South San Francisco, CA – El uso de medicamentos antirretrovirales ha hecho que el VIH/SIDA deje de ser una enfermedad mortal para convertirse en una enfermedad que, en muchos casos en Estados Unidos, puede controlarse. Pero estos medicamentos no son una cura. Hoy la Junta Directiva de la Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) invirtió 6.85 millones de dólares en una terapia que pretende curar la enfermedad.
Este es el 82nd ensayo clínico financiado por CIRM.
Hay aproximadamente 38 millones de personas en todo el mundo que viven con VIH/SIDA. Y cada año se estima que hay 1.5 millones de casos nuevos. La gran mayoría de las personas que viven con el VIH no tienen acceso a los medicamentos antirretrovirales que salvan vidas y pueden mantener el virus bajo control. Las personas que sí tienen acceso a los medicamentos se enfrentan a complicaciones a largo plazo, como enfermedades cardíacas, problemas óseos, hepáticos y renales, y cambios en el metabolismo.
Los medicamentos antirretrovirales son eficaces para reducir la carga viral en personas con VIH, pero no la eliminan. Esto se debe a que el virus que causa el SIDA puede integrar su ADN en células de larga vida del cuerpo y permanecer inactivo. Cuando las personas dejan de tomar sus medicamentos, el virus puede reavivarse y propagarse por todo el cuerpo.
El Dr. William Kennedy y el equipo de Excision Bio Therapeutics han desarrollado un candidato terapéutico llamado EBT-101. Este es el primer estudio clínico que utiliza la plataforma basada en CRISPR para la edición y escisión del genoma de la forma latente del VIH-1, la forma más común del virus que causa el SIDA en EE. UU. y Europa. El objetivo es eliminar o reducir suficientemente los reservorios ocultos de virus en el cuerpo hasta el punto en que el individuo se cure efectivamente.
"Hasta la fecha, sólo un puñado de personas se han curado del VIH/SIDA, por lo que esta propuesta de utilizar la edición genética para eliminar el virus podría ser transformadora", afirma María T. Millán, MD, presidenta y directora ejecutiva de CIRM. “Sólo en California hay casi personas 140,000 viviendo con VIH. La infección por VIH continúa afectando de manera desproporcionada a las poblaciones marginadas, muchas de las cuales no pueden acceder a los medicamentos que mantienen el virus bajo control. Una cura funcional para el VIH tendría un impacto enorme en estas comunidades y en otras en todo el mundo”.
El equipo de Excision Bio Therapeutics también obtuvo una puntuación alta en su plan de diversidad, equidad e inclusión. Los revisores los elogiaron por agregar una organización asociada para brindar compromisos para atender a las poblaciones desatendidas y por contratar una junta asesora comunitaria para ayudar a guiar el reclutamiento de pacientes.
La Junta del CIRM también aprobó $15.6 millones en financiación para 11 premios bajo su programa DISC-0. El objetivo del programa es:
• Reiniciar ampliamente la financiación de la ciencia básica sobre células madre/progenitoras (“madre”) y la investigación genética.
• Apoyar estudios rigurosos que aborden lagunas críticas de conocimientos básicos o cuellos de botella en la investigación de la medicina regenerativa.
• Avanzar en el desarrollo de herramientas de innovación basadas en células madre.
Los premios son por tres años y hasta $1 millón en costos directos y se ofrecerán dos veces al año.
Los solicitantes seleccionados son:
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SOLICITUD |
TÍTULO |
IP/INSTITUCIÓN |
CANTIDAD |
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DISCO0-13901 |
Descubrimiento de fármacos para la miocardiopatía dilatada mediante
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Syed Mukhtar Ahmed - Biociencias de Greenstone |
$1,350,000 |
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DISCO0-13757 |
Impulsores de la identidad de las células madre/progenitoras del trofoblasto
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Francesca Soncin - Universidad de California, San Diego |
$993,881
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DISCO0-13801 |
Control de la abundancia y función de OCT4 en humanos.
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Michael P. Violación - Universidad de California, Berkeley |
$1,415,301
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DISCO0-13914 |
Desarrollo de un modelo humano de uso de ELA esporádica
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Julia Kaye - Los Institutos J. David Gladstone |
$1,406,622
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DISCO0-13765 |
Ingeniería de cápsides de AAV para la transducción de neuronas
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Melissa Jan Spencer - Universidad de California, Los Ángeles |
$999,999 |
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DISCO0-13788 |
Modulación de células madre alveolares humanas para promover
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Harold A. Chapman - Universidad de California, San Francisco |
$1,626,001
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DISCO0-13875 |
Desarrollando una terapia de reemplazo de microglia
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Marius Wernig - Universidad de Stanford |
$1,577,979
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DISCO0-13750 |
Generación de organoides corticales con área sintonizable.
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Momoko Watanabe - Universidad de California, Irvine |
$1,497,032
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DISCO0-13816 |
Hacia un modelo de células madre de trofectodermo
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Heidi Cook-Andersen - Universidad de California, San Diego |
$1,584,000
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DISCO0-13806 |
Desarrollo de iPSC universal disponible en el mercado
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Robert Blelloch - Universidad de California, San Francisco |
$1,625,998
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DISCO0-13808 |
Desarrollo de un enfoque basado en células madre para
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Alexis Komor - Universidad de California, San Diego |
$1,518,982
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Acerca de CIRM
En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión.
Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad.
Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.
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