South San Francisco, CA – Una estenosis uretral es la cicatrización del tubo que transporta la orina fuera del cuerpo. Si no se trata, puede ser muy doloroso y provocar cálculos renales e infecciones. Hoy, la junta directiva del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) aprobó invertir más de $3.8 millones en un ensayo clínico de Fase 1 para crear una terapia basada en células madre para esta afección.
Este es el 81st ensayo clínico que CIRM ha financiado.
Cuando se forma una cicatriz o estenosis a lo largo de la uretra, impide el flujo de orina y causa otras complicaciones. James Yoo, MD, Ph.D., y su equipo de Ciencias de la Salud de la Universidad Wake Forest utilizarán células epiteliales y de músculo liso, extraídas de la vejiga del paciente, y las colocarán en capas sobre un andamio tubular sintético. Luego, el tubo se implantará quirúrgicamente dentro de la uretra.
El objetivo es que las células progenitoras apoyen la autorrenovación del tejido y que toda la estructura se integre en el tejido circundante y se vuelva indistinguible de él, restableciendo la función urinaria normal. El Dr. Yoo y su equipo creen que su enfoque tiene el potencial de ser eficaz durante al menos una década.
"Aunque no ponen en peligro inmediatamente la vida, las estenosis uretrales provocan múltiples complicaciones de salud que perjudican la calidad de vida y predisponen a la disfunción renal", dice la Dra. María T. Millán, presidenta y directora ejecutiva de CIRM. "El desarrollo de un tratamiento eficaz y duradero tendría un impacto significativo en las vidas y tiene el potencial de disminuir los costos sanitarios acumulativos del tratamiento de cálculos renales recurrentes, infecciones y complicaciones renales posteriores, especialmente las estenosis uretrales de segmento largo".
La Junta del CIRM también aprobó casi 4 millones de dólares para el programa preclínico de última etapa de ImmunoVec que desarrolla una terapia basada en células madre y genes para la enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X (XCGD). Se trata de un trastorno genético poco común que deja a las personas con un sistema inmunológico gravemente deteriorado, vulnerable a repetidas infecciones bacterianas y fúngicas. Con el tiempo, esas infecciones pasan factura al individuo y la esperanza de vida promedio de una persona con XCGD es de entre 30 y 40 años.
El equipo de ImmunoVec está desarrollando un método que eliminará algunas de las células madre sanguíneas del propio paciente, las rediseñará genéticamente en el laboratorio y luego devolverá esas células madre al paciente. El objetivo es que las nuevas células conduzcan a una producción sostenida de glóbulos blancos que tienen la capacidad de matar microorganismos infecciosos y eliminar o prevenir infecciones recurrentes graves.
En este programa preclínico de última etapa, el objetivo es demostrar que pueden fabricar las células, realizar pruebas de toxicidad para demostrar que son seguras y desarrollar los demás materiales necesarios para solicitar permiso a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para comenzar. un ensayo clínico.
Acerca de CIRM
En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión.
Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad.
Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.
Para obtener más información, visite www.cirm.ca.gov
