Oakland, CA – Un ensayo clínico que utiliza células madre para tratar a personas con lesiones recientes de la médula espinal superó dos obstáculos de seguridad clave y recibió aprobación para expandir la terapia a un grupo más grande de pacientes con una dosis mucho mayor de células.

Asterias Biotherapeutics anunció que su Comité de Monitoreo de Datos (DMC) revisó los datos de seguridad de los dos primeros grupos de pacientes tratados y no encontró problemas ni efectos secundarios adversos. A un grupo de tres pacientes se le administraron 2 millones de células. El segundo grupo de cinco pacientes recibió 10 millones de células. Asterias ahora tiene autorización para inscribir a otros 5 a 8 pacientes con 20 millones de células.

El estudio SciStar, financiado en parte por el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), es un ensayo clínico de fase 1/2a que está diseñado para probar primero la seguridad y luego la eficacia de las células AST-OPC1 de Asterias. Se trata de una forma de células llamadas progenitores de oligodendrocitos, que son capaces de convertirse en varios tipos diferentes de células, algunas de las cuales desempeñan una función de apoyo y ayudan a proteger las células nerviosas en el sistema nervioso central, incluidas las áreas de la médula espinal que están dañadas en la médula espinal. lesión.

"Nuestro enfoque siempre está en el paciente, por lo que asegurarnos de que una terapia potencial sea segura es un primer paso importante", dice C. Randal Mills, Ph.D., presidente y director ejecutivo de CIRM. “Recientemente me reuní con Jake Javier, un joven que fue tratado en este ensayo, y escuché de primera mano lo que él y su familia están pasando después de su lesión. Pero también vi a un joven con un coraje y una determinación extraordinarios. Gracias a Jake y a los demás que se ofrecen como voluntarios para participar en ensayos clínicos, el progreso es posible. Son verdaderos héroes”.

Los pacientes inscritos en el ensayo sufrieron lesiones en las vértebras C5-C7 y esencialmente perdieron toda sensación y movimiento debajo del sitio de la lesión, con parálisis severa de las extremidades superiores e inferiores. Se tratan con las células de 14 a 30 días después de sufrir la lesión.

“Los datos positivos de seguridad en el estudio de fase 1 anterior y en el estudio de fase 1/2a en curso nos dan la confianza para proceder ahora a la administración de 20 millones de células, que, según nuestra importante investigación preclínica, probablemente esté dentro del rango de dosificación. donde esperaríamos ver una mejora clínicamente significativa en estos pacientes”, dijo el Dr. Edward Wirth, director médico de Asterias Biotherapeutics. 

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