bien responden los tumores al tratamiento.  

La Junta del CIRM también otorgó $5,999,919 a Dra. Natalia Gómez-Ospina y su equipo de la Universidad de Stanford para un programa preclínico de última etapa dirigido a la mucopolisacaridosis grave tipo 1, también conocida como síndrome de Hurler. Esta es una condición hereditaria causada por un gen defectuoso. Los niños con síndrome de Hurler carecen de una enzima que el cuerpo necesita para digerir el azúcar. Como resultado, las moléculas de azúcar no digeridas se acumulan en el cuerpo, causando daño progresivo al cerebro, el corazón y otros órganos. No existe un tratamiento eficaz y la esperanza de vida de muchos de estos niños es de sólo unos diez años.

El Dr. Gómez-Ospina utilizará las células madre sanguíneas del propio paciente que han sido editadas genéticamente para restaurar la enzima faltante. El objetivo de este programa preclínico es demostrar que el equipo puede fabricar las células necesarias, completar estudios de seguridad y solicitar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para un nuevo medicamento en investigación (IND), la autorización necesaria para comenzar un ensayo clínico en personas. .

Finalmente la Junta otorgó $20,401,260 a cinco programas como parte de su Programa traslacional. El objetivo del programa traslacional es apoyar proyectos prometedores basados ​​en células madre o genes que aceleren la finalización de las actividades de la etapa de traslación necesarias para avanzar al estudio clínico o al uso final amplio. Entre ellos se pueden incluir candidatos terapéuticos, métodos o dispositivos de diagnóstico y herramientas novedosas que aborden obstáculos críticos en la investigación.

Los solicitantes seleccionados son:

SOLICITUD	TÍTULO	INVESTIGADOR PRINCIPAL – INSTITUCIÓN	CANTIDAD
TRAN4-14124	Aldeas celulares y ensayo clínico en un plato con iPSC-CM agrupados para el descubrimiento de fármacos	Nikesh Kotecha — Greenstone Biociencias	$1,350,000
TRAN1-14003	Tumor de mama metastásico con hipoxia dirigida específicamente con células alogénicas anti-EGFR CAR NK disponibles en el mercado que expresan un dominio ODD de HIF-1α	Jianhua Yu - Instituto de Investigación Beckman de City of Hope	$6,036,002
TRAN1-13983	Edición de genes mediada por CRISPR/Cas9 de células madre y progenitoras hematopoyéticas para la ataxia de Friedreich	Stephanie Cherqui - Universidad de California, San Diego	$4,846,579
TRAN1-13997	Desarrollo de una terapia genética para el tratamiento del síndrome de Pitt Hopkins (PHS): traducción de una prueba de concepto en animales para respaldar la reunión previa a la IND	Allyson Berent - Terapéutica Mahzi	$4,000,000
TRAN1-13996	Superar la resistencia al CAR T estándar dirigido a CD19 utilizando un nuevo vector dirigido a antígeno triple	William J. Murphy - Universidad de California, Davis	$4,168,679

 

Acerca de CIRM

En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión.

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