South San Francisco, CA – Si bien la investigación sobre terapias génicas y con células madre ha avanzado dramáticamente en los últimos años, todavía quedan muchas incógnitas y muchas preguntas sobre cuál es la mejor manera de utilizar estos enfoques en el desarrollo de terapias. Por eso la Junta Directiva de la Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) aprobó hoy invertir casi $25 millones en 19 proyectos en etapa inicial o investigación Discovery.

Los premios son de CIRM. Programa de búsqueda DISC2, que respalda el descubrimiento de nuevas y prometedoras tecnologías de terapia génica y basadas en células madre que podrían traducirse para permitir un uso amplio y, en última instancia, mejorar la atención al paciente.

“Cada terapia que ayuda a salvar vidas o cambiar vidas comienza con un investigador que hace una pregunta simple: “¿Y si?”, dice la Dra. María T. Millán, presidenta y directora ejecutiva de CIRM. "Nuestros premios Quest reflejan la necesidad de seguir apoyando la investigación en etapa inicial, para obtener una comprensión más profunda de cómo funcionan las células madre y cómo podemos aprovechar mejor ese potencial para avanzar en el campo".

La Dra. Judy Shizuru de la Universidad de Stanford recibió 1.34 millones de dólares para desarrollar una forma más segura y menos tóxica de trasplante de médula ósea o de células madre hematopoyéticas (TCH). La TCH es la única cura comprobada para muchas formas de trastornos sanguíneos que afectan a personas de todas las edades, sexos y razas en todo el mundo. Sin embargo, los métodos actuales implican el uso de quimioterapia o radiación para destruir las células madre sanguíneas no saludables del propio paciente y dejar espacio para las nuevas y sanas. Este enfoque es tóxico y complejo y sólo puede ser realizado por equipos especializados en los principales centros médicos, lo que dificulta especialmente el acceso a las comunidades pobres y desatendidas.

El Dr. Shizuru propone desarrollar un anticuerpo que pueda dirigir las propias células inmunitarias del paciente para que destruyan las células madre sanguíneas enfermas. Esto haría que el trasplante de células madre fuera más seguro y eficaz para el tratamiento de muchos trastornos sanguíneos potencialmente mortales, y más accesible para las personas de zonas rurales o remotas del país.

La Dra. Lili Yang de UCLA recibió 1.4 millones de dólares para desarrollar una terapia celular lista para usar para el cáncer de ovario, que causa más muertes que cualquier otro cáncer del sistema reproductivo femenino.

El Dr. Yang está utilizando células del sistema inmunológico, llamadas células T asesinas naturales invariantes (iNKT, por sus siglas en inglés) para atacar las células cancerosas. Sin embargo, estas células iNKT sólo se encuentran en pequeñas cantidades en la sangre, por lo que los enfoques actuales implican tomar esas células del paciente y, en el laboratorio, modificarlas para aumentar su número y fuerza antes de trasplantarlas nuevamente al paciente. Esto lleva mucho tiempo y es costoso, y es posible que el cáncer haya dañado las propias células iNKT del paciente, lo que reduce la probabilidad de éxito.

En este nuevo estudio, el Dr. Yang utilizará células sanguíneas del cordón umbilical de un donante sano y, mediante ingeniería genética, las convertirá en la forma específica de terapia con células iNKT dirigida al cáncer de ovario. Este premio DISC2 apoyará el desarrollo de estas células y realizará las pruebas y estudios necesarios para avanzar a la etapa traslacional.

Timothy Hoey y Tenaya Therapeutics Inc. han recibido 1.2 millones de dólares para probar un enfoque de terapia genética para reemplazar las células cardíacas dañadas por un ataque cardíaco.

La enfermedad cardíaca es la principal causa de muerte en los EE. UU. con la mayor incidencia entre los afroamericanos. Es causada por daño o muerte de las células funcionales del músculo cardíaco, generalmente debido a un ataque cardíaco. Debido a que estas células del músculo cardíaco no pueden regenerarse, el daño es permanente. El equipo del Dr. Hoey está desarrollando una terapia genética que puede inyectarse en pacientes y convertir sus fibroblastos cardíacos, células que pueden contribuir al tejido cicatricial, en células funcionales del músculo cardíaco, reemplazando a las dañadas por el ataque cardíaco.

La lista completa de premios DISC2 Quest es:

 

NUMERO DE APLICACION	TÍTULO DEL PROGRAMA	INVESTIGADOR PRINCIPAL	CANTIDAD
DISCO2-13400	Trasplante de células madre sanguíneas basado en inmunoterapia dirigida	Judy Shizuru, Universidad de Stanford	$1,341,910
DISCO2-13505	Combatir el cáncer de ovario utilizando células CAR-iNKT listas para usar diseñadas con células madre	Lili Yang, UCLA	$1,404,000
DISCO2-13515	Un tratamiento para el síndrome de Rett utilizando células progenitoras neurales restringidas en la glía	Alysson Muotri, Universidad de California en San Diego	$1,402,240
DISCO2-13454	Dirigirse a las células madre del cáncer de páncreas con anticuerpos DDR1.	Michael Karin, Universidad de California en San Diego	$1,425,600
DISCO2-13483	Permitir la maduración impulsada por actividad no genética de neuronas derivadas de iPSC	Alex Savtchenko, Nanoherramientas Biociencia	$675,000
DISCO2-13405	Terapia génica con células madre hematopoyéticas para alfa Talasemia	Don Kohn, UCLA	$1,323,007
DISCO2-13507	Células CAR T que se dirigen a N-glicanos anormales para el Tratamiento de cánceres sólidos refractarios/metastásicos.	Michael Demetriou, UC Irvine	$1,414,800
DISCO2-13463	Desarrollo de fármacos inhibidores de la inflamación utilizando microglia derivada de iPSC humana (hiMG)	Stuart Lipton, Instituto de Investigación Scripps.	$1,658,123
DISCO2-13390	Terapia génica de reprogramación cardíaca para la insuficiencia cardíaca posinfarto de miocardio	Timothy Hoey, Terapéutica Tenaya	$1,215,000
DISCO2-13417	Edición epigenética de AAV-dCas9 para el trastorno por deficiencia de CDKL5	Kyle Fink, Universidad de California en Davis	$1,429,378
DISCO2-13415	Definición del enfoque de terapia génica óptima de Células madre hematopoyéticas humanas para el tratamiento de la deficiencia del dedicador de citocinesis 8 (DOCK8)	Caroline Kuo, UCLA	$1,386,232
DISCO2-13498	Bioingeniería de organoides de células beta derivados de células madre humanas para monitorear la salud celular en tiempo real y mejorar los resultados terapéuticos en pacientes	Katy Digovich, Minucia, Inc.	$1,198,550
DISCO2-13469	Nueva terapia antisentido para tratar formas genéticas de enfermedad del neurodesarrollo.	Joseph Gleeson, Universidad de California en San Diego	$1,180,654
DISCO2-13428	Terapéuticas para superar el obstáculo de diferenciación en el síndrome mielodisplásico (MDS)	Michael Bollong, Instituto de Investigación Scripps.	$1,244,160
DISCO2-13456	Nuevos métodos para eliminar las células madre cancerosas	Dinesh Rao, UCLA	$1,384,347
DISCO2-13441	Un nuevo modelo derivado de iPSC basado en medicina de precisión para estudiar tratamientos personalizados de fibrosis intestinal en pacientes pediátricos con enfermedad de Crohn	Robert Barrett Cedars-Sinai	$776,340
DISCO2-13512	Terapia génica basada en ARN modificado para enfermedades cardíacas Regeneración mediante proliferación de cardiomiocitos	Deepak Srivastava, Institutos Gladstone	$1,565,784
DISCO2-13510	Un enfoque basado en células madre hematopoyéticas para tratar el VIH empleando células CAR-T y anticuerpos ampliamente neutralizantes contra el VIH	Brian Lawson, Instituto Scintillon	$1,143,600
DISCO2-13475	Desarrollo de terapia génica para la atrofia óptica dominante utilizando un modelo de enfermedad organoide retiniana derivada de células madre pluripotentes humanas	Xian-Jie Yang, UCLA	$1,345,691

 

 

 

Acerca de CIRM

En CIRM, nunca olvidamos que fuimos creados por el pueblo de California para acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas y actuar con un sentido de urgencia para tener éxito en esa misión.

Para afrontar este desafío, nuestro equipo de profesionales altamente capacitados y experimentados se asocia activamente con el mundo académico y la industria en un entorno empresarial práctico para acelerar el desarrollo de las tecnologías de células madre más prometedoras de la actualidad.

Con $5.5 mil millones en financiamiento y más de 150 programas activos de células madre en nuestra cartera, CIRM es una de las instituciones más grandes del mundo dedicada a ayudar a las personas acercando el futuro de la medicina celular a la realidad.

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